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Las células madres Humanas muestran promesa contra las enfermedades de los niños fatales

Los Científicos han utilizado a las células madres humanas para mejorar dramáticamente la condición de ratones con una condición neurológica similar a un conjunto de enfermedades en los niños que son invariable fatales, según un artículo en la aplicación de Junio la Célula Madre de la Célula del gorrón.

Con una inyección de una sola vez de células madres enseguida después del nacimiento, los científicos podían reparar el cableado defectuoso en el cerebro y la médula espinal - el sistema nervioso central entero - del mutante “ratones del shiverer,” supuesto debido a la manera que sacuden y que se tambalean. Las marcas de trabajo un paso de progresión importante hacia el día en que las células madres hacen una opción para el tratamiento de enfermedades neurológicas en gente.

Los Neurólogos en la Universidad del Centro Médico de Rochester inyectaron un tipo de célula madre humana fetal conocida como células madres glial en los ratones recién nacidos nacidos con una condición que demanda normalmente sus vidas en más o menos de 20 semanas del nacimiento, después de un curso de la vida de capturas y de otras consecuencias serias. Mientras Que la mayor parte de murieron los 26 ratones que todavía recibieron a las células madres glial trasplantadas, un grupo de seis vivo mucho más alla de su vida útil usual, y cuatro aparecidos para ser curado totalmente - una primera para los ratones del shiverer. Los científicos proyectan recolectar más pruebas antes de intentar la aproximación en niños enfermos.

“Es extremadamente emocionante pensar en no sólo tratar pero real curando una enfermedad, determinado una enfermedad tremenda que afecta a niños,” dijo al neurólogo Steven Goldman, M.D., Ph.D., arranque de cinta en células madres de manipulación para tratar enfermedades del sistema nervioso. “Lamentablemente, ahora, podemos hacer poco más para muchas de estas condiciones además del informamos a padres prepararse para que sus cabritos mueran.”

Los Millares de niños con los desordenes raros, fatales conocidos como leukodystrophies pediátricos comparten un problema central con los ratones del shiverer: Sus neuronas faltan el suficiente myelin, una capa grasa vital que envuelva alrededor de las células en el cerebro como el aislante alrededor de un cable eléctrico. El Myelin recubre las secciones largas, conocidas como axones, de las neuronas llamadas las neuronas, y sin ella, la transmisión de señales eléctrica entre las neuronas llega a ser inactiva y barrosa, causando una variedad de síntomas. La baja del Myelin está en el corazón de esclerosis múltiple, y también desempeña un papel en los síntomas de la diabetes, de la tensión arterial alta, y de otras enfermedades.

En niños, las enfermedades del myelin van por un ordenador principal de nombres pero comparten las mismas características: una niñez y una edad adulta joven que pueden incluir la debilidad, dificultad que se pone de pie o que recorre, capturas, demencia, parálisis, y final, muerte. Estas enfermedades, que incluyen Tay-Sachs, Krabbe, Canavan, Pelizaeus-Merzbacher, la Enfermedad de Desaparición y un ordenador principal de otros son cada uno de la Materia Blanca raras, pero matan colectivamente a millares de niños cada año. Apenas la semana pasada, Lorenzo Odone, cuya batalla con una tal enfermedad, adrenoleukodystrophy, fue ofrecida en el Aceite del Lorenzo de la película, desaparecido. No hay Actualmente tratamiento para ninguno de estos condiciones.

Goldman y el primer autor y científico Martha Windrem han estado trabajando en los ratones del shiverer para más que una década. En el trabajo publicado en 2004 en Remedio de la Naturaleza, las personas restablecieron myelin en un área dispersa del cerebro de un animal, inyectando a las células madres humanas que hacen eventual oligodendrocytes, las células que producen myelin. En ésos experimentos anteriores, las personas tentativa reparar las células en solamente ciertas partes del cerebro. Aunque los métodos fueran efectivos, el tratamiento no mejoró real la salud de los ratones.

En el último trabajo, las personas se aprovecharon de las rutas que las células toman común para emigrar a partir de una región del cerebro a otra. Inyectaron a aproximadamente 300.000 células madres humanas en el cerebro de cada ratón, eligiendo cinco manchas determinadas debido a su capacidad de servir como plataformas de lanzamiento mediocres para que las células madres emigren y colonicen el cerebro entero y la médula espinal.

Y eso es apenas qué suceso en algunos de los ratones. En apenas dos meses, las células madres glial se multiplicaron y extensión, casi revistiendo las células nerviosas en el sistema nervioso central entero, reflejando exactamente su distribución en los cerebros de ratones sanos. Por varios meses después de eso, las células produjeron el myelin que recubrió las células nerviosas en el cerebro entero y la médula espinal; desde entonces, las neuronas funcionaron normalmente, conducto impulsos tan rápidamente como en ratones normales.

No todos los ratones trasplantados se fueron bien. De 26 ratones trató con las células madres, cerca de tres cuartos murió, típicamente de capturas, dentro de un par de semanas de sus contrapartes no tratadas. Pero el seis trataron los ratones que vivieron recuperado más de largo a un grado pensaron apenas posible. Los cuatro ratones que todavía sobrevivieron un año después de que el tratamiento mejorado rápidamente, no tenía ninguna captura, y estaban prácticamente libres de síntomas.

“Guardamos el preveer que de mueran. No sólo no murieron, sino que mejoraron día a día,” dijo a Goldman, que es director del Centro para Neuromedicine De Translación y del profesor de la Neurocirugía y de la Neurología.

Las células madres se establecieron y la extensión en el cerebro con éxito similar en todos los ratones trasplantados, incluyendo los que murieron cerca de la época de sus contrapartes no tratadas. ¿Tan porqué algunos ratones vivieron más de largo? Goldman cree que era una carrera contra tiempo: Muchos de los ratones estaban tan enfermos que las capturas constantes les mataron antes de que las células madres podrían arraigarse, propagan, se extienden, y las neuronas del remyelinate.

El trabajo fue hecho los gracias posibles al financiamiento del Asiento de Investigación Médica de Adelson, del Asiento Caritativo de Mathers, y de la Sociedad Nacional de la Esclerosis Múltiple.

Además de Windrem y de Goldman, otros autores de Rochester del papel incluyen a Steve Schanz; Guo Mínimo, Ph.D.; Vaughn Washco; Su Wang, Ph.D.; Guo-Feng Tian, Ph.D.; Maiken Nedergaard, M.D., Ph.D.; y Nancy Stanwood, M.D. Otros autores incluyen Matthew Rasband de la Universidad de Baylor del Remedio, Neeta Roy del Centro Médico de Weill Cornell, y a Leif Havton del UCLA.

http://www.urmc.rochester.edu