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Le cellule staminali derivate dal midollo osseo possono offrire l'opzione terapeutica novella per il bullosa di epidermolysis

Le cellule staminali derivate dal midollo osseo possono servire da opzione terapeutica novella trattare una malattia chiamata bullosa di epidermolysis (EB), un disordine caratterizzato da interfaccia straordinario fragile, secondo uno studio prepubblicato online nel sangue, la Gazzetta ufficiale della società americana dell'ematologia.

Il bullosa di Epidermolysis è un disordine caratterizzato da interfaccia straordinario fragile e dalla vescica sul tocco, analogo delle ustioni di terzo grado. Mentre la malattia è spesso letale nel periodo neonatale, i moduli più severi della malattia, quale l'eb distrofico recessivo (citato come RDEB), possono piombo agli anni di sfregio di vescica e di mutilazione doloroso. La circostanza è causata dal tipo significativamente diminuito 7 la produzione della proteina (col7), una componente chiave del collageno delle fibrille d'ancoraggio che connettono le membrane cutanee al derma dell'interfaccia e dei tessuti mucosi nel tratto gastrointestinale. Una mancanza di queste fibrille significa che la connessione cutaneo-epidermica è molto sensibile e tutto l'atto, che può comprendere le funzioni semplici come la camminata o cibo ed il tocco di abbigliamento, crea l'attrito fra i livelli dell'interfaccia che crea le bolle e le ferite dolorose.

I bambini con RDEB, che si riferiscono a spesso come “bambini della farfalla„ perché la loro interfaccia sarebbe sensibile quanto le ali della farfalla, sviluppano l'interfaccia dolorosa e la vescica mucosa, mutilanti lo sfregio, l'alopecia (perdita di capelli) ed altre erosioni poco tempo dopo la nascita. Come conseguenza della fragilità estrema dell'interfaccia e del trauma cronico di attrito, i pazienti di RDEB sviluppano spesso i carcinoma di cellule squamose (un modulo del cancro di interfaccia). Non c'è corrente maturazione per la malattia e la cura palliativa comprende il bendaggio complesso, la rimozione chirurgica del tessuto nocivo ed il supporto nutrizionale.

“Stiamo esaminando le cellule staminali come opzioni possibili del trattamento per la correzione dei termini quale il bullosa di epidermolysis, perché possono produrre le proteine extracellulari della matrice,„ abbiamo detto il tolar di Jakub, il MD, PhD, dell'università di Minnesota e dell'autore principale dello studio. “In questa circostanza, l'interfaccia, il più grande organo nell'organismo, può trarre giovamento significativamente da una sorgente rinnovabile delle celle in buona salute che possono contribuire a migliorare la connessione fra il derma e l'epidermide ed a rinforzare l'interfaccia contro gli sforzi di ogni giorno.„

In questo studio, i ricercatori hanno lavorato con un modello del mouse delle celle RDEB-infuse del midollo osseo per determinare se aumentassero la produzione della proteina col7 e della formazione di ancoraggio delle fibrille e migliorano la sopravvivenza nei destinatari del mouse. Il gruppo di ricerca ha usato le celle del midollo osseo arricchite affinchè le celle del progenitore e) dei tipi del globulo nella maggior parte svilupparsi può che cellule staminali (ematopoietiche aumenti la concentrazione di celle con la capacità di produrre col7. Il gruppo ha verificato queste celle contro le cellule staminali non arricchite per determinare il loro vantaggio ai mouse trattati.

I risultati dello studio hanno trovato che una volta iniettati nei mouse con RDEB, questi cellule staminali midollo-derivate specialmente selezionate hanno diminuito il trattamento di malattia. Hanno viaggiato alle aree malate dell'interfaccia, proteina aumentata e sopravvivenza estesa fibrille di ancoraggio, la formazione impedita della bolla e. Contrariamente ad altre celle del midollo, le celle selezionate hanno esteso il tempo di sopravvivenza mediano contro i destinatari midollo-trattati non trattati o non arricchiti (10,0 contro 5,6 contro 6,0 giorni, rispettivamente). Tre dei 20 mouse trattati con le celle arricchite hanno tratto giovamento abbastanza dal trattamento per sopravvivere a più lungamente del periodo del trattamento (i mouse non trattati di RDEB muoiono solitamente in due settimane). D'importanza, ogni superstite dimostrato ha tracciato il miglioramento di nuova formazione della bolla (bolle si sviluppano coerente nelle aree del trauma, compreso le zampe dovuto la camminata o nella cavità orale dovuto mangiare) con una certa prova di vecchie bolle che guariscono.

“I nostri dati forniscono la prima prova che una popolazione selezionata delle celle del midollo può connettere l'epidermide ed il derma in un modello del mouse della malattia ed offrire un approccio potenzialmente apprezzato per il trattamento di RDEB umano e di altri disordini extracellulari della matrice. Questi risultati forniscono la prova del principio di trasferimento del midollo osseo per riparare il difetto della membrana basale in RDEB ed autorizzano un test clinico per valutare la sicurezza ed efficacia del trattamento di RDEB umano per mezzo di trapianto ematopoietico delle cellule,„ ha detto il Dott. Tolar.

La ricerca suggerisce che l'infusione sistematica delle celle selvaggio tipe del midollo osseo potrebbe fornire il vantaggio ad altri disordini umani della matrice extracellulare. Gli sforzi sono in corso identificare i requisiti delle cellule staminali midollo-derivate osso capaci efficientemente di direzione ad interfaccia ferita e della produzione della schiera delle proteine extracellulari della matrice. Poichè il vantaggio principale della terapia sistematica è il suo potenziale di mirare non solo all'interfaccia ma anche alle mucose della bocca e del tratto gastrointestinale, la prova clinica dell'efficacia del midollo osseo umano per il trattamento di RDEB umano è in corso determinare se è del vantaggio più sostanziale che la proteina locale, il gene, o le terapie cellulari corrente che sono studiate da altri ricercatori.

I 50 stimati in 1 milione nati vivi sono diagnosticati con l'eb. Il disordine si presenta in ogni razziale e gruppo etnico nel mondo intero e pregiudica entrambi i sessi.