As células estaminais derivadas da medula podem oferecer a opção terapêutica nova para o bullosa do epidermolysis

As células estaminais derivadas da medula podem servir como uma opção terapêutica nova para tratar uma doença chamada bullosa do epidermolysis (EB), uma desordem caracterizada pela pele extraordinària frágil, de acordo com um estudo prepublished em linha no sangue, o jornal oficial da sociedade americana da hematologia.

O bullosa do Epidermolysis é uma desordem caracterizada a pele extraordinària frágil e empolar no toque, aparentado às queimaduras de terceiro grau. Quando a doença for frequentemente letal no período neonatal, uns formulários mais severos da doença, tais como o EB distrófico recessivo (referido como RDEB), podem conduzir aos anos de scarring empolando e de mutilação doloroso. A circunstância é causada pelo tipo significativamente reduzido 7 produção do colagénio da proteína (col7), um componente-chave das fibrilas de ancoragem que conectam as membranas cutâneos à derma da pele e dos tecidos mucosas no aparelho gastrointestinal. Uma falta destas fibrilas significa que a conexão cutâneo-epidérmica é muito sensível, e toda a acção, que puder incluir funções simples tais como o passeio ou comer, e o toque da roupa, cria a fricção entre as camadas da pele que cria as bolhas e sores dolorosos.

As crianças com RDEB, que são referidos frequentemente como da “crianças borboleta” porque sua pele seriam tão sensível quanto as asas da borboleta, desenvolvem a pele dolorosa e empolar mucosa, mutilando scarring, calvície (queda de cabelo), e outras erosões imediatamente depois do nascimento. Em conseqüência da fragilidade extrema da pele e do traumatismo crônico da fricção, os pacientes de RDEB desenvolvem frequentemente as carcinomas de pilha squamous (um formulário do cancro de pele). Não há actualmente nenhuma cura para a doença, e o cuidado paliativo inclui o envolvimento complexo, a remoção cirúrgica do tecido danificado, e o apoio nutritivo.

“Nós temos olhado em células estaminais como opções viáveis do tratamento para a correcção das condições tais como o bullosa do epidermolysis, porque podem produzir proteínas extracelulares da matriz,” dissemos o tolar de Jakub, DM, PhD, da universidade de Minnesota e do autor principal do estudo. “Nesta circunstância, a pele, o órgão o maior no corpo, pode significativamente tirar proveito de uma fonte renovável de pilhas saudáveis que podem ajudar a melhorar a conexão entre a derma e a epiderme e a reforçar a pele contra esforços diários.”

Neste estudo, os pesquisadores trabalharam com um modelo do rato de pilhas RDEB-infundidas da medula para determinar se aumentariam a produção da proteína col7 e da formação de ancorar fibrilas, e melhoram a sobrevivência nos receptores do rato. A equipa de investigação usou as pilhas da medula enriquecidas para que a maioria de tipos do glóbulo) e do ancestral as pilhas hematopoietic (células estaminais que pode se tornar aumentem a concentração de pilhas com a capacidade produzir col7. A equipe testou estas pilhas contra células estaminais não-enriquecidas para determinar seu benefício aos ratos tratados.

Os resultados do estudo encontraram que quando injetados em ratos com RDEB, estes células estaminais abóbora-derivadas especialmente selecionadas diminuíram o processo da doença. Viajaram às áreas doentes da pele, proteína aumentada e sobrevivência estendida fibrilas da ancoragem, a formação impedida da bolha e. Em contraste com outras pilhas da abóbora, as pilhas selecionadas estenderam o tempo de sobrevivência mediano contra os receptores abóbora-tratados não tratados ou não-enriquecidos (10,0 contra 5,6 contra 6,0 dias, respectivamente). Três dos 20 ratos trataram com as pilhas enriquecidas tiraram proveito bastante do tratamento para sobreviver mais por muito tempo do que o período do tratamento (os ratos não tratados de RDEB morrem geralmente dentro de duas semanas). Importante, cada sobrevivente demonstrado marcou a melhoria da formação nova da bolha (as bolhas se tornam consistentemente nas áreas do traumatismo, incluindo os footpads devido ao passeio ou na cavidade oral devido a comer) com alguma evidência das bolhas velhas que curam.

“Nossos dados fornecem a primeira evidência que uma população selecionada de pilhas da abóbora pode conectar a epiderme e a derma em um modelo do rato da doença e oferecer uma aproximação potencial valiosa para o tratamento de RDEB humano e de outras desordens extracelulares da matriz. Estes resultados fornecem a prova do princípio de transferência da medula para reparar o defeito da membrana do porão em RDEB, e justificam um ensaio clínico para avaliar a segurança e eficácia do tratamento de RDEB humano por meio da transplantação hematopoietic da pilha,” disse o Dr. Tolar.

A pesquisa sugere que a infusão sistemática do selvagem-tipo pilhas da medula poderia fornecer o benefício a outras desordens humanas da matriz extracelular. Os esforços são correntes identificar as exigências das células estaminais abóbora-derivadas osso capazes eficientemente da direcção a pele ferida e de produzir uma disposição de proteínas extracelulares da matriz. Porque a vantagem principal da terapia sistemática é seu potencial visar não somente a pele mas igualmente a mucosa da boca e do aparelho gastrointestinal, o teste clínico da eficácia da medula humana para o tratamento de RDEB humano é corrente determinar se é de um benefício mais substancial do que a proteína local, o gene, ou as terapias celulares que estão sendo investigadas actualmente por outros pesquisadores.

Uns 50 calculados em 1 milhão nascimentos são diagnosticados com EB. A desordem ocorre em cada grupo racial e étnico no mundo inteiro e afecta ambos os sexos.