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Las células madres derivadas de médula pueden ofrecer la opción terapéutica nueva para el bullosa de la epidermolisis

Las células madres derivadas de médula pueden servir como opción terapéutica nueva tratar una enfermedad llamada bullosa de la epidermolisis (EB), un desorden caracterizado por la piel extraordinario frágil, según un estudio prepublicado en línea en sangre, el Diario Oficial de la sociedad americana de la hematología.

El bullosa de la epidermolisis es un desorden caracterizado la piel extraordinario frágil y ampollando en el tacto, relacionado con las quemaduras de tercer grado. Mientras que la enfermedad es a menudo mortífera en el período neonatal, formas más severas de la enfermedad, tales como EB distrófico recesivo (designado RDEB), pueden llevar a los años de marcar con una cicatriz que ampolla y de mutilación doloroso. La condición es causada por el tipo importante reducido 7 producción de la proteína (col7), un componente clave del colágeno de las fibrillas de anclaje que conectan las membranas cutáneas con el dermis de la piel y de los tejidos de la mucosa en el aparato gastrointestinal. Una falta de estas fibrillas significa que la conexión cutáneo-epidérmica es muy sensible, y cualquier acción, que pueda incluir funciones simples tales como recorrer o consumición, y el tacto de la ropa, crea la fricción entre las capas de la piel que crea las ampollas y los dolores dolorosos.

Los niños con RDEB, que se refieren a menudo como “niños de la mariposa” porque su piel reputa tan sensible como las alas de la mariposa, desarrollan la piel dolorosa y ampollar de la mucosa, mutilando marcar con una cicatriz, la alopecia (baja de pelo), y otras erosiones poco después del nacimiento. Como resultado de la fragilidad extrema de la piel y del trauma crónico de la fricción, los pacientes de RDEB desarrollan a menudo los carcinomas de célula squamous (una forma del cáncer de piel). No hay actualmente vulcanización para la enfermedad, y el cuidado paliativo incluye el vendaje complejo, el retiro quirúrgico del tejido dañado, y el apoyo alimenticio.

“Hemos estado observando en las células madres como opciones viables del tratamiento para la corrección de condiciones tales como bullosa de la epidermolisis, porque pueden producir las proteínas extracelulares de la matriz,” dijimos el tolar de Jakub, Doctor en Medicina, doctorado, de la universidad de Minnesota y del autor importante del estudio. “En esta condición, la piel, el órgano más grande de la carrocería, puede beneficiarse importante de una fuente renovable de las células sanas que pueden ayudar a perfeccionar la conexión entre el dermis y la epidermis y a fortalecer la piel contra tensiones diarias.”

En este estudio, los investigadores trabajaron con un modelo del ratón de las células RDEB-infundidas de la médula para determinar si aumentarían la producción de la proteína col7 y de la formación de anclar las fibrillas, y perfeccionan supervivencia en los beneficiarios del ratón. El equipo de investigación utilizó las células de la médula enriquecidas para que las células hematopoyéticas (las células madres que puede convertirse en la mayoría de los tipos del glóbulo) y del progenitor aumenten la concentración de células con la capacidad de producir col7. Las personas probaron estas células contra las células madres no enriquecidas para determinar su ventaja a los ratones tratados.

Los resultados del estudio encontraron que cuando estaban inyectada en ratones con RDEB, éstos las células madres tuétano-derivadas especialmente seleccionadas disminuyeron el proceso de la enfermedad. Viajaron a las áreas enfermas de la piel, proteína creciente y supervivencia ampliada las fibrillas del anclaje, la formación prevenida de la ampolla y. En contraste con otras células del tuétano, las células seleccionadas prolongaron el tiempo de supervivencia mediano comparado con los beneficiarios tuétano-tratados no tratados o no enriquecidos (10,0 comparado con 5,6 comparado con 6,0 días, respectivamente). Tres de los 20 ratones trataron con las células enriquecidas beneficiaron a suficientes del tratamiento para sobrevivir más de largo que el período del tratamiento (los ratones no tratados de RDEB mueren generalmente en el plazo de dos semanas). Importantemente, cada sobreviviente demostrado marcó la mejoría de la nueva formación de la ampolla (las ampollas se convierten constantemente en las áreas del trauma, incluyendo los bandoleros debido a recorrer o en la cavidad bucal debido a la consumición) con un ciertas pruebas de las ampollas viejas que curaban.

“Nuestros datos proporcionan las primeras pruebas que una población seleccionada de células del tuétano puede conectar la epidermis y el dermis en un modelo del ratón de la enfermedad y ofrecer una aproximación potencialmente valiosa para el tratamiento de RDEB humano y de otros desordenes extracelulares de la matriz. Estos resultados proporcionan la prueba del principio de la transferencia de la médula para reparar el defecto de la membrana del sótano en RDEB, y autorizan una juicio clínica para fijar el seguro y eficacia del tratamiento de RDEB humano mediante el trasplante hematopoyético de la célula,” dijo al Dr. Tolar.

La investigación sugiere que la infusión sistémica del salvaje-tipo células de la médula podría ofrecer la ventaja a otros desordenes humanos de la matriz extracelular. Los esfuerzos están en curso determinar los requisitos de las células madres tuétano-derivadas hueso capaces eficientemente de dirigirse a la piel herida y de producir un arsenal de proteínas extracelulares de la matriz. Pues la ventaja principal de la terapia sistémica es su potencial de apuntar no sólo la piel pero también la mucosa de la boca y del aparato gastrointestinal, la prueba clínica de la eficacia de la médula humana para el tratamiento de RDEB humano está en curso determinar si está de una ventaja más sustancial que la proteína local, el gen, o las terapias celulares que son investigadas actualmente por otros investigadores.

50 estimados en 1 millón de nacimientos se diagnostican con el EB. El desorden ocurre en cada grupo racial y étnico en el mundo entero y afecta a ambos sexos.