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les cellules souche induites Patient-Dérivées maintiennent des traits de la maladie

Les cellules mourantes - le même type détruit dans les patients présentant l'amyotrophie spinale dévastatrice de la maladie neurologique - confirmées que l'Université du biologiste de cellule souche de Wisconsin-Madison avait recréé les cachets d'une affection génétique dans le laboratoire, utilisant des cellules souche dérivées d'un patient.

En permettant à scientifiques l'unique opportunité d'observer le cours d'une maladie dévoiler dans un paraboloïde de laboratoire, les notes de travail un énorme pas en avant en pouvant étudier et développer des traitements neufs pour des maladies génétiques.

En Tant Qu'enregistré cette semaine dans la Nature de tourillon, Svendsen et collègues à UW-Madison et l'Université de Missouri-Colombie ont produit les cellules souche spécifiques à la maladie en reprogrammant génétiquement des cellules de la peau d'un patient avec l'amyotrophie spinale, ou le SMA. Dans cette maladie héritée, l'origine génétique la plus commune de la mortalité infantile, une mutation mène à la mort des nerfs qui règlent des muscles squelettiques, entraînant la faiblesse musculaire, la paralysie, et éventuel la mort, habituellement par l'âge deux.

La reprogrammation Génétique des cellules de la peau, d'abord enregistrée fin 2007 par des biologistes James Thomson et Junying Yu et un groupe Japonais de cellule souche d'UW-Madison abouti par Shinya Yamanaka, tourne de retour l'horloge de développement des cellules et les retourne à une condition comme embryonnaire de laquelle ils peuvent devenir les types différents des cellules du fuselage l'un des 220. Les cellules souche pluripotent induites donnantes droit, connues sous le nom de cellules d'IPS, arment le potentiel de développement d'ébauche des cellules souche embryonnaires sans embryon et ont été annoncées comme voie potentielle puissante d'étudier le développement et la maladie.

Juste un an après, les travaux récents accomplissent cette promesse.

« Quand les scientifiques étudient-ils les maladies chez l'homme, est-ce qu'ils peuvent normalement seulement regarder les tissus affectés après que mort et puis essayent d'établir - comment cette maladie s'est-elle produite ? Elle est comme la police obtenant à la scène d'un accident de la route - le véhicule dans le fossé, mais eux ne savent pas il y est arrivé ou la cause de lui, » explique Svendsen, un professeur de l'anatomie et la neurologie à l'École de Médecine d'UW-Madison et la Santé Publique et le Centre de Waisman, et codirecteur de la Cellule Souche et du Centre Régénérateur de Médicament.

Avec des cellules d'IPS, il dit, « Maintenant vous pouvez rejouer la maladie humaine à plusieurs reprises dans le paraboloïde et demander ce qui sont les premières étapes mêmes qui ont commencé le procédé. C'est un outil neuf incroyablement puissant. »

Dans l'étude neuve, les chercheurs ont produit des cellules d'IPS des cellules de la peau enregistrées d'un jeune patient de SMA et de sa mère, qui n'a pas la maladie. Les cellules se sont bien développées dans le laboratoire, et le groupe a développé une méthode neuve pour les conduire efficacement pour effectuer un grand nombre de neurones moteurs, les cellules qui règlent des muscles et qui sont affectées dans SMA.

Au Commencement, les neurones moteurs ont prospéré dans les deux échantillons. Mais après environ un mois, « l'accident a commencé à se produire, » Svendsen dit, et les neurones moteurs des cellules patient-dérivées ont commencé à disparaître.

« Les neurones moteurs que nous avons obtenus commencés à mourir dans la culture, juste comme ils font dans la maladie. C'est la première validation d'une maladie humaine que nous avons modélisée dans une boîte de Pétri, » il dit.

Ils peuvent maintenant commencer à disséquer ce qui détruit les neurones moteurs et pourquoi ces seules cellules sont visés dans la maladie. Les études Antérieures pour comprendre les effets de la mutation SMA-entraînante se sont souvent fondées sur les cellules de la peau de facile-à-obtention, qui ne sont pas affectées dans SMA et n'offrent pas l'analyse limitée dans la façon dont et pourquoi les neurones moteurs meurent, dit le chercheur Allison Ebert, auteur important d'UW-Madison sur l'étude neuve.

« Si nous commençons à comprendre plus du mécanisme de pourquoi les neurones moteurs particulièrement affectés dans la maladie meurent, puis des traitements potentiellement neufs peuvent être développés pour intervenir aux moments particuliers précoces à l'étude, » il explique. Les options Actuelles de demande de règlement de SMA sont limitées, et il n'y a aucun remède.

Ebert précise que les cellules patient-dérivées d'IPS peuvent offrir des avantages scientifiques par rapport à d'autres élans, y compris les cellules souche embryonnaires, pour étudier la maladie. En réalité, les chercheurs peuvent observer le déploiement d'un accident qui s'est déjà produit, et le résultat clinique connu - le cours et la gravité de la maladie du patient - devrait les aider à comprendre comment les modifications elles voient dans les cellules insérées dans l'illustration plus grande de la maladie.

« Le développement des neurones moteurs humain-dérivés de SMA est une étape importante vers l'avant pour la zone de SMA, particulièrement car un grand choix d'avenues thérapeutiques sont examinées, » convient le Chrétien expert de SMA Lorson, un professeur de pathobiology vétérinaire à la MU et un auteur sur le papier. « Pour pouvoir vérifier l'activité thérapeutique en ces cellules, si ce soit les médicaments nouveaux, les vecteurs viraux, les oligonucléotides, ou une meilleure compréhension de pathologie de la maladie, les neurones moteurs d'IPS SMA représentent un excellent contexte lié à la maladie. »

Tandis Que complexes et tard-heurter des troubles comme Alzheimer et des Maladies de Parkinson sera plus dur pour modéliser avec des cellules d'IPS, les chercheurs disent que l'élan devrait préparer le terrain pour des études d'autres affections génétiques, telles que la Maladie de Huntington. « Nous devons trouver de meilleurs moyens de modéliser les maladies humaines complexes il est difficile reproduire que chez les animaux, » Svendsen dit. les « cellules d'IPS représentent un outil de recherches neuf prometteur pour atteindre cet objectif. »

Il attribue à la Cellule Souche d'UW-Madison et au Centre Régénérateur de Médicament faciliter le travail, particulièrement en tirant sur les compétences de Yu et de Thomson, qui ont frayé un chemin la technique, pour produire les cellules d'IPS utilisées dans cette étude. « C'est un exemple comment le centre fonctionne pour collaborer sur le campus et hors du campus pour porter ces le genre de choses à la fructification, » de lui dit.

http://www.wisc.edu/