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Paziente cellule staminali derivate dal indotte mantenere tratti malattia

Le cellule morte - lo stesso tipo perso in pazienti con la devastante malattia neurologica atrofia muscolare spinale - hanno confermato che l'Università del Wisconsin-Madison biologo cellule staminali aveva ricreato le caratteristiche di una malattia genetica in laboratorio, utilizzando cellule staminali derivate da un paziente.

Consentendo agli scienziati l'opportunità senza precedenti per vedere il decorso di una malattia svolgersi in laboratorio, l'opera segna un enorme passo avanti nella possibilità di studiare e sviluppare nuove terapie per le malattie genetiche.

Come riportato questa settimana sulla rivista Nature, Svendsen ei suoi colleghi della UW-Madison e la University of Missouri-Columbia creato malattie specifiche cellule staminali geneticamente riprogrammazione delle cellule della pelle da un paziente affetto da atrofia muscolare spinale o SMA. In questa malattia ereditaria, la più comune causa genetica di mortalità infantile, una mutazione porta alla morte dei nervi che controllano i muscoli scheletrici, provocando debolezza muscolare, paralisi, ed infine la morte, di solito da due anni.

Riprogrammazione genetica delle cellule della pelle, la prima volta nel tardo 2007 da UW-Madison cellule staminali biologi James Thomson e Junying Yu e un gruppo giapponese guidato da Shinya Yamanaka, torna indietro l'orologio dello sviluppo delle cellule 'e li restituisce a una embrionale stato simile dal quale possono diventare qualsiasi del corpo di 220 tipi diversi di cellule. La risultante cellule staminali pluripotenti indotte, conosciute come cellule iPS, sfruttare la vuoto-ardesia potenziale di sviluppo delle cellule staminali embrionali senza embrione e sono stato annunciato come un potente mezzo per studiare il potenziale di sviluppo e le malattie.

Appena un anno dopo, il nuovo lavoro è soddisfare tale promessa.

"Quando gli scienziati studiano le malattie negli esseri umani, possono normalmente solo guardare la tessuti colpiti dopo la morte e poi cercare di capire - come ha fatto che la malattia accade E 'un po' come la polizia arriva sulla scena di un incidente stradale -? Della vettura in il fosso, ma non so come sia arrivato o la causa di esso ", spiega Svendsen, professore di anatomia e neurologia nel UW-Madison School of Medicine e la sanità pubblica e il centro Waisman, e co-direttore del le cellule staminali e il Centro Medicina Rigenerativa.

Con le cellule iPS, dice, "Ora è possibile riprodurre la malattia umana più e più volte nel piatto e chiedere quali sono i passi molto presto, che ha avviato il processo. E 'uno strumento incredibilmente potente nuovo."

Nel nuovo studio, i ricercatori hanno creato cellule iPS da cellule della pelle di un paziente memorizzati SMA giovane e sua madre, che non hanno la malattia. Le cellule sono cresciuti bene in laboratorio, e il gruppo ha sviluppato un nuovo metodo per guidare efficacemente loro di fare un gran numero di motoneuroni, le cellule che sono colpiti i muscoli di controllo e che in SMA.

Inizialmente, i motoneuroni prosperato in entrambi i campioni. Ma dopo circa un mese, "l'incidente cominciato ad accadere", Svendsen dice, e il motoneuroni dal paziente cellule derivate cominciato a sparire.

"I neuroni motori si è cominciato a morire nella cultura, proprio come fanno nella malattia. Questa è la prima convalida di una malattia umana che abbiamo modellato in un piatto di cultura", dice.

Si può ora cominciare a sviscerare ciò che uccide i neuroni motori e perché queste cellule sono mirati solo nella malattia. Studi precedenti per capire gli effetti della SMA-mutazione ha spesso invocato il facile da ottenere, le cellule della pelle, che non sono colpiti dalla malattia e di offrire una visione limitata come e perché i motoneuroni muoiono, dice UW-Madison ricercatore Allison Ebert , autore principale dello studio.

"Se cominciamo a capire di più del meccanismo del perché i motoneuroni particolarmente colpite nella malattia stanno morendo, quindi potenzialmente nuove terapie possono essere sviluppati per intervenire in particolari momenti presto nello sviluppo", spiega. Attuali opzioni di trattamento SMA sono limitate, e non esiste una cura.

Ebert fa notare che il paziente derivate le cellule IPS possono offrire vantaggi rispetto ad altri approcci scientifici, comprese le cellule staminali embrionali, per lo studio della malattia. In effetti, i ricercatori possono osservare lo svolgersi di un incidente che si è già verificato, e il risultato clinica nota - il corso e la gravità della malattia del paziente - dovrebbe aiutarli a capire come i cambiamenti che vedono nelle cellule inseriscono nel quadro più ampio di la malattia.

"Lo sviluppo dei neuroni SMA derivati ​​umani motore è un importante passo avanti per il settore SMA, soprattutto come una varietà di percorsi terapeutici sono in corso di esame", concorda SMA esperto Christian Lorson, professore di patobiologia veterinari alle MU e un autore sul carta. "Per essere in grado di indagare l'attività terapeutica in queste cellule, che si tratti di nuovi farmaci, vettori virali, oligonucleotidi, o una migliore comprensione della patologia delle malattie, i neuroni SMA motore IPS rappresentano un ottimo correlate alla malattia contesto".

Mentre i disturbi complessi e tardo-colpire come l'Alzheimer e di Parkinson sarà più difficile per modellare con le cellule iPS, i ricercatori dicono che l'approccio dovrebbe spianare la strada per lo studio di altre malattie genetiche, come la malattia di Huntington. "Dobbiamo trovare modi migliori per modello di malattie umane complesse che sono difficili da riprodurre negli animali", dice Svendsen. "Le cellule iPS rappresentano uno strumento promettente nuova ricerca per raggiungere questo obiettivo."

Si accredita il UW-Madison Stem Cell e Centro Medicina Rigenerativa di facilitare il lavoro, soprattutto attingendo alle competenze di Yu e Thomson, pioniere della tecnica, per creare le cellule iPS utilizzato in questo studio. "Questo è un esempio di come il centro sta lavorando per collaborare nel campus e fuori dal campus di portare questo genere di cose a buon fine", dice.

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