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las células madres inducidas Paciente-Derivadas conservan rasgos de la enfermedad

Las células de muerte - el mismo tipo perdido en pacientes con la atrofia muscular espinal devastadora de la enfermedad neurológica - confirmadas que la Universidad del biólogo de célula madre de Wisconsin-Madison había reconstruido los sellos de un desorden genético en el laboratorio, usando las células madres derivadas de un paciente.

No prohibiendo a científicos la oportunidad incomparable de mirar el curso de una enfermedad revelar en un plato del laboratorio, las marcas de trabajo un paso de progresión enorme hacia adelante en poder estudiar y desarrollar las nuevas terapias para las enfermedades genéticas.

Como señaló que esta semana en la Naturaleza del gorrón, Svendsen y los colegas en UW-Madison y la Universidad de Missouri-Columbia crearon las células madres enfermedad-específicas genético reprogramando a las células epiteliales de un paciente con atrofia muscular espinal, o SMA. En esta enfermedad heredada, la causa genética más común de la mortalidad infantil, una mutación lleva a la muerte de los nervios que controlan los músculos esqueléticos, causando la debilidad muscular, la parálisis, y final la muerte, generalmente por la edad dos.

La reprogramación Genética de células epiteliales, primero señalada a finales de 2007 por los biólogos de célula madre de UW-Madison James THOMSON y Junying Yu y grupo Japonés llevado por Shinya Yamanaka, devuelve el reloj de desarrollo de las células y los vuelve a embrionario-como el estado del cual pueden hacer diversos tipos de la célula del cuerpo un de los 220. Las células madres pluripotent inducidas resultantes, conocidas como células del IPS, aprovechan el potencial de desarrollo de la en blanco-pizarra de células madres embrionarias sin el embrión y se han anunciado como manera potencial potente de estudiar el revelado y la enfermedad.

Apenas un año más adelante, la nueva obra está satisfaciendo esa promesa.

¿“Cuándo los científicos estudian enfermedades en seres humanos, pueden observar normalmente solamente los tejidos afectados después de que muerte y después intentan resolverse - cómo esa enfermedad suceso? Es una pequeña como la limpieza que llega la escena de un accidente de carretera - el vehículo en la zanja, sino ellos no sabe consiguió allí o la causa de ella,” explica Svendsen, profesor de la anatomía y neurología en la Facultad de Medicina de UW-Madison y la Salud Pública y el Centro de Waisman, y codirector de la Célula Madre y del Centro Regenerador del Remedio.

Con las células del IPS, él dice, “Ahora usted puede jugar de nuevo la enfermedad humana repetidamente en el plato y preguntar cuáles son los pasos de progresión muy tempranos que comenzaron el proceso. Es una nueva herramienta increíblemente potente.”

En el nuevo estudio, los investigadores crearon las células del IPS de las células epiteliales salvadas de un paciente joven de SMA y de su molde-madre, que no tiene la enfermedad. Las células crecieron bien en el laboratorio, y el grupo desarrolló un nuevo método para impulsarlas eficientemente para hacer un gran número de neuronas de motor, las células que controlan los músculos y que se afectan en SMA.

Inicialmente, las neuronas de motor prosperaron en ambas muestras. Pero después alrededor de un mes, “el accidente comenzó a suceso,” Svendsen dice, y las neuronas de motor de las células paciente-derivadas comenzaron a desaparecer.

“Las neuronas de motor que conseguimos comenzados a morir en cultura, apenas como hacen en la enfermedad. Ésta es la primera validación de una enfermedad humana que hemos modelado en un plato de cultura,” él dice.

Pueden ahora comenzar a disecar qué mata a las neuronas de motor y porqué estas células solamente se apunta en la enfermedad. Los Últimos estudios para entender los efectos de la mutación SMA-que causaba han confiado a menudo en las células epiteliales de la fácil-a-obtención, que no se afectan en SMA y no ofrecen discernimiento limitado en cómo y porqué mueren las neuronas de motor, dicen al investigador Allison Ebert, autor importante de UW-Madison en el nuevo estudio.

“Si comenzamos a entender más del mecanismo de porqué están muriendo las neuronas de motor afectadas específicamente en la enfermedad, después potencialmente las nuevas terapias se pueden desarrollar para intervenir en las horas determinadas temprano en el revelado,” ella explican. Las opciones Actuales del tratamiento de SMA son limitadas, y no hay vulcanización.

Ebert señala que las células paciente-derivadas del IPS pueden ofrecer ventajas científicas sobre otras aproximaciones, incluyendo las células madres embrionarias, para estudiar enfermedad. En efecto, los investigadores pueden mirar el despliegue de un accidente que ha ocurrido ya, y el resultado clínico sabido - el curso y la severidad de la enfermedad del paciente - debe ayudarles a entender cómo los cambios ellos consideran en las células ajustadas en el retrato más grande de la enfermedad.

“El revelado de las neuronas de motor humano-derivadas de SMA es un paso de progresión importante hacia adelante para el campo de SMA, especialmente pues se están examinando una variedad de avenidas terapéuticas,” está de acuerdo al Cristiano experto Lorson, profesor del pathobiology veterinario en MU y autor de SMA con el papel. “Para poder investigar actividad terapéutica en estas células, si sea drogas nuevas, vectores virales, oligonucleótidos, o una mejor comprensión de la patología de la enfermedad, las neuronas de motor del IPS SMA representan un contexto enfermedad-relacionado excelente.”

Mientras Que es complejos y tarde-golpear desordenes como las enfermedades de Alzheimer y de Parkinson será más duro modelar con las células del IPS, los investigadores dicen que la aproximación debe pavimentar la manera para los estudios de otros desordenes genéticos, tales como enfermedad de Huntington. “Tenemos que encontrar mejores maneras de modelar las enfermedades humanas complejas que son difíciles de reproducirse en animales,” Svendsen decimos. las “células del IPS representan una nueva herramienta prometedora de la investigación para alcanzar esta meta.”

Él ingriesa en cuenta la Célula Madre de UW-Madison y el Centro Regenerador del Remedio con la facilitación del trabajo, especialmente drenando en la experiencia de Yu y de THOMSON, que promovió la técnica, para crear las células del IPS usadas en este estudio. “Éste es un ejemplo cómo el centro está trabajando para colaborar en campus y del campus para traer este la clase de cosas a la fruición,” del él dice.

http://www.wisc.edu/