Découverte d'objectif qui pourrait soulager des sympt40mes d'amyotrophie spinale

Il n'y a aucun remède pour l'amyotrophie spinale (SMA), une affection génétique qui entraîne l'affaiblissement des muscles et est la principale origine génétique de la mort infantile, mais l'université des chercheurs du Missouri ont découvert un objectif thérapeutique neuf qui améliore le tissu détériorant de muscle squelettique provoqué par SMA.

La force musculaire améliorée de traitement neuf, habiletés motrices brutes améliorées et accru la durée de vie dans un modèle de SMA.

« Ce traitement ne vise pas directement le gène de pathogène ; au lieu de cela il vise les voies qui affectent la maintenance et l'accroissement de muscle, » a dit Chris Lorson, chercheur au centre des sciences de la vie de Christopher S. Bond et professeur agrégé du pathobiology vétérinaire dans l'université de la MU de la médecine vétérinaire. « Nous avons administré une protéine particulière, follistatin, aux modèles de souris de SMA pour déterminer si la masse musculaire améliorée influence les sympt40mes de SMA. Après demande de règlement, les souris avaient augmenté la masse musculaire, l'amélioration brute de fonctionnement de moteur et une augmentation de la durée moyenne de 30 pour cent. »

Avec le traitement, les chercheurs de la MU ont empêché le myostatin, une protéine cette limite l'accroissement de tissu musculaire. L'activité de Myostatin peut être réduite de manière significative en activant plusieurs protéines qui grippent au myostatin, y compris le follistatin. Quand le myostatin est empêché, augmentation de la masse musculaire et de résistance.

SMA est provoqué par la perte du moteur neuron-1 (SMN1) de survie. Les êtres humains ont presque un gène SMN2 appelé de copie identique. À cause d'une différence moléculaire unique, seul SMN2 ne peut pas compenser la perte de SMN1.

« Tandis que la plupart de travail dans le domaine de SMA s'est logiquement concentré sur viser le gène SMN2, les résultats de cette étude proposent que le muscle squelettique soit un objectif thérapeutique viable qui peut réduire la gravité des sympt40mes d'un certain SMA, » ait dit Lorson, qui est également le directeur scientifique pour FightSMA, une fondation privée de recherches d'amyotrophie spinale à Richmond, Va. « Puisque le follistatin ne modifie pas le niveau d'expression de la protéine de SMN, la plupart de traitement efficace combinerait les stratégies qui adressent directement l'anomalie génétique dans SMA ainsi que les stratégies SMN-indépendantes qui améliorent le muscle squelettique. »