Descoberta do alvo que poderia facilitar sintomas musculares espinais da atrofia

Não há nenhuma cura para a atrofia muscular espinal (SMA), uma desordem genética que cause o enfraquecimento dos músculos e seja a causa genética principal da morte infantil, mas a universidade de pesquisadores de Missouri descobriu um alvo terapêutico novo que melhorasse o tecido de deterioração do músculo esqueletal causado por SMA.

A terapia nova aumentou a força de músculo, melhorou habilidades de motor brutas e aumentou o tempo em um modelo de SMA.

“Esta terapia não visa directamente o gene decausa; em lugar de visa os caminhos que afectam a manutenção e o crescimento do músculo,” disse Chris Lorson, investigador no centro das ciências da vida de Christopher S. Ligamento e professor adjunto do pathobiology veterinário na faculdade da MU da medicina veterinária. “Nós administramos uma proteína particular, follistatin, aos modelos do rato de SMA para determinar se a massa aumentada do músculo impacta os sintomas de SMA. Após o tratamento, os ratos tinham aumentado a massa do músculo, a melhoria bruta da função de motor e um aumento na esperança de vida média de 30 por cento.”

Com a terapia, os pesquisadores da MU inibiram o myostatin, uma proteína que os limites muscle o crescimento do tecido. A actividade de Myostatin pode ser reduzida significativamente permitindo diversas proteínas que ligam ao myostatin, incluindo o follistatin. Quando o myostatin for inibido, massa do músculo e aumento da força.

SMA é causado pela perda do motor neuron-1 da sobrevivência (SMN1). Os seres humanos têm um gene quase idêntico da cópia chamado SMN2. Devido a uma única diferença molecular, SMN2 apenas não pode compensar a perda de SMN1.

“Quando a maioria de trabalho no campo de SMA se centrar logicamente sobre a escolha de objectivos do gene SMN2, os resultados deste estudo sugerem que o músculo esqueletal seja um alvo terapêutico viável que possa reduzir a severidade de sintomas de algum SMA,” diga Lorson, que igualmente é o director científico para FightSMA, uma fundação de pesquisa muscular espinal privada em Richmond, Va da atrofia. “Porque o follistatin não altera o nível da expressão de proteína de SMN, o tratamento o mais eficaz combinaria as estratégias que endereçam directamente o defeito genético em SMA assim como as estratégias SMN-independentes que aumentam o músculo esqueletal.”