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Nucleases de doigt à zinc utilisés pour les hESCs et les hiPSCs de modification

Les scientifiques du Whitehead Institute ont employé des nucleases de doigt à zinc (ZFNs) conçus par Sangamo BioSciences, Inc., (Nasdaq : SGMO) modifient à efficacement et avec précision les génomes des cellules souche embryonnaires humaines (hESCs) et des cellules souche pluripotent induites (hiPSCs). L'être humain ESCs et les iPSCs sont les outils utiles dans la découverte de médicaments et le développement. Les scientifiques espèrent également employer ces cellules thérapeutiquement dans le médicament de greffe et d'autres applications régénératrices. La recherche a été décrite dans un papier qui apparaît dans l'édition d'aujourd'hui de la biotechnologie de nature de tourillon scientifique.

« L'application de la technologie de ZFN aux cellules souche humaines ouvre une phase neuve en génétique humaine, » a dit Rudolf Jaenisch, M.D., un membre du Whitehead Institute et professeur de la biologie chez Massachusetts Institute of Technology (MIT). « Avec les cellules souche de souris il a été facile modifier que, il a contrasté très difficile et long pour modifier des gènes dans l'être humain ESCs et les iPSCs. Ceci a sévèrement limité leur utilité pour l'étude de la différenciation cellulaire et comme modèles pour la maladie humaine. Le travail que notre équipe publiée en biotechnologie de nature explique que ZFNs activent des méthodes neuves, rapides, efficaces et spécifiques pour fonctionner avec des cellules souche donnant à des chercheurs les outils pour gagner des analyses précieuses dans la façon dont les cellules souche embryonnaires différencient dans les cellules adultes et activer le rétablissement des modèles de patient-détail de la maladie humaine. »

Les cellules souche diffèrent de l'autre cellule saisit deux voies principales. D'abord, elles sont les cellules non spécialisées capables de se remplacer par la division cellulaire. En second lieu, dans certaines conditions, elles peuvent être induites pour devenir des cellules de tissus ou d'organe-détail avec des fonctionnements spéciaux. Les cellules souche ont le potentiel de se développer en beaucoup de différents types des cellules du fuselage et en beaucoup de tissus elles remplissent un fonctionnement de réglage, différenciant et remontant les cellules endommagées. les iPSCs sont des cellules adultes qui ont été génétiquement reprogrammées à une condition comme une cellule de cheminée embryonnaire. Un avantage des iPSCs est qu'ils peuvent être dérivés des cellules adultes d'une personne et posséderont le même mouvement propre génétique que qui personne.

« Ces caractéristiques sont une autre démonstration puissante de la spécificité et des possibilités d'application grandes de la technologie du ZFP de Sangamo à travers les types médicalement et commercialement appropriés de cellules, » Philip indiqué Gregory, D. Phil., l'officier de Sangamo et le vice-président scientifiques en chef de la recherche. « La capacité de modifier efficacement des cellules souche active le rétablissement des outils neufs précieux pour le dépistage des drogues et l'étude de la maladie humaine ainsi que des applications thérapeutiques en médicament régénérateur. »

Pendant l'aujourd'hui publié d'article, M. Jaenisch et son équipe ont expliqué les possibilités d'application grandes des applications de retouche de gène activées par ZFNs dans les hESCs et les hiPSCs. Dans un exemple, ils ont produit des hESCs qui ont transporté un gène de journaliste. Ceci a donné à des chercheurs une méthode visuelle pour recenser clairement les cellules indifférenciées de ceux qui avaient différencié à leur type final de cellules. Dans un autre exemple elles ont inséré un gène neuf dans un site spécifique dans le génome des hESCs et ont expliqué que ZFNs peut être employé pour produire des cellules de journaliste en gènes non-exprimés dans les génomes des hESCs et des iPSCs, les outils qui seront utiles dans l'étude des protocoles de destin et de différenciation de cellules.