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Nucleases del dito di zinco utilizzati per i hESCs e i hiPSCs di modificazione

Gli scienziati dal Whitehead Institute hanno usato i nucleases del dito di zinco (ZFNs) progettati da Sangamo BioSciences, Inc., (Nasdaq: SGMO) modificano ad efficientemente e precisamente i genoma delle cellule staminali embrionali umane (hESCs) e delle cellule staminali pluripotent incitate (hiPSCs). L'essere umano ESCs e i iPSCs sono strumenti utili nella scoperta e nello sviluppo della droga. Gli scienziati egualmente sperano di utilizzare dal punto di vista terapeutico queste celle nella medicina di trapianto ed in altre applicazioni a ricupero. La ricerca è stata descritta in un articolo che compare nell'odierna emissione della biotecnologia della natura del giornale scientifico.

“L'applicazione della tecnologia di ZFN alle cellule staminali umane apre una nuova fase nella genetica umana,„ ha detto Rudolf Jaenisch, M.D., un membro del Whitehead Institute e professore di biologia a Massachusetts Institute of Technology (MIT). “Contrariamente alle cellule staminali che sono state facili da modificare, del mouse è stato molto difficile e che richiede tempo modificare i geni in essere umano ESCs e nei iPSCs. Ciò ha limitato severamente la loro utilizzabilità per lo studio su differenziazione delle cellule e come modelli per la malattia umana. Il lavoro che il nostro gruppo pubblicato in biotecnologia della natura dimostra che ZFNs permette a nuovi, metodi rapidi, efficienti e specifici di lavorare con le cellule staminali che danno a ricercatori gli strumenti per guadagnare le comprensioni apprezzate in come le cellule staminali embrionali si differenziano nelle celle adulte e nel permettere alla generazione di modelli paziente-specifici della malattia umana.„

Le cellule staminali differiscono dall'altra cella digita dentro due modi fondamentali. In primo luogo, sono celle non specializzate capaci di rinnovamento attraverso divisione cellulare. In secondo luogo, a certe condizioni, possono essere incitate a diventare celle organo-specifiche o del tessuto con le funzioni speciali. Le cellule staminali hanno il potenziale di svilupparsi in molti tipi differenti delle cellule dell'organismo ed in molti tessuti serviscono una funzione della riparazione, differenziante e sostituente le cellule danneggiate. i iPSCs sono celle adulte che geneticamente sono state riprogrammate ad uno stato del tipo di cella del gambo embrionale. Un vantaggio dei iPSCs è che possono essere derivati dalle celle adulte di una persona e possederanno gli stessi precedenti genetici di che persona.

“Questi dati sono un'altra dimostrazione potente della specificità e la vasta applicabilità della tecnologia dello ZFP di Sangamo attraverso tipi medicamente e commercialmente pertinenti delle cellule,„ Philip indicato Gregory, D. Phil., l'ufficiale di Sangamo e vice presidente scientifici principali di ricerca. “La capacità di modificare efficientemente le cellule staminali permette alla generazione di nuovi strumenti apprezzati per la selezione della droga ed allo studio sulla malattia umana come pure sulle applicazioni terapeutiche nella medicina a ricupero.„

Nell'articolo pubblicato oggi, il Dott. Jaenisch ed il suo gruppo hanno dimostrato la vasta applicabilità del gene che modifica le applicazioni permesse a da ZFNs nei hESCs e nei hiPSCs. In un esempio, hanno generato i hESCs che hanno portato un gene del reporter. Ciò ha dato a ricercatori un metodo visivo per identificare chiaramente le celle non differenziate da quelli che si erano differenziati al loro tipo definitivo delle cellule. In un altro esempio hanno inserito un nuovo gene in un sito specifico nel genoma dei hESCs ed hanno dimostrato che ZFNs può essere usato per generare le celle del reporter in geni non espressi nei genoma dei hESCs e dei iPSCs, strumenti che saranno utili nello studio sui protocolli di destino e di differenziazione delle cellule.