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Zinque os nucleases do dedo utilizados para hESCs e hiPSCs de alteração

Os cientistas do Whitehead Institute usaram os nucleases do dedo do zinco (ZFNs) projetados por Sangamo Ciências biológicas, Inc., (Nasdaq: SGMO) alteram a eficientemente e precisamente os genomas de células estaminais embrionárias humanas (hESCs) e de células estaminais pluripotent induzidas (hiPSCs). O ser humano ESCs e os iPSCs são ferramentas úteis na descoberta e na revelação da droga. Os cientistas igualmente esperam usar terapêutica estas pilhas na medicina da transplantação e em outras aplicações regenerativas. A pesquisa foi descrita em um papel que aparecesse na introdução de hoje da biotecnologia da natureza do jornal científico.

“A aplicação da tecnologia de ZFN às células estaminais humanas abre uma fase nova na genética humana,” disse Rudolf Jaenisch, M.D., um membro do Whitehead Institute e professor da biologia em Massachusetts Institute of Technology (MIT). “Em contraste com as células estaminais que foram fáceis de alterar, do rato foi muito difícil e demorado alterar genes no ser humano ESCs e nos iPSCs. Isto limitou severamente sua utilidade para o estudo da diferenciação de pilha e como modelos para a doença humana. O trabalho que nossa equipe publicada na biotecnologia da natureza demonstra que ZFNs permite métodos novos, rápidos, eficientes e específicos de trabalhar com as células estaminais que dão a pesquisadores as ferramentas para ganhar introspecções valiosas em como as células estaminais embrionárias se diferenciam em pilhas adultas e em permitir a geração de modelos paciente-específicos da doença humana.”

As células estaminais diferem da outra pilha dactilografam dentro duas maneiras fundamentais. Primeiramente, são pilhas unspecialized capazes de renovar-se com a divisão de pilha. Em segundo, sob certas condições, podem ser induzidos transformar-se pilhas do tecido ou as órgão-específicas com funções especiais. As células estaminais têm o potencial tornar-se tipos diferentes da pilha do corpo muitos e em muitos tecidos desempenham serviços uma função do reparo, diferenciando e substituindo pilhas danificadas. os iPSCs são as pilhas adultas que reprogrammed genetically a uma haste embrionária pilha-como o estado. Uma vantagem dos iPSCs é que podem ser derivados das pilhas adultas de uma pessoa e possuirão o mesmo fundo genético que que indivíduo.

“Estes dados são uma outra demonstração poderosa da especificidade e aplicabilidade larga da tecnologia do ZFP de Sangamo transversalmente tipos medicamente e comercialmente relevantes da pilha,” Philip indicado Gregory, D. Phil., o oficial de Sangamo e vice-presidente científicos principais da pesquisa. “A capacidade para alterar eficientemente células estaminais permite a geração de novas ferramentas valiosas para a selecção da droga e o estudo da doença humana assim como de aplicações terapêuticas na medicina regenerativa.”

No artigo publicado hoje, o Dr. Jaenisch e sua equipe demonstraram a aplicabilidade larga do gene que edita as aplicações permitidas por ZFNs nos hESCs e nos hiPSCs. Em um exemplo, geraram os hESCs que levaram um gene do repórter. Isto deu a pesquisadores um método visual para identificar claramente pilhas não diferenciadas daqueles que se tinham diferenciado a seu tipo final da pilha. Em um outro exemplo introduziram um gene novo em um local específico no genoma dos hESCs e demonstraram que ZFNs pode ser usado para gerar pilhas do repórter em genes não-expressados nos genomas dos hESCs e dos iPSCs, as ferramentas que serão úteis no estudo de protocolos do destino e da diferenciação da pilha.