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Cubra con cinc los nucleases del dedo utilizados para los hESCs y los hiPSCs de modificación

Los científicos del Whitehead Institute utilizaron los nucleases del dedo del cinc (ZFNs) diseñados por Sangamo BioSciences, Inc., (Nasdaq: SGMO) modifican a eficientemente y exacto los genomas de las células madres embrionarias humanas (hESCs) y de las células madres pluripotent inducidas (hiPSCs). El ser humano ESCs y los iPSCs son herramientas útiles en descubrimiento y el revelado de la droga. Los científicos también esperan utilizar estas células terapéutico en remedio del trasplante y otros usos regeneradores. La investigación fue descrita en un papel que aparece en la aplicación de hoy la biotecnología de la naturaleza del gorrón científico.

“El uso de la tecnología de ZFN a las células madres humanas abre una nueva fase en genética humana,” dijo a Rudolf Jaenisch, M.D., pieza del Whitehead Institute y profesor de la biología en Massachusetts Institute of Technology (MIT). “En contraste con las células madres que han sido fáciles de modificarse, del ratón ha sido muy difícil y que toma tiempo modificar genes en el ser humano ESCs e iPSCs. Esto ha limitado seriamente su utilidad para el estudio de la diferenciación de célula y como modelos para la enfermedad humana. El trabajo que nuestras personas publicadas en biotecnología de la naturaleza demuestran que ZFNs habilita los nuevos, rápidos, eficientes y específicos métodos trabajar con las células madres que dan a investigadores las herramientas para ganar discernimientos valiosos en cómo las células madres embrionarias distinguen en las células adultas y habilitar la generación de modelos paciente-específicos de la enfermedad humana.”

Las células madres difieren de la otra célula pulsan hacia adentro dos maneras fundamentales. Primero, son células no especializadas capaces de renovarse a través de la división celular. En segundo lugar, bajo ciertas condiciones, a les pueden inducen que hagan células del tejido o órgano-específicas con funciones especiales. Las células madres tienen el potencial de convertirse en muchos diversos tipos de la célula de la carrocería y en muchos tejidos desempeñan servicios una función de la reparación, distinguiendo y reemplazando las células dañadas. los iPSCs son las células adultas que genético se han reprogramado a un vástago embrionario célula-como estado. Una ventaja de iPSCs es que pueden ser derivados de las células adultas de una persona y poseerán el mismo fondo genético que individuo.

“Estos datos son otra demostración potente de la especificidad y aplicabilidad amplia de la tecnología del ZFP de Sangamo a través los tipos médicamente y comercialmente relevantes de la célula,” Philip declarado Gregory, D. Phil., oficial de Sangamo el principales y vicepresidente científicos de la investigación. “La capacidad de modificar eficientemente a las células madres habilita la generación de nuevas herramientas valiosas para la investigación de la droga y el estudio de la enfermedad humana así como de usos terapéuticos en remedio regenerador.”

En el artículo publicado hoy, el Dr. Jaenisch y sus personas demostraron la aplicabilidad amplia del gen que corregía los usos habilitados por ZFNs en hESCs e hiPSCs. En un ejemplo, generaron los hESCs que llevaron un gen del reportero. Esto dio a investigadores un método visual para determinar sin obstrucción las células no diferenciadas de los que habían distinguido a su tipo final de la célula. En otro ejemplo insertaron un nuevo gen en un sitio específico en el genoma de hESCs y demostraron que ZFNs se puede utilizar para generar las células del reportero en genes no-expresados en los genomas de los hESCs y de los iPSCs, las herramientas que serán útiles en el estudio de los protocolos del destino y de la diferenciación de la célula.