Células madres de los nervios humanas para tratar la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher

StemCells, Inc. (NASDAQ: VÁSTAGO) anunciado hoy que pronto iniciará con la Universidad de California, el hospital de niños de San Francisco (UCSF) una juicio clínica de la fase I para evaluar el potencial terapéutico StemCells de los nervios de humano'® (candidato propietario del producto HuCNS-SC células madres purificadas) de tratar la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), un desorden del myelination que afecte sobre todo a niños y a niños jovenes. El Myelin es la substancia que rodea y aísla las fibras de nervio (axones), y permite a las células nerviosas comunicar el uno con el otro. Los pacientes que sufren de PMD tienen myelination escaso de las células nerviosas en el cerebro, que lleva a la baja de la función neurológica y eventual a la muerte en las formas más severas de la enfermedad. En esta juicio, trasplantarán a los pacientes con una forma fatal de PMD con las células del HuCNS-SC de la compañía para evaluar seguro y para explorar la capacidad de las células al myelinate axones del nervio de los pacientes los'.

Esta juicio será la primera juicio clínica de células madres de los nervios en un desorden del myelination, y será la juicio en segundo lugar clínica de la compañía de sus células HuCNS-SC. La primera juicio clínica de la compañía, una juicio de la fase I en el lipofuscinosis neuronal del ceroid (NCL, también designado a menudo enfermedad del listón) que fue terminado en enero de 2009, demostrado un perfil de seguro favorable junto con pruebas de la supervivencia del engraftment y del largo plazo de las células HuCNS-SC.

“Hay un análisis razonado que obliga para esta juicio, y es un primer paso crítico hacia potencialmente la ayuda de los niños seriamente enfermos que no tienen hoy ninguna opción del tratamiento, pues esta juicio puede ofrecer el prueba-de-concepto con respecto al fragmento del myelination en estos pacientes después del trasplante de las células HuCNS-SC,” dijeron a Martin McGlynn, Presidente y Director General de StemCells, Inc.

El Doctor en Medicina de Stephen Huhn, FACS, FAAP, el vicepresidente y el jefe del programa del CNS en StemCells, Inc., adicionales, “nuestra estrategia de desarrollo clínica ha debido utilizar nuestras células HuCNS-SC para ofrecer lo que no pueden las propias células del paciente, si eso es una enzima faltante, como en NCL, o myelin, como en PMD. La meta es hacer que nuestras células protejan las neuronas existentes a los pacientes' y mantengan su función. Creo que si podemos mostrar que estas células preservan la función neurológica en pacientes con PMD, después es concebible que los pacientes que sufren de otro, desordenes mas comunes, myelination, tales como esclerosis múltiple, myelitis transversal y ciertos tipos de parálisis cerebral, pueden también beneficiarse de esta aproximación.”

La juicio conducto en el hospital de niños de UCSF, que es uno de los centros superiores para la neurología y la neurocirugía pediátricas en los Estados Unidos. El investigador principal será David H. Rowitch, M.D., Ph.D., especialista y jefe pediátrico del Neonatology en el hospital de niños de UCSF, y profesor de la pediatría y cirugía neurológica, investigador del Howard Hughes Medical Institute, y pieza del centro amplio de Eli y de Edythe del remedio de la regeneración y de la investigación de la célula madre, toda en UCSF. Nalin Gupta, M.D., Ph.D., jefe de la cirugía neurológica pediátrica en el hospital de niños de UCSF, y Jonatán B. Strober, M.D., director de los servicios clínicos para la neurología del niño y director de la clínica de la distrofia muscular en el hospital de niños de UCSF será co-investigadores.

“PMD severo es una enfermedad devastadora para la cual no tenemos ningún tratamiento,” dijo al Dr. Rowitch. “Esta juicio nos ayudará a determinar si la terapia del repuesto de la célula es segura para los pacientes jovenes que sufren de esta condición, y puede ofrecer discernimientos en si la estrategia ofrece las perspectivas de tratar la enfermedad.”

Jeff Leonard, administrador para el asiento de PMD, una defensa paciente y el grupo de ayuda de la investigación, comentados, “hemos estado esperando los años una juicio clínica para emerger para PMD. El potencial de una terapia célula-basada de tratar PMD representa la esperanza de los pacientes y de las familias afectados por esta enfermedad terrible. Somos muy emocionados que StemCells, Inc. se ha centrado en PMD como área de la necesidad médica incumplida, y nuestro asiento está comprometido a aumentar la percatación para esta juicio innovadora.”

Sobre la juicio clínica de PMD

La juicio de la fase I se diseña para fijar el seguro y la eficacia preliminar de las células HuCNS-SC como tratamiento para PMD. Se prevee que la juicio aliste a cuatro pacientes con PMD connatal, que es la forma más severa de la enfermedad. Trasplantarán con las células HuCNS-SC, e immunosuppressed a todos los pacientes por nueve meses. Después del trasplante, evaluarán a los pacientes regularmente durante un período de doce meses para vigilar y evaluar el seguro y la tolerabilidad de las células HuCNS-SC, de la cirugía, y de la immunosupresión. Además, la proyección de imagen de resonancia magnética (MRI) del poste-trasplante del cerebro puede habilitar la medición de la nueva formación del myelin. La compañía está proyectando seguir los efectos de este largo plazo de la terapia, así pues, como con la juicio de la fase I NCL, esta juicio también será seguida por un estudio de observación de cuatro años separado. Las partes interesadas pueden encontrar más información sobre el alistamiento paciente en http://neonatology.ucsf.edu/research/ o por www.stemcellsinc.com que visita.