Propriété intellectuelle couvrant les composés qui ont l'installation en traitant SMA qualifiée

Repligen Corporation (Nasdaq : RGEN) annoncé aujourd'hui qu'il a conclu un contrat de licence exclusif avec des familles de l'amyotrophie spinale (FSMA) pour la propriété intellectuelle couvrant les composés qui peuvent avoir l'installation en traitant l'amyotrophie spinale (SMA). SMA est une maladie neurodegenerative héritée dans laquelle une défectuosité dans (« neurone moteur de survie ») le gène SMN1 a comme conséquence les concentrations faibles de la protéine SMN et mène aux dégâts graduels aux neurones moteurs, à la perte de fonctionnement de muscle et, dans beaucoup de patients, à la mort précoce. Les composés qualifiés augmentent la production de SMN en cellules dérivées des patients. Davantage de contrôle de ces composés dans deux modèles transgéniques de souris de SMA expliqué sensiblement a augmenté la survie proposant l'utilité clinique potentielle. Il n'y a actuel aucune demande de règlement ou remède pour SMA.

Les « familles de SMA a accompli le progrès remarquable en définissant une suite de composés hautement efficaces qui peuvent être les candidats cliniques pour SMA, » Walter indiqué C. Herlihy, président directeur général de Repligen Corporation. « Nous attendons avec intérêt de fonctionner avec FSMA et leurs collaborateurs dans le développement de ce que nous espérons seront une demande de règlement neuve importante pour SMA. »

« En ce point dans le programme, la jointure des forces avec un associé d'entreprise à l'avance dans des études cliniques est la meilleure voie de répondre à notre objectif de développement de accélération de médicament pour SMA, » le passe-temps indiqué de Kenneth, président des familles de SMA. « Nous voyons Repligen en tant qu'associé idéal pour ce programme avec les moyens et les compétences nécessaires pour investir dedans et orientation sur développer avec succès un traitement efficace pour nos patients. »

Les patients manquant d'un gène SMN1 fonctionnel survivent seulement parce que les êtres humains transportent un deuxième gène, connu comme SMN2, qui produit une protéine identique mais au beaucoup des niveaux plus bas. L'analyse génétique des patients de SMA a indiqué une corrélation saisissante entre la gravité de la maladie et le nombre de copies de SMN2 transporté par le patient. Les patients présentant 2 copies du gène SMN2 ne peuvent pas habituellement se reposer jamais sans aide tandis que les patients présentant 4 copies développent peu de sympt40mes avant âge adulte. Ainsi, un doublement du numéro de copie du gène SMN2 modifie spectaculaire le cours de la maladie et propose qu'un traitement qui augmente le niveau de la protéine de SMN dans des neurones moteurs puisse fournir une indemnité clinique significative. Les sympt40mes de SMA apparaissent type avant l'âge de 2 et progressent souvent à l'invalidité matérielle sévère ou aux pertes humaines. SMA est diagnostiqué dans approximativement un dans chaque 6.000 naissances les Etats-Unis et en Europe où la prévalence estimée est approximativement 20.000 patients.

Conférence téléphonique vendredi 23 octobre 2009

Repligen hébergera une conférence téléphonique et un webcast vendredi 23 octobre 2009 à 8h30 du matin EDT pour fournir une mise à jour sur ce développement d'entreprise. Walter Herlihy, Président et Directeur Général de Repligen sera joint à l'appel par le passe-temps de Kenneth, président de FSMA, M. Jill Jarecki, directeur de recherche de FSMA et M. Kathryn Swoboda, université de l'École de Médecine d'Utah qui s'occupe des patients de SMA.

Source:

Repligen Corporation