Proprietà intellettuale che copre i composti che hanno utilità nel trattamento dello SMA conceduta una licenza a

Repligen Corporation (Nasdaq: RGEN) annunciato oggi che ha preso parte ad un accordo di licenza esclusiva con le famiglie di atrofia muscolare spinale (FSMA) per la proprietà intellettuale che copre i composti che possono avere utilità nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA). SMA è una malattia neurodegenerative ereditata in cui un difetto di sopravvivenza„) nel gene SMN1 (“motoneurone provoca i bassi livelli della proteina SMN e piombo a danneggiamento progressivo dei motoneuroni, della perdita di funzione di muscolo e, in molti pazienti, della morte prematura. I composti conceduti una licenza a aumentano la produzione di SMN in celle derivate dai pazienti. Ulteriore prova di questi composti in due modelli transgenici del mouse di SMA dimostrato significativamente ha aumentato la sopravvivenza che suggerisce l'utilità clinica potenziale. Non c'è corrente il trattamento o maturazione per SMA.

“Le famiglie di SMA ha realizzato i progressi notevoli nella definizione della serie di composti altamente potenti che possono essere candidati clinici per SMA,„ Walter indicato C. Herlihy, presidente e direttore generale di Repligen Corporation. “Aspettiamo con impazienza di lavorare con FSMA ed i loro collaboratori nello sviluppo di cui speriamo saranno un nuovo trattamento importante per SMA.„

“A questo punto nel programma, unire le forze con un partner corporativo all'avanzamento negli studi clinici è il migliore modo rispondere il nostro obiettivo dello sviluppo accelerante della droga per SMA,„ hobby specificato di Kenneth, Presidente delle famiglie di SMA. “Osserviamo Repligen come partner ideale per questo programma con le risorse e la competenza necessarie per investire dentro ed il fuoco con successo sullo sviluppare un efficace trattamento per i nostri pazienti.„

I pazienti che mancano di un gene funzionale SMN1 sopravvivono a soltanto perché gli esseri umani portano un secondo gene, conosciuto come SMN2, che produce una proteina identica ma al molto livelli più bassi. L'analisi genetica dei pazienti di SMA ha rivelato una correlazione notevole fra la severità di malattia ed il numero delle copie di SMN2 portate dal paziente. I pazienti con 2 copie del gene SMN2 non possono solitamente sedersi mai senza assistenza mentre i pazienti con 4 copie sviluppano pochi sintomi prima dell'età adulta. Quindi, un raddoppiamento del numero di copia del gene SMN2 altera drammaticamente il corso di malattia e suggerisce che una terapia che aumenta il livello di proteina di SMN in motoneuroni possa fornire un vantaggio clinico significativo. I sintomi di SMA emergono tipicamente prima dell'età di 2 e spesso diventano l'inabilità fisica o gli incidenti mortali severi. SMA è diagnosticato in circa uno in ogni 6.000 nascite negli Stati Uniti e l'Europa in cui la prevalenza stimata è circa 20.000 pazienti.

Teleconferenza venerdì 23 ottobre 2009

Repligen ospiterà una teleconferenza e un webcast venerdì 23 ottobre 2009 all'8:30 di mattina EDT per fornire un aggiornamento su questo sviluppo corporativo. Walter Herlihy, presidente e direttore generale di Repligen si unirà sulla chiamata dall'hobby di Kenneth, Presidente di FSMA, il Dott. Jill Jarecki, direttore di ricerca di FSMA ed il Dott. Kathryn Swoboda, università di scuola di medicina di Utah che si occupa dei pazienti di SMA.

Source:

Repligen Corporation