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Propriedade intelectual que cobre os compostos que têm o serviço público em tratar SMA licenciado

Repligen Corporaçõ (Nasdaq: RGEN) anunciado hoje que participou em um contrato de licência exclusivo com as famílias da atrofia muscular espinal (FSMA) para a propriedade intelectual que cobre os compostos que podem ter o serviço público em tratar a atrofia muscular espinal (SMA). SMA é uma doença neurodegenerative herdada em que um defeito (da “neurônio de motor sobrevivência”) no gene SMN1 conduz aos baixos níveis da proteína SMN e conduz a dano progressivo aos neurônios de motor, à perda de função de músculo e, em muitos pacientes, à morte adiantada. Os compostos licenciados aumentam a produção de SMN nas pilhas derivadas dos pacientes. Um teste mais adicional destes compostos em dois modelos transgénicos do rato de SMA demonstrado significativamente aumentou a sobrevivência que sugere o serviço público clínico potencial. Não há actualmente nenhuma tratamento ou cura para SMA.

As “famílias de SMA fizeram o progresso notável em definir uma série de compostos altamente poderosos que podem ser candidatos clínicos para SMA,” Walter indicado C. Herlihy, presidente e director-geral de Repligen Corporaçõ. “Nós olhamos para a frente ao trabalho com FSMA e seus colaboradores na revelação do que nós esperamos serão um tratamento novo importante para SMA.”

“Neste momento no programa, juntar-se a forças com um sócio corporativo ao avanço em estudos clínicos é a melhor maneira de encontrar nosso objetivo da revelação de aceleração da droga para SMA,” o passatempo indicado de Kenneth, presidente das famílias de SMA. “Nós vemos Repligen como um sócio ideal para este programa com os recursos e a experiência necessários para investir dentro e foco com sucesso em desenvolver um tratamento eficaz para nossos pacientes.”

Os pacientes que faltam um gene SMN1 funcional sobrevivem somente porque os seres humanos levam um segundo gene, sabido como SMN2, que produz uma proteína idêntica mas no muito níveis inferiores. A análise genética de pacientes de SMA revelou uma correlação impressionante entre a severidade da doença e o número de cópias de SMN2 levadas pelo paciente. Os pacientes com 2 cópias do gene SMN2 são geralmente incapazes de sentar-se nunca sem auxílio quando os pacientes com 4 cópias desenvolverem poucos sintomas antes da idade adulta. Assim, uma duplicação do número de cópia do gene SMN2 altera dramàtica o curso da doença e sugere que uma terapia que aumente o nível de proteína de SMN nos neurônios de motor possa fornecer um benefício clínico significativo. Os sintomas de SMA emergem tipicamente antes da idade de 2 e progridem frequentemente à inabilidade física ou às vítimas mortais severas. SMA é diagnosticado em aproximadamente um em cada 6.000 nascimentos nos Estados Unidos e na Europa onde a predominância calculada é aproximadamente 20.000 pacientes.

Audioconferência sexta-feira 23 de outubro de 2009

Repligen hospedará uma audioconferência e um webcast sexta-feira 23 de outubro de 2009 no 8:30 A M. EDT para fornecer uma actualização nesta revelação corporativa. Walter Herlihy, presidente e director geral de Repligen será juntado no atendimento pelo passatempo de Kenneth, presidente de FSMA, Dr. Jill Jarecki, director de investigação de FSMA e Dr. Kathryn Swoboda, a Faculdade de Medicina da Universidade de Utah que se importa com pacientes de SMA.

Source:

Repligen Corporation