Propiedad intelectual que reviste las composiciones que tienen utilidad en tratar SMA autorizada

Repligen Corporation (Nasdaq: RGEN) anunciado hoy que ha firmado un contrato de licencia exclusivo con las familias de la atrofia muscular espinal (FSMA) para la propiedad intelectual que revestía las composiciones que pueden tener utilidad en tratar atrofia muscular espinal (SMA). SMA es una enfermedad neurodegenerative heredada en la cual un defecto en (“neurona de motor de la supervivencia”) el gen SMN1 da lugar a los niveles bajos de la proteína SMN y lleva al daño progresivo a las neuronas de motor, a la baja de la función de músculo y, en muchos pacientes, a la muerte temprana. Las composiciones autorizadas aumentan la producción de SMN en las células derivadas de pacientes. La prueba adicional de estas composiciones en dos modelos transgénicos del ratón de SMA demostrado importante aumentó la supervivencia que sugería utilidad clínica potencial. No hay actualmente tratamiento o vulcanización para SMA.

Las “familias de SMA han hecho progreso notable en la definición de una serie de composiciones altamente potentes que pueden ser candidatos clínicos a SMA,” Gualterio declarado C. Herlihy, presidente y director general de Repligen Corporation. “Observamos adelante al trabajo con FSMA y sus colaboradores en el revelado de lo que esperamos serán un nuevo tratamiento importante para SMA.”

“A este punto en el programa, ensamblar fuerzas con un socio de la corporación al avance en estudios clínicos es la mejor manera de lograr nuestro objetivo del revelado acelerante de la droga para SMA,” la afición declarada de Kenneth, presidente de familias de SMA. “Vemos Repligen como socio ideal para este programa con los recursos y la experiencia necesarios para invertir hacia adentro y el foco en con éxito desarrollar un tratamiento efectivo para nuestros pacientes.”

Los pacientes que faltan un gen funcional SMN1 sobreviven solamente porque los seres humanos llevan un segundo gen, conocido como SMN2, que produce una proteína idéntica pero en mucho los niveles inferiores. El análisis genético de los pacientes de SMA ha revelado una correlación llamativa entre la severidad de la enfermedad y el número de copias de SMN2 llevadas por el paciente. Los pacientes con 2 copias del gen SMN2 no pueden generalmente sentarse nunca sin ayuda mientras que los pacientes con 4 copias desarrollan pocos síntomas antes de edad adulta. Así, el duplicar del número de copia del gen SMN2 altera dramáticamente curso de la enfermedad y sugiere que una terapia que aumenta el nivel de proteína de SMN en neuronas de motor puede ofrecer una ventaja clínica importante. Los síntomas de SMA emergen típicamente antes de la edad de 2 y progresan a menudo a la incapacidad física o a las víctimas mortales severa. SMA se diagnostica en aproximadamente uno en cada 6.000 nacimientos en los Estados Unidos y la Europa donde está aproximadamente 20.000 pacientes la incidencia estimada.

Audioconferencia viernes 23 de octubre de 2009

Repligen recibirá una audioconferencia y un webcast el viernes 23 de octubre de 2009 en el 8:30 mañana EDT para ofrecer una actualización en este revelado de la corporación. La afición de Kenneth ensamblará a Gualterio Herlihy, Presidente y Director General de Repligen en el lamamiento, presidente de FSMA, el Dr. Jill Jarecki, director de investigación de FSMA y el Dr. Kathryn Swoboda, universidad de la Facultad de Medicina de Utah que cuida para los pacientes de SMA.

Source:

Repligen Corporation