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La thérapie génique d'expositions d'étude peut remettre la visibilité aux enfants avec l'amaurosis congénital de Leber

Les résultats d'une étude de découverte, entreprise par des chercheurs à l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) et de l'École de Médecine d'Université de Pennsylvanie, prouvent que la thérapie génique a remis la visibilité significative dans cinq enfants et sept adultes qui étaient précédemment sans visibilité. La cécité de combat de fondation a financé le test clinique et a été la source de financement de longue date de la recherche qui a rendu l'essai possible. L'étude a employé la thérapie génique pour traiter les participants avec l'amaurosis congénital de Leber, une forme sévère de la rétinite pigmentaire qui entraîne la cécité ou la perte de vision importante à la naissance. Les participants d'essai ont expliqué des améliorations d'acuité visuelle, de visibilité périphérique et de sensibilité de la lumière. Les améliorations les plus grandes se sont produites dans quatre âges d'enfants 8-11, dont tous peuvent maintenant diriger un parcours de combattant de l'éclairage obscur. Ces découvertes ont été rapportées dans un article en ligne dans The Lancet, un des tourillons médicaux aboutissants du monde.

« Ces résultats sont en suspens. Nous sommes enchantés par non seulement la réfection de la visibilité et de l'amélioration de visibilité qui a été supportée, mais également que la demande de règlement a expliqué un profil de sécurité en suspens, » dit Stephen Rose, Ph.D., officier en chef de recherches, cécité de combat de fondation.