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La terapia genica di manifestazioni di studio può riparare la visione ai bambini con amaurosis congenito di Leber

I risultati dagli studi dell'innovazione, intrapresi dai ricercatori all'ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP) e della scuola di medicina dell'università della Pennsylvania, indicano che la terapia genica ha riparato la visione significativa in cinque bambini e sette adulti che erano precedentemente ciechi. La cecità di combattimento delle fondamenta ha costituito un fondo per il test clinico ed è stata la sorgente di finanziamento di lunga durata della ricerca che ha permesso la prova. Lo studio ha usato la terapia genica per curare i partecipanti con il amaurosis congenito di Leber, un modulo severo della retinite pigmentosa che causa la cecità o la perdita sostanziale della visione alla nascita. I partecipanti di prova hanno dimostrato i miglioramenti nell'acuità visiva, nella visione periferica e nella sensibilità dell'indicatore luminoso. I più grandi miglioramenti si sono presentati in quattro età dei bambini 8-11, tutto di chi ora possono traversare una corsa ad ostacoli nell'illuminazione tenue. Questi risultati sono stati riferiti in un articolo online in The Lancet, una delle pubblicazioni mediche di piombo del mondo.

“Questi risultati sono eccezionali. Siamo deliziati non solo dal ripristino della visione e del miglioramento della visione che è stato sostenuto, ma anche che il trattamento ha dimostrato un profilo di sicurezza eccezionale,„ dice Stephen Rosa, il Ph.D., l'ufficiale principale della ricerca, cecità di combattimento delle fondamenta.