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A terapia genética das mostras do estudo pode restaurar a visão às crianças com amaurosis congenital de Leber

Os resultados de um estudo da descoberta, conduzido por pesquisadores no hospital de crianças de Philadelphfia (CHOP) e da Faculdade de Medicina da Universidade da Pensilvânia, mostram que a terapia genética restauraram a visão significativa em cinco crianças e sete adultos que eram previamente cegos. A cegueira de combate da fundação financiou o ensaio clínico e foi a fonte de financiamento de longa data da pesquisa que tornou a experimentação possível. O estudo usou a terapia genética para tratar os participantes com o amaurosis congenital de Leber, um formulário severo do pigmentosa da retinite que causa a cegueira ou a perda substancial da visão no nascimento. Os participantes experimentais demonstraram melhorias na acuidade visual, na visão periférica e na sensibilidade da luz. As grandes melhorias ocorreram em quatro idades das crianças 8-11, tudo de quem podem agora navegar um curso de obstáculo na iluminação não ofuscante. Estes resultados foram relatados em um artigo em linha em The Lancet, um dos jornais médicos de condução do mundo.

“Estes resultados são proeminentes. Nós somos deleitados não somente pela restauração da visão e da melhoria da visão que foi sustentada, mas também que o tratamento demonstrou um perfil de segurança proeminente,” diz Stephen Rosa, Ph.D., oficial principal da pesquisa, cegueira de combate da fundação.