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La terapia génica de las demostraciones del estudio puede restablecer la visión a los niños con el amaurosis congénito de Leber

Los resultados de un estudio de la ruptura, conducto por los investigadores en el hospital de niños de Philadelphia (CHOP) y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania, muestran que la terapia génica ha restablecido la visión importante en cinco niños y siete adultos que estaban previamente ciegos. La ceguera que luchaba del asiento financió la juicio clínica y ha sido la prolongada fuente de financiamiento de la investigación que hizo la juicio posible. El estudio utilizó terapia génica para tratar a los participantes con el amaurosis congénito de Leber, una forma severa del pigmentosa de la retinitis que causa ceguera o baja sustancial de la visión en el nacimiento. Los participantes de ensayo demostraron mejorías en agudeza visual, la visión periférica y la sensibilidad de la luz. Las mejorías más grandes ocurrieron en cuatro edades de los niños 8-11, todos los cuales pueden ahora navegar una carrera de obstáculos en el alumbrado oscuro. Estas conclusión se han denunciado en un artículo en línea en The Lancet, uno de los gorrones médicos principales del mundo.

“Estos resultados son excepcionales. La restauración de la visión y de la mejoría de la visión nos encantamos no sólo se ha sostenido que, pero también que el tratamiento ha demostrado un perfil de seguro excepcional,” dice a Stephen Rose, Ph.D., principal oficial de la investigación, ceguera que lucha del asiento.