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L'état d'IQWiG sur la greffe de cellules souches autologue pour le sarcome mou de tissu

L'avantage n'est pas prouvé -- l'utilisation peut seulement être justifiée dans des essais cliniques contrôlés actuellement

En raison d'un manque d'études adaptées, elle est peu claire si les patients avec le sarcome mou de tissu puissent tirer bénéfice de la greffe de cellules souches hématopoïétique autologue. Avec ce type de traitement, une partie de propres moyens du patient les cellules souche (autologues) est retirée à un temps pratique et généralement re-implantée après un cours de chimiothérapie à hautes doses. Actuellement, il n'y a ni signe ni épreuve d'allocation complémentaire comparée à la chimiothérapie conventionnelle. En raison des lacunes actuelles dans la connaissance, la greffe de cellules souches autologue pour cette maladie devrait seulement être employée dans des essais contrôlés actuellement. C'est la conclusion de l'état final de l'institut pour la qualité et du rendement dans la santé (IQWiG), publié le 25 novembre 2009.

Type de cancer relativement rare : 2.500 cas en Allemagne annuellement

Les sarcomes mous de tissu sont des tumeurs malignes dont la structure de tissu est assimilée aux tissus mous du corps humain, gros ou de support tissu en particulier de muscle. Ils proviennent souvent de ces tissus mous. Ces tumeurs peuvent apparaître n'importe où dans le fuselage, avec les membres inférieurs, c.-à-d. pattes, étant le plus souvent affectés. C'est un type de cancer relativement rare : le nombre annuel de caisses neuf diagnostiquées en Allemagne est estimé à 2.500. Des études des patients avec une tumeur de la famille d'Ewing des tumeurs n'ont pas été comprises dans le bilan, car ici la différenciation entre le tissu et les tumeurs osseuses mous n'est pas toujours nette.

Souvent un sarcome mou de tissu se manifeste d'abord comme ulcère indolore. Il peut entraîner la douleur quand, par exemple, il appuie sur d'autres organes, qui consécutivement pourraient limiter leur fonctionnement. La tumeur devient potentiellement mortelle quand elle s'écarte à d'autres organes ou forme des métastases dans d'autres parties du fuselage (« patients à haut risque »).

Les tumeurs se reproduisent fréquemment

La chirurgie est la demande de règlement normale pour des patients avec un sarcome mou localisé de tissu, alors que les patients présentant des métastases à distance subissent généralement la chimiothérapie. L'objectif est de détruire hors circuit les cellules cancéreuses.

Même si la chimiothérapie semble être couronnée de succès, la maladie se reproduit bientôt dans un numéro élevé des patients. Dans certains cas, pour cette raison, on lui recommande que la chimiothérapie à hautes doses et la greffe de cellules souches autologue soit suivie immédiatement. La greffe de cellules souches autologue est un traitement planification de sauvetage pour la toxicité hématologique sévère liée à la chimiothérapie à forte dose. La dose accrue se destine pour atteindre ces cellules cancéreuses cachées qui ont pu avoir jusque là survécu - au moins c'est l'acceptation de cette méthode expérimentale. Cependant, les cellules cancéreuses peuvent être résistantes à la chimiothérapie, indépendamment de la taille de la dose.

Greffe de cellules souches autologue : des cellules souche sont données par des patients

Ce type de chimiothérapie à hautes doses endommage habituellement les cellules souche hématopoïétiques indispensables en plus des cellules tumorales. En conséquence, des cellules souche sont retirées du patient avant la demande de règlement et après re-implantées. Ces cellules souche colonisent en grande partie la moelle osseuse et stimulent l'hématopoïèse. Si les cellules souche transférées proviennent du patient, ceci est connu en tant que greffe de cellules souches autologue. IQWiG n'a pas vérifié la greffe de cellules souches allogène, où les cellules sont données par un donneur.

IQWiG vérifie l'avantage pour des patients à haut risque

Le centre de cet état publié par IQWiG est sur des « patients à haut risque » : ce sont des patients qui ont un sarcome mou localisé ou métastasé avancé de tissu. Afin d'évaluer l'avantage de la greffe de cellules souches autologue, de l'IQWiG et de ses experts externes comparés les résultats de demande de règlement des patients avec et sans la greffe de cellules souches comme présenté dans la littérature scientifique actuellement disponible.

Des études sans groupe témoin ont été également comprises

Comme avec la maladie elle-même, la greffe de cellules souches pour les sarcomes mous de tissu est relativement rare. En 2005, par exemple, le groupe européen pour le sang et la greffe de moelle (EBMT) rapportés un total de seulement 69 greffes autologues de cellule souche en raison d'un diagnostic doux de sarcome de tissu. Vu le nombre peu élevé des cas et la probabilité d'un nombre peu élevé des tests cliniques en général, IQWiG et ses experts externes n'ont pas limité leur recherche aux types spécifiques d'étude.

Bien que des études sans groupe témoin, tel que des observations, soient généralement associées à une incertitude élevée des résultats, elles ont été comprises dans cette évaluation d'avantage. Dans certaines conditions, elles peuvent aider à recenser des effets spectaculaires ou des événements défavorables.

Toutes les études étaient susceptibles de la polarisation

IQWiG et ses experts externes ont compris un total de 105 études dans son évaluation. Seulement 5 études ont eu un modèle comparatif, c.-à-d. chacune a compris un groupe recevant la demande de règlement l'un ou l'autre avec ou sans la greffe de cellules souches autologue. Dans aucun de ces 5 études étaient les patients fait au hasard affectés à un des 2 groupes, c.-à-d. c'étaient des études non-randomisées. Les 100 études demeurantes ont décrit la suite ou les cas particuliers de cas.

En raison de leur modèle et de la qualité de leur conduite, toutes les études étaient hautement susceptibles de la polarisation. Il y avait quelques résultats contradictoires, et pour cette raison aucun résultat robuste ne pourrait être dérivé des études comparatives, l'un ou l'autre.

Les patients doivent être au courant d'une incertitude de la qualité des caractéristiques

En dépit de la recherche étendue des études adaptées, la preuve actuellement disponible n'est pas suffisante pour dériver une allocation complémentaire ou un tort possible de la greffe de cellules souches autologue dans les sarcomes mous de tissu.

Dans l'opinion d'IQWiG, pour cette raison, l'utilisation de ce type de traitement ne peut pas être justifiée en dehors de des essais cliniques contrôlés. Ces essais seraient la meilleure voie de combler les lacunes dans la connaissance et d'augmenter ainsi la sécurité patiente. Pas toutes ces comparaisons cliniques devraient être des études randomisées. Cependant, elle devrait être assurée que les résultats de traitement étaient réellement comparables.

IQWiG la considère essentiel que les patients sont entièrement au courant de la qualité actuel incertaine des caractéristiques avant la décision pour ou contre une telle demande de règlement.

Commenter la procédure

IQWiG publié les résultats de préliminaire sous forme d'état préliminaire début mars 2009 et les ayants droit ont été invités à soumettre des commentaires. Quand l'étape de commentaires a fini, l'état préliminaire a été révisé et a envoyé comme état final à l'agence de adjudication, le Comité mixte fédéral, en septembre 2009. Car aucun commentaire par écrit n'a été reçu, aucune discussion orale n'a eu lieu.