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La relazione di IQWiG su trapianto autologo della cellula staminale per il sarcoma del tessuto molle

Il vantaggio non è provato -- l'uso può essere giustificato soltanto attualmente all'interno dei test clinici controllati

dovuto una mancanza di studi adatti, è poco chiaro se i pazienti con il sarcoma del tessuto molle possono trarre giovamento da trapianto ematopoietico autologo della cellula staminale. Con questo tipo di terapia, alcuno propri del paziente cellule staminali (autologhe) è eliminato al momento opportuno e generalmente ri-è impiantato dopo un corso della chemioterapia della alto-dose. Attualmente, c'è nè indicazione nè prova dell'assegno complementare confrontata alla chemioterapia convenzionale. A causa delle lacune correnti nella conoscenza, il trapianto autologo della cellula staminale per questa malattia dovrebbe essere usato soltanto attualmente all'interno delle prove controllate. Ciò è la conclusione della relazione finale dell'istituto per qualità e del risparmio di temi nella sanità (IQWiG), pubblicato il 25 novembre 2009.

Tipo relativamente raro di cancro: 2.500 casi in Germania annualmente

I sarcomi del tessuto molle sono tumori maligni di cui la struttura del tessuto è simile ai tessuti molli del corpo umano, specialmente muscolo, grasso o tessuto di sostegno. Provengono spesso da questi tessuti molli. Questi tumori possono comparire dovunque nell'organismo, con le estremità inferiori, cioè cosciotti, essendo il più delle volte influenzati. Ciò è un tipo relativamente raro di cancro: il numero annuale delle casse recentemente diagnosticate in Germania è stimato a 2.500. Gli studi dei pazienti con un tumore dalla famiglia di Ewing dei tumori non sono stati inclusi nella valutazione, come qui la differenziazione fra il tessuto molle ed i tumori dell'osso non è sempre netti.

Un sarcoma del tessuto molle in primo luogo si manifesta spesso come ulcera indolore. Può causare il dolore quando, per esempio, stampa su altri organi, che a loro volta potrebbero limitare il loro funzionamento. Il tumore diventa pericoloso quando si sparge ad altri organi o forma le metastasi in altre parti del corpo (“pazienti ad alto rischio„).

I tumori ricorrono frequentemente

L'ambulatorio è il trattamento standard per i pazienti con un sarcoma localizzato del tessuto molle, mentre i pazienti con le metastasi distanti subiscono generalmente la chemioterapia. Lo scopo è di uccidere fuori le cellule tumorali.

Anche se la chemioterapia sembra riuscire, la malattia presto ricorrerà in un numero alto dei pazienti. In determinati casi, quindi, è raccomandato che la chemioterapia della alto-dose ed il trapianto autologo della cellula staminale sia seguita immediatamente. Il trapianto autologo della cellula staminale è una terapia prevista di salvataggio per la tossicità ematologica severa in relazione con la chemioterapia della alto-dose. La dose aumentata è intesa per raggiungere quelle cellule tumorali nascoste che possono fino ad ora sopravvivere a - almeno questo è il presupposto di questa procedura sperimentale. Tuttavia, le cellule tumorali possono essere resistenti alla chemioterapia, indipendentemente dalla dimensione della dose.

Trapianto autologo della cellula staminale: le cellule staminali sono donate dai pazienti

Questo tipo di chemioterapia della alto-dose danneggia solitamente le cellule staminali ematopoietiche vitali oltre alle cellule tumorali. Di conseguenza, le cellule staminali sono eliminate dal paziente prima del trattamento e ri-sono impiantate in seguito. Queste cellule staminali principalmente colonizzano il midollo osseo e stimolano l'ematopoiesi. Se le cellule staminali trasferite provengono dal paziente, questa è conosciuta come trapianto autologo della cellula staminale. IQWiG non ha studiato il trapianto allogenico della cellula staminale, dove le celle sono donate da un donatore.

IQWiG studia il vantaggio per i pazienti ad alto rischio

Il fuoco di questo rapporto pubblicato da IQWiG è “sui pazienti ad alto rischio„: questi sono pazienti che hanno un sarcoma localizzato o metastatico avanzato del tessuto molle. Per valutare il vantaggio di trapianto autologo della cellula staminale, IQWiG ed i sui esperti esterni hanno confrontato i risultati di trattamento dei pazienti con e senza trapianto della cellula staminale come presentato nella letteratura scientifica attualmente disponibile.

Gli studi senza un gruppo di controllo egualmente sono stati inclusi

Come con la malattia stessa, il trapianto della cellula staminale per i sarcomi del tessuto molle è relativamente raro. Nel 2005, per esempio, il gruppo europeo per sangue e trapianto del midollo (EBMT) ha riferito complessivamente soltanto 69 trapianti autologi della cellula staminale come conseguenza di una diagnosi del sarcoma del tessuto molle. Tenendo conto del numero basso dei casi e della probabilità di un numero basso dei test clinici complessivi, IQWiG ed i sui esperti esterni non hanno limitato la loro ricerca ai tipi specifici di studio.

Sebbene gli studi senza un gruppo di controllo, quale il caso riferisce, siano associati generalmente con un'alta incertezza dei risultati, essi sono stati inclusi in questa valutazione del vantaggio. A certe condizioni, possono contribuire ad identificare gli effetti drammatici o gli eventi avversi.

Tutti gli studi erano suscettibili di tendenziosità

IQWiG ed i sui esperti esterni hanno compreso complessivamente 105 studi nella sua valutazione. Soltanto 5 studi hanno avuti una progettazione comparativa, cioè ciascuno ha compreso un gruppo che riceve il trattamento l'uno o l'altro con o senza il trapianto autologo della cellula staminale. In nessuno di questi 5 studi erano i pazienti definiti a caso ad uno dei 2 gruppi, cioè questi erano studi non ripartiti le probabilità su. I 100 studi rimanenti hanno descritto le serie di caso o i diversi casi.

dovuto la loro progettazione e la qualità del loro comportamento, tutti gli studi erano altamente suscettibili di tendenziosità. C'erano alcuni risultati contraddittori e per questo motivo nessun risultato robusto potrebbe essere derivato dagli studi comparativi, l'uno o l'altro.

I pazienti devono essere informati di incertezza nella qualità dei dati

Malgrado la vasta ricerca degli studi adatti, la prova attualmente disponibile non è sufficiente per derivare un assegno complementare o un danno possibile da trapianto autologo della cellula staminale nei sarcomi del tessuto molle.

Nell'opinione di IQWiG, quindi, l'uso di questo tipo di terapia non può essere giustificato fuori dei test clinici controllati. Queste prove sarebbero il migliore modo eliminare i divari nella conoscenza ed aumentare così la sicurezza paziente. Non tutti questi confronti clinici dovrebbero essere prove ripartite con scelta casuale. Tuttavia, dovrebbe essere assicurata che i risultati di terapia fossero realmente comparabili.

IQWiG lo considera essenziale che i pazienti siano completamente informati della qualità corrente incerta dei dati prima della decisione pro o contro un tal trattamento.

Procedura di commento

IQWiG ha pubblicato i risultati preliminari sotto forma di rapporto preliminare all'inizio del marzo 2009 e le parti interessate sono state invitate a presentare le osservazioni. Quando la fase di osservazioni ha cessato, il rapporto preliminare è stato riveduto ed inviato come relazione finale all'agenzia di contratto, il comitato misto federale, nel settembre 2009. Poichè nessun'osservazione per iscritto è stata ricevuta, nessun dibattito orale ha avuto luogo.