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CRF prêmios 1,75 milhões dólares em 11 novas bolsas para os pesquisadores a encontrar uma cura para a cistinose

A Research Foundation cistinose de Irvine, na Califórnia, anunciou que concedido 1,75 milhões dólares em 11 novas bolsas para pesquisadores nos Estados Unidos, Canadá, Bélgica e Itália que estão trabalhando para encontrar uma cura para a cistinose, um metabólico, rara e mortal doença genética que aflige cerca de 500 crianças e jovens adultos em 2000 os EUA e em todo o mundo.

"Isso traz a quantidade de pesquisas financiadas em 2009 para US $ 3,3 milhões, o total maior prêmio de um ano que nunca. Com mais de US $ 10,8 milhões em doações para pesquisa cistinose emitido pelo CRF desde 2003, a nossa fundação é a fonte de financiamento principal para banco e investigações clínicas em todo o mundo. Todos os dias, CRF-financiado pesquisadores ao redor do mundo se aproximar para desvendar os mistérios desta terrível doença. Acreditamos que vamos encontrar uma cura em cinco a 10 anos ", disse Nancy Stack, CRF presidente.

A maior doação nesta última rodada de financiamento foi $ 308.602. Foi premiado com o Dr. Paul Goodyear, MD, do Hospital Infantil de Montreal, em Quebec e Francesco Dr. Emma, ​​MD, Gesù Bambino no Hospital Infantil, em Roma, para um estudo de dois anos em "Stem cistinose Resgate Celular microvesículas in Vitro. "

Oito bolsas de CRF foi para pesquisadores do campus de San Diego e San Francisco, da Universidade da Califórnia e do Scripps Research Institute em La Jolla, na Califórnia Pesquisadores na Bélgica foram premiados com bolsas para dois estudos separados.

A cistinose é uma doença metabólica que lentamente destrói todos os órgãos do corpo, incluindo o fígado, rins, olhos, músculos, tireóide e cérebro. Existe um medicamento que prolonga a vida das crianças, mas não há cura. Quase todos os sofredores sucumbir antes dos 40 anos de idade.

Em pacientes com cistinose, a cistina aminoácido se acumula no tecido devido à incapacidade do corpo para o transporte de cistina para fora da célula. Isso faz com que o desenvolvimento de cristais, resultando em morte celular precoce.

"Os avanços alcançados até agora são o resultado de esforços concentrados do CRF e abordagens orientadas para a pesquisa. O CRF está financiando os cientistas mais brilhantes e com renome mundial instituições que estão focados em melhores tratamentos e uma cura para a cistinose. Esta estratégia produziu uma maior compreensão da doença e melhorar o tratamento de primeira agora em ensaios clínicos em mais de 25 anos ", disse Stack.

Na rodada de financiamento Primavera de 2009, 1,6 milhões dólares em doações foram emitidos para os pesquisadores nos Estados Unidos e França.

O CRF atualmente está financiando mais de 30 estudos de investigação, incluindo 10 bolseiros de investigação em todo o mundo. Em 2008, o CRF financiou 12 estudos com subsídios no total de 1741889 dólares. O CRF também tem direcionado fundos significativos para células-tronco e terapia genética pesquisa apoiando pesquisadores, cujo trabalho é traduzível em novos tratamentos.

O CRF tem agendado o seu segundo Internacional cistinose Simpósio de Pesquisa de 08-09 abril de 2010 no Arnold Beckman e Mabel Center of the National Academy of Engineering and Science adjacente ao campus da Universidade da Califórnia, em Irvine, na Califórnia O primeiro simpósio foi realizada em 2008. Facilitou a formação de relações de colaboração entre suas equipes de pesquisa. Mais de 60 pesquisadores cistinose dos Estados Unidos e da Europa participaram do simpósio.

Nancy Stack e seu marido, Geoffrey, um proprietário do Sares • REGIS Group, uma empresa imobiliária Irvine, têm uma filha, Natalie, 18, com cistinose.

O CRF tem levantado mais de US $ 12 milhões, todos os quais está comprometida para a investigação médica. Todas as bolsas são concedidas com base em avaliações pelo Conselho de Administração do CRF é de análise científica, que é composta por médicos e cientistas de pesquisa no campo.

Os 11 trabalhos de pesquisa financiados pela primeira vez, num total de 1754629 dólares são:

Bruce Barshop, MD, Ph.D., investigador principal da Universidade da Califórnia em San Diego "Melhoria da Medição Cistina Intracelular" $ 62.930 - 1 ano de estudo Bruce Barshop, MD, Ph.D. Universidade da Califórnia em San Diego "Tandem Suporte Espectrômetro de Massa" $ 160.604 - 1,5 anos Bruce Barshop, MD, Ph.D., Mentor Ilya Gertsman, Ph.D., pesquisador da Universidade da Califórnia em San Diego "Identificação Proteômica base de Cysteinylated proteínas em células Cystinotic "$ 124.214 - 2 anos companheirismo Stephanie Cherqui, Ph.D., principal investigador do Scripps Research Institute, La Jolla, Califórnia" Células Tronco e Terapia Gênica para cistinose "$ 163.340 - Ph. dois anos de estudo Stephanie Cherqui, D., Brian Yeagy Mentor, Ph.D., Research Fellow The Scripps Research Institute, La Jolla, Califórnia "Células Tronco e Terapia Gênica para cistinose" $ 138.485 - 2 anos companheirismo Pierre J. Courtoy, MD, Ph.D., Investigador Principal de Duve Institute, em Bruxelas, Bélgica "Lições de Ratos Cystinotic: Imaging Vital de Manejo da proteína ea função dos Lisossomos, interações recíprocas com Quinases Reguladoras, e potencial de regeneração por Transdiferenciação" $ 236.000 - 2 anos de estudo Ranjan Dohil, MD, investigador principal da Universidade da Califórnia em San Diego "um estudo para avaliar Revestimento Entérico Terapia cisteamina em pacientes com cistinose" $ 27.226 - 1 ano de estudo Paul Goodyer, MD, Hospital Investigador Principal Montreal infantil, Quebec, Canadá Francesco Emma, ​​MD, Co-Investigator Bambino Gesù Hospital da Criança e Research Institute, Roma, Itália "Stem Cell cistinose Resgate microvesículas in Vitro" $ 308.602 - 2 anos de estudo Elena Levtchenko, MD, Ph.D., investigador principal do Hospital Universitário Leuven, Bélgica Roos Masereeuw, Ph.D., e Lambertus van den Huevel, Ph.D., Co-Investigadores Radboud University, Nijmegen, Países Baixos "Papel da P-glicoproteína Expressão e Função no Cystinotic células tubulares proximais" $ 83.999 - 1 ano de estudo Robert Mak, MD, Ph.D. , Investigador Principal Universidade da Califórnia em San "homeostase energética e perda de massa muscular em cistinose nefropática" Diego $ 150.000 - 2 anos de estudo Holger Willenbring, MD, Ph.D., investigador principal da Universidade da Califórnia em San Francisco "células-tronco pluripotentes como uma fonte de imunocompatível de Células Progenitoras de Terapia Renal de cistinose nefropática "$ 138.625 - 1 ano de estudo

FONTE: cistinose Research Foundation