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Recompensas de CRF $1,75 millones en 11 nuevas concesiones a los investigadores para encontrar una vulcanización para el cystinosis

El Asiento de Investigación de Cystinosis de Irvine, California, anunció que él concedieron $1,75 millones en 11 nuevas concesiones a los investigadores en los Estados Unidos, Canadá, Bélgica e Italia que están trabajando para encontrar una vulcanización para el cystinosis, una enfermedad metabólica y genética rara, mortal que aflija cerca de 500 niños y a adultos jovenes en los E.E.U.U. y los 2.000 mundiales.

“Esto trae la cantidad de investigación financiada en 2009 a $3,3 millones, el total anual más grande de la recompensa nunca. Con más de $10,8 millones en las concesiones para la investigación del cystinosis publicada por el CRF desde 2003, nuestro asiento es la fuente de financiamiento de cabeza para el banco de trabajo y las investigaciones clínicas por todo el mundo. Cada día, los investigadores CRF-financiados en todo el mundo consiguen más cercano a abrir los misterios de esta enfermedad terrible. Creemos que encontraremos una vulcanización en cinco a 10 años,” dijo la Pila de Nancy, presidente de CRF.

La concesión más grande de este último cartucho del financiamiento era $308.602. Fue concedida al Dr. Paul Goodyear, M.D., en el Hospital de Niños de Montreal en Quebec y el Dr. Francisco Emma, M.D., en el Hospital de Niños de Gesù del Bambino en Roma para un estudio de dos años en “el Salvamento Cystinosis de Microvesicles de la Célula Madre in vitro.”

Ocho concesiones de CRF fueron a los investigadores en San Diego y los campus de San Francisco de la Universidad de California y del Instituto de Investigación de Scripps en los Investigadores de La Jolla, California en Bélgica fueron concedidos las concesiones para dos estudios separados.

Cystinosis es una enfermedad metabólica que destruye despacio cada órgano en el cuerpo, incluyendo el hígado, los riñones, los aros, los músculos, la tiroides y el cerebro. Hay un remedio que prolonga las vidas de los niños, pero no hay vulcanización. Casi todas las víctimas sucumben antes de 40 años.

En pacientes con cystinosis, el cistina del aminoácido acumula en el tejido debido a la incapacidad del cuerpo para transportar el cistina de la célula. Esto causa el revelado de cristales, dando por resultado muerte celular temprana.

“Los adelantos logrados hasta ahora son el resultado de los esfuerzos enfocados del CRF y aproximaciones apuntadas de investigar. El CRF está financiando a los científicos mejores y más brillantes en las instituciones del mundo-renombre que se centran en mejores tratamientos y una vulcanización para el cystinosis. Esta estrategia ha producido una mayor comprensión de la enfermedad y el primer tratamiento mejorado ahora en juicios clínicas en más de 25 años, la” Pila dijo.

En el cartucho del muelle 2009 del financiamiento, $1,6 millones en concesiones fueron publicados a los investigadores en los Estados Unidos y la Francia.

El CRF está financiando actualmente más de 30 estudios de la investigación, incluyendo 10 profesores investigadores por todo el mundo. En 2008, el CRF financió 12 estudios con las concesiones que sumaban $1.741.889. El CRF también ha dirigido fondos importantes a la investigación de la célula madre y de la terapia génica mientras que apoya a los investigadores cuyo trabajo es traducible en nuevos tratamientos.

El CRF ha programado su segundo Simposio Internacional de la Investigación de Cystinosis para el 8-9 de abril de 2010 en el Centro de Arnold y de Mabel Beckman de las Academias Nacionales de Ingeniería y de Ciencia adyacente al campus en la Universidad de California, Irvine, California. El primer simposio fue llevado a cabo en 2008. Facilitó la formación de lazos colaborativos entre sus equipos de investigación. Más de 60 investigadores del cystinosis de los Estados Unidos y de la Europa asistieron al simposio.

Pila y su marido, Geoffrey, propietario de Nancy del SARES•El Grupo del REGIS, inmobiliaria de Irvine, tiene una hija, Natalie, 18, con cystinosis.

El CRF ha aumentado más de $12 millones, que está comprometido para la investigación médica. Todas Las concesiones se conceden basadas en evaluaciones por el Comité Examinador Científico del CRF, que se comprende de doctores y de científicos de cabeza de la investigación en el campo.

La investigación nuevamente financiada 11 estudia, sumando $1.754.629 es:

Bruce Barshop, M.D., Ph.D., Universidad de California del Investigador Principal en San Diego “Mejoría de la Medición Intracelular” $62.930 del Cistina -- estudio Bruce Barshop, M.D., Universidad de California de 1 año del Ph.D. en San Diego “Soporte En Tándem” $160.604 del Espectrómetro de Masas -- 1,5 años de Bruce Barshop, M.D., Ph.D., Mentor Ilya Gertsman, Ph.D., Universidad de California del Profesor Investigador en San Diego “Proteomic Basaron la Identificación de las Proteínas de Cysteinylated en las Células” $124.214 de Cystinotic -- beca Stephanie Cherqui, Ph.D., The Scripps Research Institute del Investigador Principal, La Jolla, California “Célula Madre y Terapia Génica de 2 años para Cystinosis” $163.340 -- estudio Stephanie Cherqui, Ph.D., Mentor Brian Yeagy, Ph.D., The Scripps Research Institute del Profesor Investigador, La Jolla, California “Célula Madre y Terapia Génica de 2 años para Cystinosis” $138.485 -- beca Pierre J. Courtoy, M.D., Ph.D., Investigador Principal de Duve Institute, Lecciones de 2 años de Bruselas, Bélgica “de los Ratones de Cystinotic: Proyección De Imagen Vital de la Manipulación de la Proteína y Función de Lysosomal, Acciones Recíprocas Recíprocas con las Cinasas Reguladoras, y Potencial de la Regeneración por Transdifferentiation” $236.000 -- estudio Ranjan Dohil, M.D., Universidad de California de 2 años del Investigador Principal en San Diego “Un Estudio Para Evaluar la Terapia Entérico-Revestida de Cysteamine en Pacientes con Cystinosis” $27.226 -- estudio Paul Goodyer, M.D., el Hospital de Niños de Montreal del Investigador Principal, Quebec, Canadá Francisco Emma, M.D., el Hospital de Niños de Gesù del Bambino del Co-Investigador e Instituto de Investigación, Roma, Italia “Salvamento Cystinosis in vitro” $308.602 de 1 año de Microvesicles de la Célula Madre -- estudio Elena Levtchenko, M.D., Ph.D., Hospital Lovaina de la Universidad del Investigador Principal, Bélgica Roos Masereeuw, Ph.D., y Lamberto van den Huevel, Ph.D., Universidad de Radboud de los Co-Investigadores, Nimega, El “Papel Holandés de 2 años de la Expresión y de la Función de la P-Glicoproteína en las Células Tubulares Próximas” $83.999 de Cystinotic -- Mak de Roberto del estudio de 1 año, M.D., Ph.D., Universidad de California del Investigador Principal en San Diego “Homeostasis de la Energía y Músculo Que Pierde en Nephropathic Cystinosis” $150.000 -- estudio Holger Willenbring, M.D., Ph.D., Universidad de California de 2 años del Investigador Principal en las Células Madres de San Francisco “Pluripotent como Fuente de las Células Renales del Progenitor de Immunocompatible para la Terapia de Nephropathic Cystinosis” $138.625 -- estudio de 1 año

FUENTE: Asiento de Investigación de Cystinosis