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La thérapeutique d'Amicus présente des perspectives d'entreprise pour 2010 à la conférence annuelle de J.P. Morgan Healthcare

Thérapeutique d'Amicus (Nasdaq : Le PLI) a aujourd'hui donné les priorités stratégiques principales de la compagnie trois et a présenté des perspectives d'entreprise pour 2010 à la 28ème conférence annuelle de J.P. Morgan Healthcare.

« En 2010 nos priorités stratégiques sont claires et nous restons immuablement en accomplissant nos objectifs d'affaires. Nous sommes commis à concentrer nos moyens sur trois centres valeur-produisants dans Amicus. L'avancement de notre programme global de la phase 3 d'Amigal est notre priorité première. Nous comptons accomplir le progrès important avec Amigal en inscrivant entièrement notre étude 011 et le compter débuter 012 l'étude de la phase 3 pour supporter l'approbation à l'UE. Nous planification pour équilibrer l'exécution du Président et Directeur Général global de cet, programme clinique de tard-étape dans la maladie de Fabry avec le progrès important dans nos programmes de combinaison de chaperon-ERT et nos programmes précliniques dans la maladie de Parkinson et la maladie d'Alzheimer, » a dit John F. Crowley, Amicus.

Amigal (chlorhydrate de migalastat) pour la demande de règlement de la maladie de Fabry

L'étude de la phase 3 destinée pour supporter l'approbation aux Etats-Unis (étude 011) débutés dans le deuxième trimestre de 2009 et la demande de règlement du premier patient a commencé dans le quatrième trimestre de 2009. La compagnie compte compléter l'adhérence d'ici fin 2010 et avoir des résultats de cette étude mi-2011. L'étude 011 est une de six mois, randomisé, essai en double aveugle comparant Amigal au placebo dans approximativement 60 sujets. Le point final primaire de remplacement est le changement de la quantité du capillaire interstitiel GL-3 de rein. Les sujets à inscrire sont les patients de Fabry qui n'ont jamais reçu le traitement de remontage d'enzymes (ERT), ou qui n'ont pas reçu ERT pendant au moins 6 mois, et qui ont une mutation sensible à Amigal. La compagnie a l'intention de demander l'approbation accélérée pour Amigal selon des règlements de la sous-partie H. Les éléments clé de ces modèle et circuit de réglementation d'étude étaient étés d'accord avec les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) dans le deuxième trimestre de 2009.

Amicus précédemment rapporté qu'il a complété une suite de discussions avec l'agence européenne des médicaments (EMEA) concernant l'étude clinique requise pour l'inscription d'Amigal en Europe. La compagnie aujourd'hui rapportée qu'elle s'attend à ce que débute cet essai de la phase 3 (étude 012) avant fin d'année. L'étude 012 sera une étude de dix-huit mois, randomisée, préliminaire comparant Amigal contre ERT dans approximativement 60 sujets. Le point final primaire sera fonction rénale comme mesuré par débit de filtration glomérulaire (GFR). Les sujets à inscrire seront les patients de Fabry qui reçoivent ERT et auront une mutation sensible à Amigal. Les patients seront randomisés pour commuter à Amigal ou pour continuer de recevoir ERT.

Vingt-deux des 26 sujets inscrits dans les études originelles de la phase 2 continuent à recevoir la demande de règlement dans une étude actuelle de prolonge conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme d'Amigal. Quatorze sujets ont été sur la demande de règlement pendant au moins 2 années et huit sujets ont été sur la demande de règlement pendant plus de 3 années. Les caractéristiques préliminaires de cette étude proposent qu'Amigal continue bien-à être généralement toléré. De plus, dans le sous-ensemble de ces patients qui répondent aux critères d'entrée d'étude de la phase 3 et ont seulement reçu la dose et le régime de la phase 3, les résultats proposent la stabilisation de la fonction rénale comme mesurée par GFR et tendances d'amélioration de protéinurie. La compagnie fournira une mise à jour de cette étude dans le premier trimestre de 2010.

Thérapie combiné de Chaperon-ERT

Amicus continue à avancer son programme évaluant l'utilisation des chaperons pharmacologiques en combination avec ERT comme extension de la plate-forme technique de chaperon. Caractéristiques précliniques précédemment rapportées d'Amicus à plusieurs conférences scientifiques expliquant en 2009 que l'ajout d'un chaperon pharmacologique à ERT a le potentiel aux limitations d'e-mail de référence d'ERT. L'ajout d'un chaperon pharmacologique a été montré pour éviter la perte d'activité d'ERT dans la circulation, la réduction de prise de tissu d'augmentation et de substrat, et réduit la réaction des anticorps. L'épreuve-de-concept préclinique a été déterminé pour la maladie de Fabry et la maladie de Pompe et le travail initial d'épreuve-de-concept actuel est conduite pour la maladie de Gaucher.

La compagnie a sélecté Amigal en tant que son premiers candidat et régimes cliniques pour commencer une étude de la phase 2 avec Amigal en combination avec ERT avant fin 2010. Supplémentaire, la compagnie évalue des options pour avancer des programmes de thérapie combiné de Chaperon-ERT pour la maladie et la maladie de Gaucher de Pompe.

La compagnie compte enregistrer des caractéristiques complémentaires d'épreuve-de-concept dans Fabry, Pompe et Gaucher aux conférences scientifiques variées tout au long de 2010.

Les maladies de Neurodegeneration

Amicus est commis à avancer sa technologie pharmacologique de chaperon pour la demande de règlement des maladies du neurodegeneration. La compagnie a avancé son programme préclinique dans la maladie de Parkinson et a déterminé l'épreuve-de-concept initial dans des modèles animaux de la maladie. Les caractéristiques précédemment rapportées de compagnie expliquant la prévention de l'accumulation de synuclein dans le cerveau après demande de règlement avec le chaperon. Aujourd'hui la compagnie a annoncé que cela dans la demande de règlement préclinique récente d'études avec un chaperon a eu comme conséquence des améliorations d'une manière encourageante des caractéristiques comportementales et le fonctionnement de moteur dans des modèles animaux de Parkinson.

La compagnie compte achever des études précliniques avancées d'épreuve-de-concept dans la maladie de Parkinson pendant l'année et les régimes pour enregistrer les informations supplémentaires à une conférence scientifique dans la deuxième moitié de 2010.

Supplémentaire, Amicus a annoncé aujourd'hui que son programme préclinique du deuxième fil utilisant l'approche pharmacologique de chaperon est pour la demande de règlement de la maladie d'Alzheimer. La compagnie compte achever des études initiales d'épreuve-de-concept pendant 2010 et enregistrer des caractéristiques dans la deuxième moitié de 2010.

Guidage 2010 financier

Amicus compte commencer 2010 par un solde de trésorerie d'approximativement $78 millions. La compagnie compte dépenser le 2010 les dépenses opérationnelles un total de $40 à $50 millions. On s'attend à ce que la position actuelle d'argent liquide soit suffisante pour financer des fonctionnements et des conditions de dépense de capital dans la deuxième moitié de 2011. En 2010, la compagnie planification pour évaluer toutes les opportunités de continuer à établir sur sa force financière comprenant une gamme des partenariats globaux potentiels.

Source:

Amicus Therapeutics