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La terapeutica di Amicus presenta la prospettiva corporativa per 2010 alla conferenza annuale di J.P. Morgan Healthcare

Terapeutica di Amicus (Nasdaq: Il POPOLARE) oggi ha descritto le priorità strategiche chiave della società tre ed ha presentato una prospettiva corporativa per 2010 alla ventottesima conferenza annuale di J.P. Morgan Healthcare.

“Nel 2010 le nostre priorità strategiche sono chiare e rimaniamo steadfast nell'esecuzione dei nostri scopi di affari. Siamo commessi a mettere a fuoco le nostre risorse su tre centri dicreazione all'interno di Amicus. L'avanzamento del nostro programma globale di fase 3 di Amigal è la nostra priorità di numero uno. Pensiamo realizzare i progressi significativi con Amigal completamente iscrivendo il nostro studio 011 e pensare cominciare 012 lo studio di fase 3 per supportare l'approvazione nell'UE. Pianificazione saldare l'esecuzione del presidente e direttore generale di questo, programma clinico della tardi-fase nella malattia di Fabry con progresso significativo nei nostri programmi di combinazione del chaperon-ERT e nei nostri programmi preclinici nella malattia del Parkinson e nel morbo di Alzheimer,„ ha detto John F. Crowley, Amicus globale.

Amigal (cloridrato del migalastat) per il trattamento della malattia di Fabry

Lo studio di fase 3 progettato per supportare l'approvazione negli Stati Uniti (studio 011) cominciati nel secondo trimestre di 2009 e nel trattamento del primo paziente ha cominciato nel quarto trimestre di 2009. La società pensa completare l'iscrizione da ora alla fine del 2010 ed avere risultati da questo studio del 2011. Lo studio 011 è un di 6 mesi, ripartito le probabilità su, studio in doppio cieco che confronta Amigal al placebo in circa 60 oggetti. Il punto finale primario sostitutivo è il cambiamento nella quantità di capillare interstiziale GL-3 del rene. Gli oggetti da iscrivere sono pazienti di Fabry che non hanno ricevuto mai la terapia della sostituzione degli enzimi (ERT), o che non hanno ricevuto ERT per almeno 6 mesi e che ha una mutazione rispondente a Amigal. La società intende cercare l'approvazione accelerata per Amigal secondo i regolamenti di sottoparte H. Gli elementi chiave di questi progettazione e percorso regolatore di studio sono stati acconsentiti con gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) nel secondo trimestre di 2009.

Amicus precedentemente ha riferito che ha completato una serie di discussioni con l'Agenzia europea per i medicinali (EMEA) per quanto riguarda lo studio clinico richiesto per la registrazione di Amigal in Europa. La società oggi ha riferito che pensa cominciare questa prova di fase 3 (studio 012) prima della fine d'anno. Lo studio 012 sarà un di 18 mesi, ripartito le probabilità su, studio del aperto contrassegno che confronta Amigal contro ERT in circa 60 oggetti. Il punto finale primario sarà funzione renale come misurato dal grado di filtrazione glomerulare (GFR). Gli oggetti da iscrivere saranno pazienti di Fabry che stanno ricevendo ERT ed avranno una mutazione rispondente a Amigal. I pazienti saranno ripartiti con scelta casuale per passare a Amigal o per continuare a ricevere ERT.

Ventidue dei 26 oggetti iscritti agli studi originali di fase 2 continua a ricevere il trattamento in uno studio in corso di estensione destinato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Amigal. Quattordici oggetti sono stati sul trattamento per almeno 2 anni ed otto oggetti sono stati sul trattamento per più di 3 anni. I dati preliminari da questo studio suggeriscono che Amigal continui ben-ad essere tollerato generalmente. Inoltre, nel sottoinsieme di questi pazienti che rispondono ai criteri dell'entrata di studio di fase 3 e soltanto hanno ricevuto la dose ed il regime di fase 3, i risultati indicano la stabilizzazione della funzione renale come misurata da GFR e dalle tendenze di miglioramento nel proteinuria. La società fornirà un aggiornamento da questo studio nel primo trimestre di 2010.

Terapia di combinazione del Chaperon-ERT

Amicus continua ad avanzare il suo programma che valuta l'uso dei chaperon farmacologici congiuntamente a ERT come espansione della piattaforma della tecnologia del chaperon. Amicus precedentemente ha riferito i dati preclinici a parecchie conferenze scientifiche nel 2009 che dimostrano che l'aggiunta di un chaperon farmacologico a ERT ha il potenziale alle limitazioni chiave di indirizzo di ERT. L'aggiunta di un chaperon farmacologico è stata indicata per impedire la perdita di attività di ERT nella circolazione, nella riduzione di assorbimento del tessuto di aumento e del substrato e diminuisce la risposta dell'anticorpo. Il proof of concept preclinico è stato stabilito per la malattia di Fabry e la malattia di Pompe ed il lavoro iniziale del proof of concept corrente sta conducenda per la malattia di Gaucher.

La società ha selezionato Amigal come il sui primi candidato e pianificazioni clinici per iniziare uno studio di fase 2 con Amigal congiuntamente a ERT prima della fine del 2010. Ulteriormente, la società sta valutando le opzioni per avanzare i programmi di terapia di combinazione del Chaperon-ERT per la malattia di Pompe e la malattia di Gaucher.

La società pensa riferire i dati supplementari del proof of concept in Fabry, in Pompe e in Gaucher alle varie conferenze scientifiche durante 2010.

Malattie di Neurodegeneration

Amicus è commesso ad avanzare la sua tecnologia farmacologica del chaperon per il trattamento delle malattie del neurodegeneration. La società ha avanzato il suo programma preclinico nella malattia del Parkinson ed ha stabilito il proof of concept iniziale nei modelli animali della malattia. La società precedentemente ha riferito i dati che dimostrano la prevenzione di capitalizzazione dello synuclein nel cervello dopo il trattamento con il chaperon. Oggi la società ha annunciato che quella nel trattamento preclinico recente di studi con un chaperon ha provocato i miglioramenti incoraggianti nelle caratteristiche comportamentistiche e la funzione di motore nei modelli animali di Parkinson.

La società pensa terminare gli studi preclinici avanzati del proof of concept nella malattia del Parkinson nel corso dell'anno e delle pianificazioni per riferire i dati supplementari ad una conferenza scientifica nella seconda metà di 2010.

Ulteriormente, Amicus ha annunciato oggi che il suo programma preclinico del secondo cavo facendo uso dell'approccio farmacologico del chaperon è per il trattamento del morbo di Alzheimer. La società pensa terminare gli studi iniziali del proof of concept durante il 2010 e riferire i dati nella seconda metà di 2010.

Orientamento finanziario 2010

Amicus pensa cominciare 2010 con un saldo di cassa di circa $78 milioni. La società pensa spendere del 2010 spese d'esercizio complessivamente $40 - $50 milioni. L'attuale posizione dei contanti si pensa che sia sufficiente per costituire un fondo per le operazioni ed i requisiti di spese in conto capitale nella seconda metà di 2011. Nel 2010, la società pianificazione valutare tutte le opportunità di continuare a costruire sulla sua resistenza finanziaria compreso un intervallo delle associazioni globali potenziali.

Source:

Amicus Therapeutics