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A terapêutica de Amicus apresenta a probabilidade corporativa para 2010 na conferência anual de J.P. Morgan Cuidados médicos

Terapêutica de Amicus (Nasdaq: A DOBRA) hoje esboçou as prioridades estratégicas chaves da empresa três e apresentou uma probabilidade corporativa para 2010 na 28a conferência anual de J.P. Morgan Cuidados médicos.

“Em 2010 nossas prioridades estratégicas são claras e nós permanecemos constantes em executar nossos objetivos de negócio. Nós somos comprometidos a centrar-se nossos recursos sobre três centros valor-criadores dentro de Amicus. Avançar nosso programa global da fase 3 de Amigal é nosso prioridade número um. Nós esperamos fazer o progresso significativo com o Amigal inteiramente registrando nosso estudo 011 e esperá-lo começar 012 o estudo da fase 3 a apoiar a aprovação na UE. Nós planeamos equilibrar a execução da presidente e director geral deste, programa clínico da tarde-fase na doença de Fabry com progresso significativo em nossos programas da combinação do acompanhante-ERT e em nossos programas pré-clínicos na doença e na doença de Alzheimer de Parkinson,” disse John F. Crowley, Amicus global.

Amigal (hidrocloro do migalastat) para o tratamento da doença de Fabry

O estudo da fase 3 pretendido apoiar a aprovação nos Estados Unidos (estudo 011) começados no segundo trimestre de 2009 e no tratamento do primeiro paciente começou no quarto trimestre de 2009. A empresa espera terminar o registro ao fim de 2010 e ter resultados deste estudo 2011. O estudo 011 é uns 6 meses, Amigal de comparação experimental randomized, dobro-cego ao placebo em aproximadamente 60 assuntos. O valor-limite preliminar substituto é a mudança na quantidade do capilar intersticial GL-3 do rim. Os assuntos a ser registrados são os pacientes de Fabry que nunca receberam a terapia da substituição da enzima (ERT), ou que não receberam ERT no mínimo 6 meses, e que tem uma mutação responsiva a Amigal. A empresa pretende procurar a aprovação acelerada para Amigal de acordo com regulamentos da subparte H. Os elementos chaves destes projecto e trajecto regulador do estudo foram concordados com os E.U. Food and Drug Administration (FDA) no segundo trimestre de 2009.

Amicus relatou previamente que terminou uma série de discussões com a agência de medicinas européias (EMEA) em relação ao estudo clínico exigido para o registo de Amigal em Europa. A empresa relatou hoje que espera começar esta experimentação da fase 3 (estudo 012) antes do final do ano. O estudo 012 será uns 18 meses, randomized, estudo da aberto-etiqueta que compara Amigal contra ERT em aproximadamente 60 assuntos. O valor-limite preliminar será função renal como medido pela taxa de filtragem glomerular (GFR). Os assuntos a ser registrados serão os pacientes de Fabry que estão recebendo ERT e terão uma mutação responsiva a Amigal. Os pacientes randomized para comutar a Amigal ou para continuar a receber ERT.

Vinte e dois dos 26 assuntos registrados nos estudos originais da fase 2 continuam a receber o tratamento em um estudo em curso da extensão projetado avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo de Amigal. Quatorze assuntos foram no tratamento no mínimo 2 anos e oito assuntos estiveram no tratamento por mais de 3 anos. Os dados preliminares deste estudo sugerem que Amigal continue bem-a ser tolerado geralmente. Além, no subconjunto destes pacientes que encontram os critérios da entrada do estudo da fase 3 e receberam somente a dose e o regime da fase 3, os resultados sugerem a estabilização da função renal como medida por GFR e por tendências da melhoria no proteinuria. A empresa fornecerá uma actualização deste estudo no primeiro trimestre de 2010.

Terapia da combinação do Acompanhante-ERT

Amicus continua a avançar seu programa que avalia o uso de acompanhante farmacológicos em combinação com ERT como uma expansão da plataforma da tecnologia do acompanhante. Amicus relatou previamente dados pré-clínicos em diversas conferências científicas que demonstram em 2009 que a adição de um acompanhante farmacológico a ERT tem o potencial às limitações chaves de endereço de ERT. A adição de um acompanhante farmacológico foi mostrada para impedir a perda de actividade de ERT na circulação, na redução da tomada do tecido do aumento e da carcaça, e reduz a resposta do anticorpo. O prova--conceito pré-clínico foi estabelecido para a doença de Fabry e a doença de Pompe e o trabalho inicial do prova--conceito estão sendo conduzidos actualmente para a doença de Gaucher.

A empresa seleccionou Amigal como seus primeiros candidato e planos clínicos para iniciar um estudo da fase 2 com o Amigal em combinação com ERT antes do fim de 2010. Adicionalmente, a empresa está avaliando opções para avançar programas da terapia da combinação do Acompanhante-ERT para a doença de Pompe e a doença de Gaucher.

A empresa espera relatar dados adicionais do prova--conceito em Fabry, em Pompe e em Gaucher em várias conferências científicas ao longo de 2010.

Doenças de Neurodegeneration

Amicus é comprometido a avançar sua tecnologia farmacológica do acompanhante para o tratamento das doenças do neurodegeneration. A empresa avançou seu programa pré-clínico na doença de Parkinson e estabeleceu o prova--conceito inicial nos modelos animais da doença. A empresa relatou previamente os dados que demonstram a prevenção da acumulação do synuclein no cérebro após o tratamento com o acompanhante. Hoje a empresa anunciou que aquela no tratamento pré-clínico recente dos estudos com um acompanhante conduziu às melhorias encorajadoras em características comportáveis e à função de motor nos modelos animais de Parkinson.

A empresa espera terminar estudos pré-clínicos avançados do prova--conceito na doença de Parkinson durante o ano e os planos para relatar dados adicionais em uma conferência científica na segunda metade de 2010.

Adicionalmente, Amicus anunciou hoje que seu programa pré-clínico do segundo chumbo que usa a aproximação farmacológica do acompanhante é para o tratamento da doença de Alzheimer. A empresa espera terminar estudos iniciais do prova--conceito durante 2010 e relatar dados na segunda metade de 2010.

Orientação 2010 financeira

Amicus espera começar 2010 com um balanço de dinheiro de aproximadamente $78 milhões. A empresa espera gastar um total de $40 a 2010 despesas de funcionamento $50 milhões. A posição de dinheiro actual é esperada ser suficiente para financiar operações e exigências da despesa em investimento na segunda metade de 2011. Em 2010, a empresa planeia avaliar todas as oportunidades de continuar a construir em sua força financeira que inclui uma escala de parcerias globais potenciais.

Source:

Amicus Therapeutics