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La terapéutica de Amicus presenta la perspectiva de la corporación para 2010 en la conferencia anual de J.P. Morgan Healthcare

Terapéutica de Amicus (Nasdaq: El DOBLEZ) contorneó las prioridades estratégicas dominantes de la compañía tres y presentó hoy una perspectiva de la corporación para 2010 en la 28va cuarta conferencia anual de J.P. Morgan Healthcare.

“En 2010 nuestras prioridades estratégicas están sin obstrucción y permanecemos con firmeza en la ejecución de nuestras metas de asunto. Estamos comprometidos a centrarse nuestros recursos en tres centros valor-que crean dentro de Amicus. El avance de nuestro programa global de la fase 3 de Amigal es nuestra máxima prioridad. Preveemos hacer progreso importante con Amigal completo alistando nuestro estudio 011 y preveerlo comenzar 012 el estudio de la fase 3 para soportar la aprobación en la UE. Proyectamos equilibrar la ejecución del Presidente y Director General de este, programa clínico del tarde-escenario en la enfermedad de Fabry con progreso importante en nuestros programas de la combinación de la señora de compañía-ERT y nuestros programas preclínicos en la enfermedad y la enfermedad de Alzheimer de Parkinson,” dijo a Juan F. Crowley, Amicus global.

Amigal (clorhidrato del migalastat) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry

El estudio de la fase 3 previsto para soportar la aprobación en los Estados Unidos (estudio 011) comenzados en el segundo trimestre de 2009 y el tratamiento del primer paciente comenzó en el cuarto trimestre de 2009. La compañía prevee terminar el alistamiento a finales de 2010 y tener resultados de este estudio a mediados de 2011. El estudio 011 es un Amigal que compara de ensayo de seis meses, seleccionado al azar, de doble anonimato al placebo en aproximadamente 60 temas. La punto final primaria sustituta es el cambio en la cantidad del capilar intersticial GL-3 del riñón. Los temas que se alistarán son los pacientes de Fabry que nunca han recibido terapia del repuesto de la enzima (ERT), o que no han recibido ERT por lo menos 6 meses, y que tiene una mutación responsiva a Amigal. La compañía se prepone buscar la aprobación acelerada para Amigal según reglas de la subparte H. Los elementos claves de este diseño y camino regulador del estudio fueron estados de acuerdo con los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) en el segundo trimestre de 2009.

Amicus denunció previamente que terminó una serie de discusiones con la dependencia de remedio europeo (EMEA) con respecto al estudio clínico requerido para la inscripción de Amigal en Europa. La compañía denunció hoy que prevee comenzar esta juicio de la fase 3 (estudio 012) antes de final de año. El estudio 012 será un de dieciocho meses, seleccionado al azar, estudio de la abierto-escritura de la etiqueta que compara Amigal comparado con ERT en aproximadamente 60 temas. La punto final primaria será función renal según lo medido por índice de filtrado glomerular (GFR). Los temas que se alistarán serán los pacientes de Fabry que están recibiendo ERT y tendrán una mutación responsiva a Amigal. Seleccionarán al azar a los pacientes para cambiar a Amigal o para continuar el recibir de ERT.

Veintidós de los 26 temas alistados en los estudios originales de la fase 2 continúa recibir el tratamiento en un estudio en curso de la extensión diseñado para evaluar el seguro y la eficacia a largo plazo de Amigal. Catorce temas han sido en el tratamiento por lo menos 2 años y ocho temas han estado en el tratamiento por más de 3 años. Los datos preliminares de este estudio sugieren que Amigal continúe bien-ser tolerado generalmente. Además, en el subconjunto de estos pacientes que cumplan las consideraciones del asiento del estudio de la fase 3 y han recibido solamente la dosis y el régimen de la fase 3, los resultados sugieren la estabilización de la función renal según lo medido por GFR y tendencias de la mejoría en proteinuria. La compañía ofrecerá una actualización de este estudio en el primer trimestre de 2010.

Terapia de la combinación de la Señora de compañía-ERT

Amicus continúa avance su programa que evalúa el uso de señoras de compañía farmacológicas conjuntamente con ERT como extensión de la plataforma de la tecnología de la señora de compañía. Amicus denunció previamente datos preclínicos en varias conferencias científicas que demostraban en 2009 que la adición de una señora de compañía farmacológica a ERT tiene el potencial a las limitaciones dominantes de direccionamiento de ERT. La adición de una señora de compañía farmacológica se ha mostrado para prevenir la baja de la actividad de ERT en la circulación, la reducción de la absorción del tejido del aumento y del substrato, y reduce la reacción del anticuerpo. El prueba-de-concepto preclínico se ha establecido para la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Pompe y el trabajo inicial del prueba-de-concepto está conducto actualmente para la enfermedad de Gaucher.

La compañía ha seleccionado Amigal como su primer candidato y planes clínicos para iniciar un estudio de la fase 2 con Amigal conjuntamente con ERT antes de finales de 2010. Además, la compañía está evaluando opciones para avance los programas de la terapia de la combinación de la Señora de compañía-ERT para la enfermedad de Pompe y la enfermedad de Gaucher.

La compañía prevee denunciar datos adicionales del prueba-de-concepto en Fabry, Pompe y Gaucher en las diversas conferencias científicas en 2010.

Enfermedades de Neurodegeneration

Amicus está comprometido a avance su tecnología farmacológica de la señora de compañía para el tratamiento de enfermedades del neurodegeneration. La compañía ha avance su programa preclínico en la enfermedad de Parkinson y ha establecido prueba-de-concepto inicial en los modelos animales de la enfermedad. La compañía denunció previamente los datos que demostraban la prevención de la acumulación del synuclein en el cerebro después del tratamiento con la señora de compañía. La compañía anunció hoy que ésa en el tratamiento preclínico reciente de los estudios con una señora de compañía dio lugar a mejorías encouraging en características del comportamiento y a la función de motor en los modelos animales de Parkinson.

La compañía prevee terminar estudios preclínicos avanzados del prueba-de-concepto en la enfermedad de Parkinson durante el curso del año y de los planes para denunciar datos adicionales en una conferencia científica en la segunda mitad de 2010.

Además, Amicus anunció hoy que su programa preclínico del segundo guía usando la aproximación farmacológica de la señora de compañía está para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. La compañía prevee terminar estudios iniciales del prueba-de-concepto durante 2010 y denunciar datos en la segunda mitad de 2010.

Dirección financiera 2010

Amicus prevee comenzar 2010 con saldos de caja de aproximadamente $78 millones. La compañía prevee pasar 2010 los gastos de explotación un total de $40 a $50 millones. Se prevee que la posición actual de efectivo sea suficiente financiar operaciones y requisitos de los gastos en inversión de capital en la segunda mitad de 2011. En 2010, la compañía proyecta evaluar todas las oportunidades de continuar emplear su fuerza financiera incluyendo un alcance de sociedades globales potenciales.

Source:

Amicus Therapeutics