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SCC, ALS TDI étendre la collaboration pour faire progresser le potentiel thérapeutique des cellules souches pour la SLA

La collaboration sera mieux évaluer la tige roman de cellules dérivées de produits pour le traitement des maladies neurodégénératives fatales en régulant les gènes pertinents à la progression de la maladie

California Stem Cell, Inc (SCC) et la SLA Therapy Development Institute (ALS TDI) sont heureux d'annoncer une extension et l'expansion de leur collaboration visant à faire progresser une thérapie cellulaire pour la tige potentiels SLA (sclérose latérale amyotrophique). Cet effort s'appuiera sur les travaux qu'il a déjà été réalisée dans le cadre de ce partenariat en cours pour comprendre comment les cellules souches, et leurs dérivés, peuvent être appliquées au traitement de cette maladie neurodégénérative fatale.

Dans ce tour d'expériences, ALS TDI va utiliser une ligne du SCC haute pureté des cellules souches, appelées MotorGraft ™, pour offrir l'expression des gènes modifiant charges à des endroits précis dans le système nerveux central. L'Institut "Knowledgesphere", une base de données d'information sur les changements d'expression des gènes et des protéines associées à la maladie, contient plusieurs gènes candidats pour transfecter les cellules souches et de livrer dans le corps. La phase initiale de cette nouvelle collaboration va confirmer l'expression de ces gènes in vivo. Une fois que l'expression est confirmée, les collaborateurs lancera la deuxième phase de cette nouvelle collaboration, qui appelle à plusieurs expériences pleine efficacité afin de mesurer pour toute maladie potentielle correctrices. Les membres de l'équipe scientifique du SCC se rendra à la SLA TDI pour administrer les cellules souches dans le cadre de chaque expérience.

«Dans le cadre de notre mission, nous nous sentons qu'il est prudent de travailler dans ce domaine et ferons notre part pour aider à faire progresser la compréhension de la façon dont les cellules souches pourraient être utilisées pour aider à la ralentir ou arrêter la progression de la maladie de la SLA. Nous avons été encouragés par le tour précédent d'expériences avec des cellules souches en Californie et nous sommes ravis de miser sur les connaissances acquises », a déclaré Steve Perrin, Ph.D., chef de la direction et directeur scientifique de la SLA TDI.

Les deux groupes ont déjà travaillé ensemble pour mener des expériences visant à transplanter haute pureté souches humaines neurones moteurs de cellules progénitrices, dans la moelle épinière des souris SOD1, qui sont génétiquement modifiées pour présenter la détérioration neuronale et imitent la SLA. Les résultats de ces études ont montré que les cellules survivent, intégrer et afficher des marqueurs des neurones moteurs lorsqu'elles sont transplantées dans le modèle SOD1 de la souris.

«L'expertise de la SLA TDI en biologie de la maladie de la SLA et leurs installations de dépistage de classe mondiale en font un partenaire idéal pour collaborer avec pour comprendre l'usage et au profit de nos MotorGraft ™ technologie dans le traitement de la SLA. Nous savons que nous avons la population la plus stable et pur des cellules souches dérivées du moteur progéniteurs des neurones disponibles dans le monde, et nous sommes ravis de voir si elle peut être utilisée pour aider à combattre cette terrible maladie », a déclaré Chris Airriess, chef de l'exploitation des cellules souches en Californie.

La SLA, également appelée maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative entraînant une paralysie progressive et est considérée comme fatale. La maladie frappe généralement sans cause identifiable, touchant indistinctement une nouvelle famille toutes les 90 minutes aux États-Unis que le taux d'incidence est similaire à celle de la sclérose en plaques, mais le pronostic de survie typique donné à un nouveau patient SLA est seulement 2-5 ans à partir de leur date du diagnostic. Actuellement, il n'existe aucun traitement connu pour la SLA et un seul approuvé par la FDA des médicaments, avec une efficacité marginale, pour traiter la maladie.

California Stem Cell a récemment présenté les résultats de travaux antérieurs réalisés avec la SLA TDI à la FDA, dans le cadre d'une une pré-Investigational réunion de drogue nouvelle pour discuter du potentiel des ™ MotorGraft SCC pour soigner une autre maladie dégénérative, l'amyotrophie spinale (SMA). Cela appuie l'utilisation de ce produit thérapeutique pour traiter les troubles multiples, tels que SMA, ALS, lésions de la moelle épinière et la myélite transverse.

SOURCE ALS Therapy Development Foundation