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CSC, ALS TDI estendono la collaborazione nell'avanzamento della terapia di cellula staminale potenziale per ALS

La Collaborazione più ulteriormente valuterà il prodotto cella-derivato gambo novello per il trattamento della malattia neurodegenerative interna regolamentando i geni relativi alla progressione di malattia

La Cellula Staminale della California, l'Inc (CSC) ed Istituto dello Sviluppo di Terapia di ALS (ALS TDI) sono soddisfatte di annunciare un'estensione e un'espansione della loro collaborazione puntata su avanzando una terapia di cellula staminale potenziale per ALS (sclerosi laterale amiotrofica). Questo sforzo costruirà su lavori che già sono stati ultimati come componente di questa associazione in corso per capire come le cellule staminali ed i loro derivati, possono applicarsi al trattamento di questa malattia neurodegenerative interna.  

In questo giro degli esperimenti, il ALS TDI userà una riga di grande purezza di CSC di cellule staminali, chiamata MotorGraft™, per consegnare i carichi utili di modificazione di espressione genica alle posizioni specifiche all'interno del sistema nervoso centrale.  “Il Knowledgesphere„ dell'Istituto, un database di informazioni sul gene ed i cambiamenti di espressione della proteina relativi alla malattia, contiene parecchi candidati del gene a transfect nelle cellule staminali e consegnano nell'organismo.  La fase iniziale di questa nuova collaborazione confermerà l'espressione di questi geni in vivo.  Una Volta Che l'espressione è confermata, i collaboratori inizieranno la seconda fase di questa nuova collaborazione, che richiede i parecchi efficacia completa sperimenta per misurare per tutta la malattia di miglioramento potenziale.  I Membri del gruppo di scienza di CSC viaggieranno a ALS TDI per amministrare le cellule staminali come componente di ogni esperimento.

“Come componente della nostra missione, riteniamo prudente lavorare in questa arena e faremo la nostra parte per aiutare di avanzamento la comprensione di come le cellule staminali potrebbero essere usate per aiutare nel rallentamento o nella fermata della progressione di malattia di ALS.  Siamo stati incoraggiati dal giro precedente degli esperimenti con la Cellula Staminale della California e siamo eccitati per costruire sulla conoscenza acquisita,„ ha detto Steve Perrin, Ph.D., direttore generale ed ufficiale scientifico principale di ALS TDI.

I due gruppi precedentemente hanno lavorato insieme per eseguire gli esperimenti puntati su trapiantando i motoneuroni umani del progenitore della cellula staminale di elevata purezza, nei midolli spinali dei mouse SOD1, che geneticamente sono costruiti per esibire il deterioramento di un neurone ed il ALS mimico.  I risultati di quegli studi hanno indicato che le celle sopravvivono, integrano e video agli indicatori dei motoneuroni una volta trapiantate nel modello del mouse SOD1.

“La competenza di ALS TDI nella biologia di malattia di ALS ed il loro impianto di vagliatura di livello internazionale incitano loro un partner ideale per collaborare con per capire l'uso ed il vantaggio della nostra tecnologia di MotorGraft™ nel trattamento del ALS.  Sappiamo che abbiamo la popolazione più stabile e più pura dei progenitori del motoneurone derivati cellula staminale disponibili nel mondo e siamo eccitati per vedere se può essere usato per contribuire a combattere questa malattia terribile,„ abbiamo detto Chris Airriess, direttore operativo per la Cellula Staminale della California.

Il ALS, anche conosciuto come Lou Gehrig's Disease, è una malattia neurodegenerative con conseguente paralisi progressiva ed è considerato interno. I colpi di malattia tipicamente senza una causa identificabile, pregiudicante indiscriminante una nuova famiglia ogni 90 minuti negli STATI UNITI. Che la tariffa di incidenza è simile quella della sclerosi a placche, ma alla prognosi tipica di sopravvivenza data ad un nuovo paziente di ALS è a soltanto 2-5 anni a partire dalla loro data della diagnosi. Corrente, non c'è maturazione conosciuta per ALS e soltanto una droga Approvata dalla FDA, con efficacia marginale, per il trattamento della malattia.

La Cellula Staminale della California recentemente ha presentato i risultati di lavoro precedente fatti con ALS TDI a FDA, come componente dell'una Nuova riunione Pre-D'investigazione della Droga per discutere il potenziale del MotorGraft™ di CSC di trattare un'altra malattia degenerante, Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Ciò supporta l'uso di questo prodotto terapeutico trattare i disordini multipli, quali SMA, ALS, la lesione del midollo spinale e la mielite trasversa.

Fondamenta di Sviluppo di Terapia di ALS di SORGENTE