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CSC, ALS TDI estendem a colaboração em avançar a terapia de célula estaminal potencial para o ALS

A Colaboração avaliará mais haste nova o produto pilha-derivado para o tratamento da doença neurodegenerative fatal regulando os genes relevantes à progressão da doença

A Célula Estaminal de Califórnia, o Inc. (CSC) e da Terapia do ALS o Instituto da Revelação (ALS TDI) são satisfeitos anunciar uma extensão e uma expansão de sua colaboração visada avançando uma terapia de célula estaminal potencial para ALS (esclerose de lateral amyotrophic). Este esforço construirá no trabalho que tem sido terminado já como parte desta parceria em curso para compreender como as células estaminais, e seus derivados, podem ser aplicados ao tratamento desta doença neurodegenerative fatal.  

Neste círculo das experiências, o ALS TDI usará uma linha da alto-pureza de CSC de células estaminais, chamada MotorGraft™, para entregar cargas úteis de alteração da expressão genética aos lugar específicos dentro do sistema nervoso central.  O “Knowledgesphere” do Instituto, uma base de dados da informação no gene e as mudanças da expressão da proteína relativas à doença, contêm diversos candidatos do gene ao transfect em células estaminais e entregam-nos no corpo.  A fase inicial desta colaboração nova confirmará a expressão destes genes in vivo.  Uma Vez Que a expressão é confirmada, os colaboradores iniciarão a segunda fase desta colaboração nova, que chama para diversos eficácia completa experimenta a fim medir para toda a doença de melhoramento potencial.  Os Membros da equipe da ciência de CSC viajarão a ALS TDI para administrar as células estaminais como parte de cada experiência.

“Como parte de nossa missão, nós sentimo-la prudente trabalhar nesta arena e faremos nossa parte para ajudar avançado a compreensão de como as células estaminais poderiam ser usadas para ajudar no retardamento ou na parada da progressão da doença do ALS.  Nós fomos incentivados pelo círculo precedente das experiências com Célula Estaminal de Califórnia e somos entusiasmado construir no conhecimento ganhado,” disse Steve Perrin, Ph.D., director geral e oficial científico principal de ALS TDI.

Os dois grupos trabalharam previamente junto para conduzir as experiências visadas transplantando os neurônios de motor humanos do ancestral da célula estaminal da pureza alta, nas medulas espinais dos ratos SOD1, que são projectados genetically para exibir a deterioração neuronal e o ALS simulado.  Os resultados daqueles estudos mostraram que as pilhas sobrevivem, integram, e indicam a marcadores dos neurônios de motor quando transplantadas no modelo do rato SOD1.

Do “a experiência ALS TDI na biologia da doença do ALS e sua facilidade de selecção da mundo-classe fazem-lhes um sócio ideal para colaborar com a fim compreender o uso e o benefício de nossa tecnologia de MotorGraft™ em tratar o ALS.  Nós sabemos que nós temos a população a mais estável e a mais pura dos ancestral derivados célula estaminal do neurônio de motor disponíveis no mundo, e somos entusiasmado ver se pode ser usado para ajudar a lutar esta doença terrível,” dissemos Chris Airriess, Director de Operações para a Célula Estaminal de Califórnia.

O ALS, igualmente conhecido como Lou Gehrig's Disease, é uma doença neurodegenerative tendo por resultado a paralisia progressiva e é considerado fatal. As greves da doença tipicamente sem uma causa identificável, afetando indiscriminada uma família nova cada 90 minutos nos E.U. Que a taxa de incidência é similar àquela da esclerose múltipla, mas ao prognóstico típico da sobrevivência dado a um paciente novo do ALS está a somente 2-5 anos de sua tâmara do diagnóstico. Actualmente, não há nenhuma cura conhecida para o ALS e somente uma droga Aprovado pelo FDA, com eficácia marginal, para tratar a doença.

A Célula Estaminal de Califórnia apresentou recentemente os resultados dos trabalhos anteriores feitos com ALS TDI ao FDA, como parte do uma reunião Nova Pre-De investigação da Droga para discutir o potencial do MotorGraft™ de CSC tratar uma outra doença degenerativo, Atrofia Muscular Espinal (SMA). Isto apoia o uso deste produto terapêutico tratar desordens múltiplas, tais como SMA, ALS, ferimento da medula espinal e o myelitis transversal.

Fundação da Revelação da Terapia do ALS de SOURCE