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CSC, ALS TDI amplían la colaboración en el avance de la terapia de célula madre potencial para el ALS

La Colaboración evaluará más lejos el producto célula-derivado vástago nuevo para el tratamiento de la enfermedad neurodegenerative fatal regulando los genes relevantes a la progresión de la enfermedad

La Célula Madre de California, el Inc. (CSC) y el Instituto del Revelado de la Terapia del ALS (ALS TDI) están satisfechos anunciar una extensión y una extensión de su colaboración dirigida avance una terapia de célula madre potencial para ALS (esclerosis lateral amiotrófica). Este esfuerzo empleará el trabajo que se ha terminado ya como parte de esta sociedad en curso para entender cómo las células madres, y sus derivados, pueden ser aplicados al tratamiento de esta enfermedad neurodegenerative fatal.  

En este cartucho de experimentos, el ALS TDI utilizará una línea de gran pureza de CSC de células madres, llamada MotorGraft™, para entregar las cargas útiles de modificación de la expresión génica a las ubicaciones específicas dentro del sistema nervioso central.  El “Knowledgesphere” del Instituto, una base de datos de la información sobre gen y los cambios de la expresión de la proteína relacionados con la enfermedad, contiene a varios candidatos del gen al transfect en las células madres y los entrega en el cuerpo.  La fase inicial de esta nueva colaboración confirmará la expresión de estos genes in vivo.  Una Vez Que se confirma la expresión, los colaboradores iniciarán la segunda fase de esta nueva colaboración, que pide varios eficacia completa experimenta para medir para cualquier enfermedad de mejoramiento potencial.  Las Piezas de las personas de la ciencia de CSC viajarán a ALS TDI para administrar a las células madres como parte de cada experimento.

“Como parte de nuestra misión, la aserramos al hilo prudente trabajar en esta arena y haremos nuestra parte para ayudar anticipado a la comprensión de cómo las células madres podrían ser utilizadas para ayudar en la reducción o la detención de la progresión de la enfermedad del ALS.  El cartucho anterior de experimentos con la Célula Madre de California Nos animamos y nos excitamos para emplear el conocimiento ganado,” dijo a Steve Perrin, Ph.D., director general y principal oficial científico de ALS TDI.

Los dos grupos trabajaron previamente juntos para conducto los experimentos dirigidos trasplantando las neuronas de motor humanas del progenitor de la célula madre de la pureza elevada, en las médulas espinales de los ratones SOD1, que genético se dirigen para exhibir el deterioro neuronal y el ALS mimético.  Los resultados de esos estudios mostraron que las células sobreviven, integran, y visualizan etiquetas de plástico de las neuronas de motor cuando están trasplantadas en el modelo del ratón SOD1.

La “experiencia del ALS TDI en biología de la enfermedad del ALS y su instalación de cribado de calidad mundial les hacen a un socio ideal para colaborar con para entender el uso y la ventaja de nuestra tecnología de MotorGraft™ en tratar el ALS.  Sabemos que tenemos la población más estable y más pura de progenitores derivados célula madre de la neurona de motor disponibles en el mundo, y que estamos excitados para ver si puede ser utilizado para ayudar a luchar esta enfermedad terrible,” dijimos a Chris Airriess, Director de Operaciones para la Célula Madre de California.

El ALS, también conocido como Lou Gehrig's Disease, es una enfermedad neurodegenerative dando por resultado parálisis progresiva y se considera fatal. Las huelgas de la enfermedad típicamente sin una causa identificable, afectando indistintamente a una nueva familia cada 90 minutos en los E.E.U.U. Que el tipo de incidencia es similar al de la esclerosis múltiple, pero al pronóstico típico de la supervivencia dado a un nuevo paciente del ALS está a solamente 2-5 años a partir de su fecha de la diagnosis. Actualmente, no hay vulcanización sabida para el ALS y solamente una droga Aprobada por la FDA, con eficacia marginal, para tratar la enfermedad.

La Célula Madre de California presentó recientemente las conclusión del trabajo previo hechas con ALS TDI al FDA, como parte de una Nueva reunión Pre-De investigación de la Droga para discutir el potencial de MotorGraft™ de CSC de tratar otra enfermedad degenerativa, Atrofia Muscular Espinal (SMA). Esto utiliza el uso de este producto terapéutico de tratar desordenes múltiples, tales como SMA, ALS, daño de la médula espinal y myelitis transversal.

Asiento del Revelado de la Terapia del ALS de la FUENTE