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La edición especial revisa el estado actual de la ciencia en terapia fetal

Reparar defectos de nacimiento en la matriz. Insertando un laser minúsculo en el útero del molde-madre para aislar un flujo de sangre anormal y para salvar a gemelos fetales. Avance la ciencia que puede permitir que los doctores entreguen las células o la DNA a la anemia de la célula falciforme de la invitación y a otras enfermedades genéticas antes de nacimiento.

Éstos son ejemplos del campo aún-emergente de la cirugía fetal. La “cirugía fetal es un campo único en remedio maternal-fetal,” dijo al cirujano pediátrico N. Scott Adzick, M.D., director médico del centro para la diagnosis y el tratamiento fetales (la CFDT) en el hospital de niños de Philadelphia. “Descubrir defectos de nacimiento prenatal ha permitido que los médicos ofrezcan un mejor cuidado perinatal,” dijo Adzick, “solamente a muchos de estos bebés estaban ya demasiado enfermo para que los tratemos con éxito después de que nacieran. Este dilema llevó al revelado de la cirugía fetal.”

“Algunas de las anomalías fetales que tratamos son que un médico puede encontrarlas solamente una o dos veces en una carrera,” Adzick continuado tan raro, que es cirujano-en-jefe en el hospital de niños. “Sin embargo, a medida que la diagnosis prenatal continúa perfeccionar, junto con técnicas quirúrgicas y herramientas de la biología molecular, tenemos una amplia gama de condiciones para las cuales poder idear maneras de intervenir antes de nacimiento con las ventajas sin obstrucción.”

Internacionalmente prominente como pionero en la cirugía fetal, Adzick corrigió la aplicación de febrero de 2010 los seminarios del gorrón en remedio fetal y neonatal. Esa entrega se dedica totalmente a los avances en cirugía fetal. Adzick y otros médicos en el hospital de niños de Philadelphia describen cirugías innovadoras, procedimientos de alta tecnología, y la perspectiva de los tratamientos prenatales de la terapia génica y de la célula madre en una colección de artículos que revisan el estado actual de la ciencia en terapia fetal.

La CFDT, que marca su décimo quinto aniversario este año, es un programa primero, uno de un puñado mundial para ofrecer una gama completa de procedimientos fetales. Puesto que el centro abierto en 1995, más de 10.000 padres ha utilizado sus servicios, de los 50 estados de los E.E.U.U. y a partir de 46 otros países.

Abra la cirugía fetal para quitar masas anormales o para remendar un orificio

Abra la cirugía fetal implica el cortar en el abdomen y el útero del molde-madre para operar conectado el feto. En su artículo sobre cirugía fetal abierta, Adzick describe a las personas multidisciplinarias y las tecnologías de la imagen sofisticadas usadas para fijar a pacientes refirieron al centro, el único tal instalación que incluye una unidad del lanzamiento especial para los moldes-madre que llevan a bebés con defectos de nacimiento sabidos. Adzick describe las cirugías fetales para dos defectos peligrosos para la vida: el pulmón se forma, que pueden comprimir el corazón que se convierte, llevando al paro cardíaco, y los teratomas sacrococcígeos, tumores grandes sujetados al tailbone del feto, que puede llevar al paro cardíaco o a una hemorragia fatal antes de nacimiento. Cirugía fetal, él agrega, pone demandas especiales en cuidadores para asegurar el seguro para el molde-madre de dos pacientes- y el feto.

El artículo de Adzick segundo se refiere a la cirugía fetal para la espina bífida abierta, designada myelomeningocele. Un defecto en el cual la parte de la médula espinal siga siendo desprotegida por la piel y tejido, puede dar lugar a hidrocefalia, retardación mental, los problemas del intestino y del diafragma, y parálisis de por vida. Mientras que generalmente es inocuo, es una causa relativamente común de la incapacidad importante, afectando a uno en 2.000 nacimientos.

Para reparar un myelomeningocele, los cirujanos fetales blindan la médula espinal que se convierte cerrando el defecto con el propio tejido del feto. Resultados definitivos de resultados después de que la cirugía fetal se prevea de una juicio clínica seleccionada al azar patrocinada por los institutos de la salud nacionales. Se prevee que la administración del estudio (MOMS) de Myelomeningocele, que comenzó en 2003, concluya tratamientos en la juicio en 2011 en tres centros fetales de la cirugía, el hospital de niños de Philadelphia, la universidad de Vanderbilt y la universidad de California-San Francisco.

El tratamiento del laser apagó la conexión gemelo-a-gemela peligrosa

Otro uso de la cirugía fetal está para el síndrome gemelo-gemelo de la transfusión, ocurriendo en el 10 a 15 por ciento de gemelos idénticos. En esta condición, un feto crece a expensas de su gemelo debido a conexiones anormales del vaso sanguíneo en su placenta compartida. Michael Bebbington, M.D., de la CFDT, revisa las terapias actuales para esta condición, observando que la prueba científica favorece el photocoagulation selectivo del laser. En este procedimiento, usando un instrumento de la visión llamado un fetoscope, el cirujano fetal emplea un laser para aislar los vasos sanguíneos que llevan el flujo de sangre peligroso entre los dos fetos.

Célula madre prenatal y terapia génica que se mueven hacia uso clínico

El impacto futuro más grande de tratamientos fetales miente probablemente en terapia y terapia génica aproximación-prenatales no-quirúrgicas de célula madre. En contraste con los defectos anatómicos relativamente raros dirigidos en cirugía fetal, la célula y la terapia génica ofrecen la posibilidad de tratar muchas enfermedades genéticas antes de nacimiento, incluyendo anemia de la célula falciforme, desordenes de la deficiencia inmune y algunos tipos de distrofia muscular.

Estas terapias potenciales son revisadas por Alan W. Flake, M.D., y sus colegas en el centro para la investigación fetal en el hospital de niños. Ahora en su tercera década de cirugía fetal de investigación, el copo promovió el trasplante fetal de la médula en 1996, con éxito tratando enfermedad combinada severa de la inmunodeficiencia (SCID) in utero.

El trasplante hematopoyético dentro del útero de la célula madre (IUHCT) se centra en las células madres que se convierten en todos los tipos de células encontradas en la sangre. La piedra angular de esta aproximación es la tolerancia única fetal del sistema inmune de células trasplantadas. La estrategia del copo implica el usar de trasplantes prenatales de la célula madre para lograr la tolerancia de las células no nativas, que se incorporan en la circulación fetal. Esto fija el escenario para el trasplante postnatal de glóbulos terapéuticos del mismo donante que no será rechazado por el sistema inmune del niño.

Las características específicas de SCID hacen esta enfermedad únicamente favorable a una aproximación prenatal de la célula madre. Ahora, dice el copo, investigación en los modelos animales está progresando hacia usar IUHCT para tratar otras enfermedades de deficiencia inmune, la anemia y la talasemia de la célula falciforme de los desordenes de la hemoglobina, y las enfermedades lysosomal del almacenamiento (los desordenes genéticos en los cuales la falta de una enzima hace las substancias químicas metabólicas acumular a los niveles tóxicos en células).

Algunas enfermedades que progresan al daño irreversible del órgano pueden ofrecer los objetivos para el gen prenatal terapia-en el cual los médicos entregan la DNA terapéutica para corregir un defecto genético. los estudios del Prueba-de-principio en animales han producido los éxitos preclínicos para la terapia génica prenatal en fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne, la enfermedad de Pompe y el síndrome astuto de la enfermedad lysosomal del almacenamiento. También ha estado prometiendo el estudio animal en tipos de hemofilia. Como con terapia génica postnatal, sigue habiendo las cuestiones de seguridad importantes ser resuelto antes de que la terapia génica prenatal se pueda ofrecer en la clínica. La “terapia génica fetal todavía está en el escenario experimental temprano,” dijo el copo, mientras que observaba gran progreso en este campo.

El lanzamiento parcial del procedimiento-uno de la SALIDA compra hora para la cirugía fetal

Otros artículos en la edición especial discuten los tratamientos fetales para la hernia diafragmática congénita, las derivaciones torácicas y del diafragma, anestesia fetal, y el ex-utero procedimiento de la terapia del intrapartum (SALIDA). El procedimiento de la SALIDA es un “lanzamiento parcial” en cuál se quita el feto parcialmente del útero pero de los restos sujetados a la circulación llevado por el cordón umbilical y la placenta de modo que los cirujanos puedan corregir bloqueos de la aerovía antes de realizar un lanzamiento completo. Los clínicos en el hospital de niños tienen la experiencia más extensa del mundo en la ejecución del procedimiento de la SALIDA.