La Fondation de SMA achève l'étude de biomarqueur pour l'Amyotrophie Spinale

La Fondation (SMA) d'Amyotrophie Spinale, une organisation à but non lucratif consacrée à accélérer le développement d'une demande de règlement pour SMA, est heureuse d'annoncer l'achèvement d'une étude pilote pour recenser des Biomarqueurs pour l'Amyotrophie Spinale (BforSMA) et la découverte de plus de 400 biomarqueurs de candidat. De Prochaines phases en confirmant et en validant ces biomarqueurs de candidat actuel sont poursuivies en coopération avec des organisations pour la recherche de contrat, des collaborateurs scolaires, et des partenaires de l'entreprise.

L'objectif de l'étude de BforSMA était de recenser un biomarqueur ou une Commission potentiel des biomarqueurs qui pourraient être utilisés comme mesures de gravité de la maladie de SMA et pourraient également être utilisés pour évaluer l'efficacité de médicament et pour diminuer la durée des tests cliniques. Les Instituts de Recherches de la Nouvelle Angleterre (NERI) coordonnés les 130 volontaires et 18 sites cliniques en Amérique du Nord qui a participé à l'étude. Le dévouement et l'attention aux détails de ces participants à l'étude ont activé l'identification de cette grande piscine des repères de candidat dans un calendrier remarquablement court.

« Le but de l'étude était d'exécuter une recherche impartiale des biomarqueurs pour SMA, et nous sommes heureux d'annoncer que nous pouvions faire ainsi. Nous sommes excités pour partager les résultats de l'étude et pour espérer que ces biomarqueurs de candidat produiront des idées neuves et faciliteront le développement de la thérapeutique de SMA, » avons dit Karen Chen, Ph.D., l'Officier Scientifique En Chef de la Fondation.

BG Medicine Inc était l'associé primaire dans des efforts de découverte et d'exploitation de données de biomarqueur pour le programme. Des spécimens Soumis rassemblés pendant le test clinique se sont analysés par le Médicament, l'Analyse de l'Expression et l'Assay Designs Inc. de la BG utilisant des technologies proteomic, metabolomic, et transcriptomic. Plus De 1000 analytes ont été mesurés et 490 ont été recensés comme repères dans au moins une mesure de résultats.

Les régimes de Fondation de SMA pour continuer le travail pour valider une liste plus courte de biomarqueurs de protéine de plasma à l'usage de la communauté de la recherche.

« Aucun de ceci ne serait possible sans dur labeur et support des familles de SMA, des sites cliniques, et de nos associés analytiques. La réussite de cette étude est vraiment un testament à la cohésion et état de préparation de la communauté de SMA, » a dit Cynthia Joyce, Directeur Exécutif de la Fondation de SMA et du Chef de Projet de l'Étude de BforSMA.

Source : Fondation d'Amyotrophie Spinale