Le Fondamenta di SMA terminano lo studio di biomarcatore per Atrofia Muscolare Spinale

Le Fondamenta Muscolari Spinali (SMA) di Atrofia, un'organizzazione no-profit dedicata ad accelerare lo sviluppo di un trattamento per SMA, sono soddisfatte di annunciare il completamento di uno studio pilota per identificare i Biomarcatori per Atrofia Muscolare Spinale (BforSMA) e la scoperta oltre di 400 biomarcatori del candidato. I Punti seguenti nella conferma e nella convalida dei questi biomarcatori del candidato corrente stanno perseguendi insieme con gli organismi di ricerca del contratto, i collaboratori accademici ed i partner dell'industria.

Lo scopo dello studio di BforSMA era di identificare un biomarcatore o un comitato potenziale dei biomarcatori che potrebbero essere usati come misure della severità di malattia di SMA e potrebbero anche essere usati per valutare l'efficacia della droga e per accorciare la durata dei test clinici. Gli Istituti Di Ricerca Della Nuova Inghilterra (NERI) hanno coordinato i 130 volontari e 18 siti clinici in America settentrionale che ha partecipato allo studio. La dedica e l'attenzione al dettaglio di questi partecipanti di studio hanno permesso all'identificazione di questo grande raggruppamento degli indicatori del candidato in un calendario notevolmente breve.

“Lo scopo dello studio era di eseguire una ricerca imparziale dei biomarcatori per SMA e siamo soddisfatti di annunciare che abbiamo potuti agire in tal modo. Siamo eccitati per dividere i risultati dallo studio e per sperare che questi biomarcatori del candidato generino le nuove idee e facilitino lo sviluppo di terapeutica di SMA,„ abbiamo detto Karen Chen, Ph.D., l'Ufficiale Scientifico Principale delle Fondamenta.

La Medicina Inc della BG era il partner primario nella scoperta di biomarcatore e negli sforzi di data mining per il programma. Gli esemplari Tematici raccolti durante il test clinico sono stati analizzati dalla BG Medicine, Expression l'Analysis ed Assay Designs Inc. facendo uso delle tecnologie proteomic, metabolomic e transcriptomic. Oltre 1000 analiti sono stati misurati e 490 sono stati identificati come indicatori in almeno una misura di risultato.

Le pianificazioni delle Fondamenta di SMA per continuare lavoro per convalidare una lista di scarsità dei biomarcatori della proteina del plasma ad uso della comunità di ricerca.

“Nessuno di questo sarebbero possibili senza il duro lavoro ed il supporto dalle famiglie di SMA, dai siti clinici e dai nostri partner analitici. Il successo di questo studio è vero un testamento alla coesione e prontezza della comunità di SMA,„ ha detto Cynthia Joyce, Direttore Esecutivo delle Fondamenta di SMA e Direttore di Progetto dello Studio di BforSMA.

Sorgente: Fondamenta Muscolari Spinali di Atrofia