A Fundação de SMA termina o estudo do biomarker para a Atrofia Muscular Espinal

A Fundação Muscular Espinal (SMA) da Atrofia, uma organização sem fins lucrativos dedicada a acelerar a revelação de um tratamento para SMA, é satisfeito anunciar a conclusão de um estudo piloto para identificar Biomarkers para a Atrofia Muscular Espinal (BforSMA) e a descoberta sobre de 400 biomarkers do candidato. Os Passos seguintes em confirmar e em validar estes biomarkers do candidato estão sendo levados a cabo actualmente conjuntamente com organizações de investigação do contrato, colaboradores académicos, e sócios da indústria.

O objetivo do estudo de BforSMA era identificar um biomarker ou um painel potencial dos biomarkers que poderiam ser usados como medidas da severidade da doença de SMA e poderiam igualmente ser usados para avaliar a eficácia da droga e para encurtar a duração dos ensaios clínicos. Os Institutos de Investigação de Nova Inglaterra (NERI) coordenaram os 130 voluntários e 18 locais clínicos em America do Norte que participou no estudo. A dedicação e a atenção ao detalhe destes participantes do estudo permitiram a identificação desta grande associação de marcadores do candidato em um marco temporal notàvel curto.

“A finalidade do estudo era executar uma busca imparcial para biomarkers para SMA, e nós somos satisfeitos anunciar que nós podíamos fazer assim. Nós somos entusiasmado compartilhar dos resultados do estudo e esperar que estes biomarkers do candidato gerarão ideias novas e facilitarão a revelação da terapêutica de SMA,” dissemos Karen Chen, Ph.D., Oficial Científico Principal da Fundação.

A Medicina Inc da BG era o sócio preliminar em esforços da mineração da descoberta e de dados do biomarker para o programa. Os espécimes Sujeitos recolhidos durante o ensaio clínico foram analisados por BG Medicina, Expressão Análise e tecnologias proteomic, metabolomic, e transcriptomic da utilização de Ensaio Projecto Inc. Sobre 1000 analytes foram medidos e 490 foram identificados como marcadores pelo menos em uma medida do resultado.

Os planos da Fundação de SMA para continuar o trabalho a validar uma lista mais curto de biomarkers da proteína do plasma para o uso da comunidade de pesquisa.

“Nenhuma desta seria possível sem o trabalho duro e o apoio das famílias de SMA, dos locais clínicos, e de nossos sócios analíticos. O sucesso deste estudo é verdadeiramente um testamento à coesividade e prontidão da comunidade de SMA,” disse Cynthia Joyce, Director Executivo da Fundação de SMA e do Chefe de Projecto do Estudo de BforSMA.

Source: Fundação Muscular Espinal da Atrofia