El Asiento de SMA termina el estudio del biomarker para la Atrofia Muscular Espinal

El Asiento Muscular Espinal (SMA) de la Atrofia, una organización sin ánimo de lucro dedicada a acelerar el revelado de un tratamiento para SMA, está satisfecho anunciar la realización de un estudio experimental para determinar los Biomarkers para la Atrofia Muscular Espinal (BforSMA) y el descubrimiento sobre de 400 biomarkers del candidato. Los pasos de progresión Siguientes en confirmar y validar estos biomarkers del candidato se están persiguiendo actualmente conjuntamente con organizaciones de investigación del contrato, colaboradores académicos, y socios de la industria.

La meta del estudio de BforSMA era determinar un biomarker o un panel potencial de los biomarkers que se podrían utilizar como dimensiones de severidad de la enfermedad de SMA y se pudieron también utilizar para evaluar eficacia de la droga y para acortar la duración de juicios clínicas. Los Institutos de Investigación de Nueva Inglaterra (NERI) coordinaron los 130 voluntarios y 18 sitios clínicos en Norteamérica que participó en el estudio. El esmero y la atención al detalle de estos participantes del estudio activaron la identificación de este centro común grande de las etiquetas de plástico del candidato en un calendario notable corto.

“El propósito del estudio era realizar una búsqueda imparcial para los biomarkers para SMA, y estamos satisfechos anunciar que podíamos hacer tan. Nos excitan para compartir los resultados del estudio y para esperar que estos biomarkers del candidato generarán nuevas ideas y facilitarán el revelado de la terapéutica de SMA,” dijimos a Karen Chen, Ph.D., el Principal Oficial Científico del Asiento.

BG Medicine Inc era el socio primario en los esfuerzos del descubrimiento y de la minería de datos del biomarker para el programa. Los especímenes Sujetos cerco durante la juicio clínica eran analizados por el Remedio de BG, el Análisis de la Expresión y Assay Designs Inc. usando tecnologías proteomic, metabolomic, y transcriptomic. Sobre 1000 analitos fueron medidos y 490 fueron determinados como etiquetas de plástico en por lo menos una dimensión del resultado.

Los planes del Asiento de SMA para continuar el trabajo para validar un filete más corto de los biomarkers de la proteína del plasma para uso de la comunidad de investigación.

“Nada de esto sería posible sin el trabajo duro y el soporte de las familias de SMA, de los sitios clínicos, y de nuestros socios analíticos. El éxito de este estudio es verdad un testamento a la cohesividad y disposición de la comunidad de SMA,” dijo a Cynthia Joyce, Director Ejecutivo del Asiento de SMA y Arranque De Cinta de Proyecto del Estudio de BforSMA.

Fuente: Asiento Muscular Espinal de la Atrofia