ADDF spricht $210.300 zu Amicus-Therapeutik zu, um PC für die Behandlung der Alzheimerkrankheit auszuwerten

Die des Alzheimer Drogen-Entdeckungs-Basis (ADDF) kündigte heute an, dass sie eine Bewilligung von $210.300 zu Amicus-Therapeutik zugesprochen hat (Nasdaq: FALTE; Cranbury, NJ) zum des Klein-moleküls auszuwerten, entband oral pharmakologische Begleitermittel als neuer Anflug für die Behandlung der Alzheimerkrankheit.

Amicus hat ein offensichtliches Link zwischen verschiedenen lysosomal Enzymen und Aufspeicherung des Beta-amyloid und die Einlagen P-tau, die im Gehirn von Alzheimer Patienten beobachtet werden entdeckt.  Der Preis Des ADDFS finanziert präklinische Machbarkeitsnachweiszuerststudien für einen spezifischen pharmakologischen diesen Begleiter Ziele eins dieser lysosomal Enzyme.  

Pharmakologische Begleiter (PCs) sind kleine Moleküle, die selektiv binden und stabilisieren Zielproteine, um richtigen Falz zu ermöglichen, verringern vorzeitigen Abbau und erhöhen die Leistungsfähigkeit des Proteins handelnd durch die Zelle. Dieser Anflug ist möglicherweise breit auf Krankheiten anwendbar, in denen eine Zunahme möglicherweise der Aktivität eines spezifischen Proteins therapeutischen Nutzen zur Verfügung stellt.  

„Wir werden geehrt, für diese Bewilligung ausgewählt zu werden und erfreut worden, mit dem ADDF zu arbeiten und unseren neuen Anflug zur Behandlung der Alzheimerkrankheit zu erforschen,“ sagte Dr. Brandon Wustman, Prinzip-Forscher auf der Bewilligung und Direktor der ForschungsBiologie an Amicus-Therapeutik.  „Unsere Forschung bei Amicus hat gezeigt, dass das Studieren der zugrunde liegenden Pathologie von lysosomal Störungen wertvolle Einblicke in die Vorrichtungen von altersbedingten neurodegenerativen Erkrankungen zur Verfügung stellen kann, und zu das Kennzeichen von neuen Zielen für pharmakologische Begleiter-basierte Therapien führen kann.  Wenn unsere pharmakologischen Begleiter in den Tierbaumustern effektiv sind, glauben wir, dass diese Forschung das Potenzial hat, zu die Entwicklung von neuen, Krankheit-Abänderungstherapien für Alzheimerkrankheit sowie von selteneren lysosomal Speicherstörungen zu führen, die teilen ein geläufiges pharmazeutisches Proteinziel.“

Amicus Studien werden gemeinsam mit Dr. Samuel Gandy, Berg Sinai-Professor der Alzheimerkrankheits-Forschung, Professor von Neurologie und von Psychiatrie, Stellvertretendem Direktor des Berg Sinai-Alzheimerkrankheits-Forschungszentrums in New York City und dem Vorsitzenden, der vom Nationalen Medizinischen und Wissenschaftlichen Beirat von der des Alzheimer Vereinigung Emeritus ist durchgeführt. Dr. Gandy ist ein Experte in der Alzheimerkrankheit und im Metabolismus von Beta-amyloid Peptiden, die in den Gehirnen von Patienten mit Alzheimer akkumulieren.

„Amicus nimmt einen sehr eindeutigen Anflug unter Verwendung ihrer pharmakologischen Begleitertechnologie für die Behandlung der Alzheimerkrankheit,“ kommentierter Dr. Gandy. „Die neue genetische Verbindung der Parkinson-Krankheit zu einer lysosomal glycosphingolipid Speicherstörung stellt ein unwiderstehliches Grundprinzip für die Erforschung der Rolle der Ganglioside (ein Baumuster glycosphingolipid) in Alzheimer zur Verfügung. Amicus Erfahrung unter Verwendung der PC, zum der richtigen Proteinfaltung im Fabry-Syndrom zu stabilisieren gewährt Halterung, dass diese Strategie das Potenzial hat, Patienten zu fördern.  Meine Forschungsgruppe wird erfreut, um mit Dr. Wustman und seine Kollegen zusammenzuarbeiten.“

„Die Bewilligung vom ADDF lässt Amicus auf die aufregenden Ergebnisse der Firma erweitern, die Gangliosidkatabolismus im Beta-amyloid implizieren und tau-Krankheitsbahnen in der Alzheimerkrankheit,“ sagte Dr. Howard Fillit, der Geschäftsführer des ADDFS. „Dieser neue Anflug hat das Potenzial, die Krankheit auf mehrfachen Niveaus beträchtlich auszuwirken.“

QUELL-Alzheimer Drogen-Entdeckungs-Basis

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