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Le sirolimus de médicament immunodépresseur améliore la santé de rein des patients avec ADPKD : Étude

Le sirolimus de médicament immunodépresseur améliore considérablement la santé de rein des patients présentant la maladie rénale polycystic dominante autosomique (ADPKD), selon une étude apparaissant dans un futur numéro du tourillon de la néphrologie américaine de société (JASN). Les résultats proposent que cet agent puisse être une option prometteuse de demande de règlement pour des patients avec ADPKD-the la plupart de maladie rénale génétique courante et une cause importante de l'insuffisance rénale.

ADPKD fait développer des kystes dans le rein, affectant presque 600.000 Américains et plus de 10 millions de personnes mondiaux. Sans le traitement efficace, la maladie mène souvent aux reins et éventuellement à l'insuffisance rénale agrandis.

La recherche indique que certains signes dans des cellules peuvent contribuer à l'accroissement de kyste des patients avec ADPKD. Ces signes font partie de ce qui est connu comme objectif mammifère de voie (mTOR) de rapamycin que croissance des cellules et division de contrôles. Giuseppe Remuzzi, DM, FRCP (institut de Mario Negri pour la recherche pharmacologique, Bergame, Italie) et ses collègues a vérifié, dans une petite étude pilote, si le blocage de cette voie avec le sirolimus d'inhibiteur de mTOR (rapamycin initialement appelé) pourrait être une stratégie de traitement efficace contre ADPKD. (Le sirolimus agit également en tant qu'immunosuppresseur et est actuel employé pour éviter le refus des greffes de rein.) Leur test clinique, SIrolimus Treatment appelé dans les patients présentant la maladie rénale Polycystic dominante autosomique : Efficacité rénale et sécurité (SIRENA), examinées comment six mois de demande de règlement avec le sirolimus ou le traitement conventionnel ont affecté différentes mesures de volume de rein dans 21 patients avec ADPKD qui a eu la normale ou le fonctionnement légèrement nui de rein.

Six des 21 patients s'est replié de l'essai prématurément pour différentes raisons. Les caractéristiques des patients restants ont expliqué que le sirolimus a exercé un bienfait sur les reins. Le traitement de sirolimus a arrêté l'accroissement des kystes de rein et a augmenté le volume de structures essentielles saines de rein, avec une tendance générale de ralentir l'augmentation du volume total de rein. Les chercheurs soupçonnent que le sirolimus puisse permettre au tissu sain de rein d'augmenter en le détendant des effets comprimants d'entourer des kystes.

Aucun des patients dans cet essai n'a développé des effets secondaires graves de recevoir le sirolimus. « C'est la première étude clinique randomisée avec l'inhibiteur de mTOR dans les patients d'ADPKD dont les résultats sont devenus procurables, et les découvertes fournissent le raisonnement pour des tests cliniques complémentaires visant pour évaluer si le traitement continuel de sirolimus peut améliorer des résultats cliniques des patients d'ADPKD à long terme, » ont dit M. Remuzzi.

Les co-auteurs d'étude incluent Norberto Perico, DM, Luca Antiga, PhD, Anna Caroli, Nadia Rubis, Olimpia Diadei, Giulia Gherardi, Silvia Prandini, Andrea Panozo, DM, le bravo de Rodolfo Flores, DM, Sergio Carminati, Felipe Rodriguez De Léon, DM, Flavio Gaspari, Monica Cortinovis, Nicola Motterlini, Bogdan Ène-Iordache (institut de Mario Negri pour la recherche pharmacologique, à Bergame, en Italie) ; Piero Ruggenenti, DM (institut de Mario Negri pour recherche pharmacologique et Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Bergame) ; Giorgio Fasolini, DM, Mariateresa Cafaro, DM, Patrizia Ondei, DM (Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Bergame) ; et Andrea Remuzzi (institut de Mario Negri pour la recherche pharmacologique et l'université de Bergame).

En réexaminant les résultats de l'étude de M. Remuzzi's dans un éditorial de accompagnement, Robert Schrier, DM (université du Colorado Denver) a déclaré qu'ils donnent l'espoir pour la demande de règlement des patients avec ADPKD. Il a noté, cependant, que six mois de demande de règlement de sirolimus ont été associés aux tests de fonction hépatique doux anormaux, ainsi qu'ont augmenté le cholestérol, les hématies diminuées, et l'excrétion protéique accrue dans l'urine. « C'est potentiellement gênant concernant le traitement perpétuel possible pour ADPKD, » il a écrit. « Ainsi, les résultats de plus grandes et plus longues études complémentaires complémentaires dans des patients d'ADPKD avec des inhibiteurs de mTOR seront très importants. »

Source:

Journal of the American Society Nephrology