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Il sirolimus della droga immunosopressiva migliora la salubrità del rene dei pazienti con ADPKD: Studio

Il sirolimus della droga immunosopressiva migliora considerevolmente la salubrità del rene dei pazienti con la malattia renale policistica dominante autosomica (ADPKD), secondo uno studio che compare in un'edizione imminente del giornale della nefrologia americana della società (JASN). I risultati indicano che questo agente può essere un'opzione di promessa del trattamento per i pazienti con ADPKD-the la maggior parte della malattia renale genetica comune e una causa importante di insufficienza renale.

ADPKD induce le cisti a svilupparsi all'interno del rene, pregiudicando quasi 600.000 Americani e più di 10 milione di persone universalmente. Senza l'efficace trattamento, la malattia piombo spesso ai reni e finalmente all'insufficienza renale ingrandetti.

La ricerca rivela che determinati segnali all'interno delle celle possono contribuire alla crescita della ciste in pazienti con ADPKD. Questi segnali fa parte di che cosa è conosciuto come l'obiettivo mammifero della via (mTOR) di rapamicina che la crescita e divisione delle cellule di comandi. Giuseppe Remuzzi, MD, FRCP (istituto per ricerca farmacologica, Bergamo, Italia di Mario Negri) ed i suoi colleghi ha studiato, in un piccolo studio pilota, se bloccare questa via con il sirolimus dell'inibitore del mTOR (originalmente chiamato rapamicina) potrebbe essere un'efficace strategia del trattamento contro ADPKD. (Sirolimus egualmente funge da immunosoppressore e corrente è usato per impedire il rifiuto dei trapianti del rene.) Il loro test clinico, chiamato trattamento di SIrolimus in pazienti con la malattia renale policistica dominante autosomica: Efficacia renale e sicurezza (SIRENA), esaminate come sei mesi del trattamento con il sirolimus o la terapia convenzionale hanno pregiudicato le misure differenti del volume del rene in 21 paziente con ADPKD che ha avuto il normale o funzione leggermente alterata del rene.

Sei del 21 paziente si è ritirato prematuramente dalla prova per varie ragioni. I dati dai pazienti restanti hanno dimostrato che il sirolimus ha avuto un effetto benefico sui reni. La terapia di Sirolimus ha fermato la crescita delle cisti del rene ed ha aumentato il volume di strutture essenziali sane del rene, con una tendenza globale rallentare l'aumento del volume totale del rene. I ricercatori sospettano che il sirolimus può permettere che il tessuto sano del rene si espanda alleviandolo dagli effetti di compressione di circondare le cisti.

Nessuno dei pazienti in questa prova hanno sviluppato gli effetti secondari seri dalla ricezione del sirolimus. “Questo è lo studio clinico in primo luogo ripartito con scelta casuale con l'inibitore del mTOR nei pazienti di ADPKD di cui i risultati sono diventato disponibili ed i risultati forniscono la spiegazione razionale per i test clinici supplementari miranti per valutare se la terapia cronica di sirolimus può migliorare a lungo termine i risultati clinici dei pazienti di ADPKD,„ hanno detto il Dott. Remuzzi.

I co-author di studio includono Norberto Perico, il MD, Luca Antiga, il PhD, Anna Caroli, Nadia Rubis, Olimpia Diadei, Giulia Gherardi, la silvia Prandini, Andrea Panozo, il MD, il bravo di Rodolfo Flores, il MD, Sergio Carminati, Felipe Rodriguez il De Leon, il MD, Flavio Gaspari, Monica Cortinovis, Nicola Motterlini, Bogdan ene-Iordache (istituto di Mario Negri per ricerca farmacologica, Bergamo, in Italia); Piero Ruggenenti, MD (istituto di Mario Negri per ricerca farmacologica e Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Bergamo); Giorgio Fasolini, MD, Mariateresa Cafaro, MD, Patrizia Ondei, MD (Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Bergamo); ed Andrea Remuzzi (istituto di Mario Negri per ricerca farmacologica e l'università di Bergamo).

Nell'esame dei risultati dello studio del Dott. Remuzzi in un editoriale accompagnante, Robert Schrier, il MD (università di colorado Denver) ha specificato che danno la speranza per il trattamento dei pazienti con ADPKD. Ha notato, tuttavia, che sei mesi del trattamento di sirolimus sono stati associati con le prove di funzione epatica leggermente anormali come pure hanno aumentato il colesterolo, i globuli rossi in diminuzione e l'escrezione aumentata della proteina nell'urina. “Questo è potenzialmente ingombrante per quanto riguarda la terapia per tutta la vita possibile per ADPKD,„ lui ha scritto. “Così, i risultati di più grandi e studi di approfondimento più lunghi nei pazienti di ADPKD con gli inibitori del mTOR saranno molto importanti.„

Source:

Journal of the American Society Nephrology