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L'acide valproïque arrête la perte de vision dans les patients avec des rétinites pigmentaires

Faculté de Médecine d'UMass combinant un test clinique $2,1 millions de trois ans

Les chercheurs à l'université de la Faculté de Médecine du Massachusetts (UMMS) croient qu'ils ont pu avoir fondé une demande de règlement neuve pour des rétinites pigmentaires (RP), une maladie neurodegenerative sévère de la rétine cette a éventuel comme conséquence la cécité. Une des maladies dégénératives rétiniennes plus courantes, RP est provoquée par la mort des cellules de photorécepteur et affecte 1 dans 4.000 personnes aux Etats-Unis. Le RP se manifeste type dans le jeune âge adulte comme héméralopie ou perte de visibilité périphérique et progresse dans de nombreux cas à la cécité permissible par l'âge 40.

Dans l'édition en ligne du 20 juillet du tourillon britannique de l'ophthalmologie, du Shalesh Kaushal, de la DM, du PhD, de la présidence de l'ophthalmologie et du professeur agrégé de l'ophthalmologie et de la biologie cellulaire à UMMS, et de son équipe, décrivez une tige thérapeutique neuve potentielle entre l'acide valproïque et le RP, qui pourraient avoir les avantages énormes pour des patients souffrant de la maladie. Dans une étude rétrospective, un acide-approuvé valproïque par la FDA pour réduire des grippages, des migraines de festin et pour manager bipolaire trouble-semblé pour avoir un effet dans la perte de vision s'arrêtante dans les patients avec le RP et dans de nombreux cas eu comme conséquence un champ visuel amélioré. Les résultats de ceci étudient, conjointement avec des caractéristiques in vitro antérieures, proposent que l'acide valproïque puisse être un traitement efficace pour la perte de photorécepteur liée au RP.

La Faculté de Médecine d'UMass sera le site de combinaison pour des $2,1 millions, test clinique de trois ans financé par la cécité de combat de fondation/institut de recherches national de Neurovision mesurant le potentiel de l'acide valproïque comme demande de règlement pour le RP. Les tests cliniques établiront sur le travail de Kaushal dans l'étude rétrospective dans laquelle les patients étaient de dégriffés traité avec des doses d'acide valproïque s'échelonnant de 500mg à 750mg par jour au cours de deux à six mois. Traité à un moment où les patients remarquent normalement la perte de vision rapide en raison du RP, cinq des sept patients dans l'étude ont remarqué l'amélioration de leur champ visuel.

La « inflammation et la mort cellulaire sont des éléments clé de RP, » a dit Kaushal. « Il est évident que l'acide valproïque protège des cellules de photorécepteur contre ceci. Si nos observations peuvent être encore justifiées par des essais cliniques randomisés alors l'acide valproïque inférieur de dose pourrait avoir le potentiel énorme d'aider les milliers de gens souffrant du RP. »

Jusqu'à présent, la découverte d'une demande de règlement pour le RP a été compliquée par le fait que plus de 40 gènes différents ont été liés à la maladie, rendant beaucoup d'interventions peu pratique ou impossibles ; comme résultat, la maladie demeure en grande partie non traitée pour les 100.000 patients environ aux États-Unis. La plupart des traitements de RP étant actuel orientation vérifiée sur la supplémentation nutritionnelle, la supplémentation de vitamine A, la réduction légère ou la thérapie génique.

Le M. Kaushal et collègues, précédemment ayant expliqué l'utilisation de la petite molécule, rétinoïde, comme agent pharmacologique capable d'augmenter la puissance de rhodopsines correctement pliées de RP, a commencé à examiner d'autres petites molécules pour les attributs assimilés. À cause de ses qualités déjà connues comme inhibiteur efficace de la voie et de la mort cellulaire inflammatoires de réaction, l'acide valproïque était censé pour avoir un seul profil lui effectuer un candidat potentiel comme demande de règlement de rétinopathie.

« Traditionnellement, déménager une découverte scientifique neuve du banc au patient exige un investissement substantiel de temps et des moyens, » a dit Kaushal. Les « médicaments de Repurposing déjà reconnus par la FDA et qui se sont avérés sûrs, comme l'acide valproïque, est une voie économique et temps-efficace de porter rapidement des demandes de règlement neuves aux patients. »

« La cécité de combat de fondation est enchantée pour être travail en suspens de M. Kaushal's mobile avec de l'acide valproïque dans notre réseau de test clinique, parce que le médicament a le potentiel de préserver la visibilité pour des milliers de gens affectés par des rétinopathies, » a dit Steve Bramer, Ph.D., officier en chef de développement de médicament, l'institut de recherches national de Neurovision, une arme clinique de support de la cécité de combat de fondation. « C'est une collaboration passionnante de recherches pour nous, à cause du potentiel du médicament, et la connaissance et le M. Kaushal et l'université de compétences de la Faculté de Médecine du Massachusetts portent à l'étude clinique. »

Source:

University of Massachusetts Medical School