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L'acido di Valproic ferma la perdita della visione in pazienti con le retinite pigmentose

Facoltà di medicina di UMass che coordina un test clinico triennale $2,1 milioni

I ricercatori all'università di facoltà di medicina di Massachusetts (UMMS) ritengono che possano trovare un nuovo trattamento per le retinite pigmentose (RP), una malattia neurodegenerative severa della retina quella infine provochino la cecità. Una delle malattie degeneranti retiniche più comuni, RP è causata dalla morte delle celle del fotoricettore e pregiudica 1 in 4,000 persone negli Stati Uniti. Il RP si manifesta tipicamente nella giovane età adulta come cecità notturna o perdita di visione periferica ed in molti casi diventa cecità legale dall'età 40.

Nell'edizione online del 20 luglio del giornale britannico dell'oftalmologia, di Shalesh Kaushal, del MD, del PhD, della presidenza dell'oftalmologia e del professore associato dell'oftalmologia e della biologia cellulare a UMMS e del suo gruppo, descriva un nuovo collegamento terapeutico potenziale fra acido valproic ed il RP, in grado di avere vantaggi tremendi per i pazienti che soffrono dalla malattia. In uno studio retrospettivo, in un acido-approvato valproic da FDA per diminuire gli attacchi, le emicranie dell'ossequio e per gestire bipolare disordine-apparso per avere un effetto nella perdita di fermata di visione in pazienti con il RP ed in molti casi provocato un campo di visibilità migliore. I risultati da questo studiano, insieme con i dati in vitro priori, suggeriscono che l'acido valproic possa essere un efficace trattamento per perdita del fotoricettore connessa con il RP.

La facoltà di medicina di UMass sarà il sito coordinato per i $2,1 milioni, test clinico triennale costituito un fondo per dalla cecità di combattimento delle fondamenta/istituto di ricerca nazionale di Neurovision che quantifica il potenziale di acido valproic come trattamento per il RP. I test clinici costruiranno sopra il lavoro di Kaushal nello studio retrospettivo in cui i pazienti erano privo di marca trattato con le dosi di acido valproic che variano da 500mg a 750mg al giorno nel corso di due - sei mesi. Trattato in un momento in cui i pazienti avvertono normalmente la perdita rapida della visione come conseguenza del RP, cinque dei sette pazienti nello studio hanno avvertito il miglioramento nel loro campo di visibilità.

“La morte delle cellule e di infiammazione è componenti chiavi del RP,„ ha detto Kaushal. “Sembra che l'acido valproic protegga le celle del fotoricettore da questa. Se le nostre osservazioni possono più ulteriormente essere confermate dai test clinici ripartiti con scelta casuale poi l'acido valproic della dose bassa potrebbe avere potenziale tremendo di aiutare migliaia di gente che soffre dal RP.„

Fin qui, la scoperta di un trattamento per il RP è stata complicata dal fatto che più di 40 geni differenti sono stati collegati alla malattia, rendente molti interventi poco pratici o impossibili; di conseguenza, la malattia rimane in gran parte non trattata per 100.000 pazienti stimati negli Stati Uniti. La maggior parte delle terapie di RP corrente che sono fuoco esaminatore sul completamento nutrizionale, sul completamento della vitamina A, sulla riduzione leggera o sulla terapia genica.

Il Dott. Kaushal e colleghi, precedentemente dimostranti l'uso di piccola molecola, retinoid, come agente farmacologico capace di aumento del rendimento dei rhodopsins correttamente profilatura di RP, ha cominciato a schermare altre piccole molecole per i simili attributi. A causa delle sue qualità già conosciute come inibitore potente della morte infiammatoria di via e delle cellule di risposta, l'acido valproic è stato creduto per avere un profilo unico rendergli un candidato potenziale come trattamento retinico di malattia.

“Tradizionalmente, muovere una nuova scoperta scientifica dal banco verso il paziente richiede un investimento significativo di tempo e risorse,„ ha detto Kaushal. “Le droghe di Repurposing già approvate da FDA e che sono state indicate per essere sicure, quale acido valproic, è un modo economico e del tempo efficiente portare rapidamente i nuovi trattamenti ai pazienti.„

“La cecità di combattimento delle fondamenta è deliziata per essere lavoro eccezionale del Dott. Kaushal mobile con acido valproic nella nostra rete di test clinico, perché la droga ha il potenziale di conservare la visione per le migliaia di gente influenzata dalle malattie retiniche,„ ha detto Steve Bramer, il Ph.D., l'ufficiale principale dello sviluppo della droga, l'istituto di ricerca nazionale di Neurovision, un braccio clinico di sostegno della cecità di combattimento delle fondamenta. “È una collaborazione emozionante della ricerca per noi, a causa del potenziale della droga e la conoscenza ed il Dott. Kaushal e l'università di competenza della facoltà di medicina di Massachusetts portano allo studio clinico.„

Source:

University of Massachusetts Medical School