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O ácido de Valproic para a perda da visão nos pacientes com pigmentosa da retinite

Faculdade de Medicina de UMass que coordena um ensaio clínico $2,1 milhões de três anos

Os pesquisadores na universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts (UMMS) acreditam que podem ter encontrado um tratamento novo para o pigmentosa da retinite (RP), uma doença neurodegenerative severa da retina essa conduzem finalmente à cegueira. Uma das doenças degenerativos retinas mais comuns, RP é causado pela morte de pilhas do fotorreceptor e afecta 1 em 4.000 povos nos Estados Unidos. O RP manifesta tipicamente na idade adulta nova como a cegueira de noite ou uma perda de visão periférica e progride em muitos casos à cegueira legal pela idade 40.

Na edição em linha do 20 de julho do jornal britânico da oftalmologia, do Shalesh Kaushal, da DM, do PhD, da cadeira da oftalmologia e do professor adjunto da oftalmologia e da biologia celular em UMMS, e da sua equipe, descreva uma relação terapêutica nova potencial entre o ácido valproic e o RP, que poderiam ter os benefícios tremendos para pacientes que sofrem da doença. Em um estudo retrospectivo, em um ácido-aprovado valproic pelo FDA para reduzir apreensões, enxaqueca do deleite e para controlar bipolar desordem-parecido ter um efeito na perda de parada da visão nos pacientes com RP e em muitos casos conduzido a um campo de visão melhorado. Os resultados deste estudam, conjuntamente com in vitro dados prévios, sugerem que o ácido valproic possa ser um tratamento eficaz para a perda do fotorreceptor associada com o RP.

A Faculdade de Medicina de UMass será o local de coordenação para uns $2,1 milhões, ensaio clínico de três anos financiado pela cegueira de combate da fundação/instituto de investigação nacional de Neurovision que determina o potencial do ácido valproic como um tratamento para o RP. Os ensaios clínicos construirão em cima do trabalho de Kaushal no estudo retrospectivo em que os pacientes eram fora-etiqueta tratada com as doses do ácido valproic que variam de 500mg a 750mg pelo dia no curso de dois a seis meses. Tratado numa altura em que os pacientes experimentam normalmente a perda rápida da visão em conseqüência do RP, cinco dos sete pacientes no estudo experimentaram a melhoria no seu campo da visão.

A “inflamação e a morte celular são componentes-chave do RP,” disse Kaushal. “Parece que o ácido valproic protege pilhas do fotorreceptor desta. Se nossas observações podem mais ser substanciadas por ensaios clínicos randomized então o ácido valproic da baixa dose poderia ter o potencial tremendo ajudar o milhares de pessoas que sofre do RP.”

Até agora, a descoberta de um tratamento para o RP foi complicada pelo facto de que mais de 40 genes diferentes estiveram ligados à doença, fazendo muitas intervenções pouco práticas ou impossíveis; em conseqüência, a doença permanece pela maior parte não tratada para 100.000 pacientes calculados nos E.U. A maioria de terapias do RP actualmente que são foco investigado no suplemento nutritivo, no suplemento da vitamina A, na redução clara ou na terapia genética.

O Dr. Kaushal e colegas, demonstrando previamente o uso da molécula pequena, retinoid, como um agente farmacológico capaz de aumentar o rendimento de rhodopsins correctamente dobrados do RP, começou a selecionar outras moléculas pequenas para atributos similares. Devido a suas qualidades já conhecidas como um inibidor poderoso do caminho e da morte celular inflamatórios da resposta, o ácido valproic foi acreditado para ter um perfil original fazer-lhe um candidato potencial como um tratamento retina da doença.

“Tradicional, mover uma descoberta científica nova do banco para o paciente exige um investimento significativo do tempo e recursos,” disse Kaushal. De “as drogas Repurposing já aprovadas pelo FDA e que foram mostradas para ser seguras, como o ácido valproic, é uma maneira econômica e tempo-eficiente de trazer rapidamente tratamentos novos aos pacientes.”

“A cegueira de combate da fundação é deleitada ser trabalho proeminente do Dr. Kaushal movente com ácido valproic em nossa rede do ensaio clínico, porque a droga tem o potencial preservar a visão para o milhares de pessoas afetado por doenças retinas,” disse Steve Bramer, Ph.D., oficial principal da revelação da droga, instituto de investigação nacional de Neurovision, um braço de apoio clínico da cegueira de combate da fundação. “É uma colaboração emocionante da pesquisa para nós, devido ao potencial da droga, e o conhecimento e o Dr. Kaushal e a universidade da experiência da Faculdade de Medicina de Massachusetts trazem ao estudo clínico.”

Source:

University of Massachusetts Medical School