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El ácido de Valproic para baja de la visión en pacientes con pigmentosa de la retinitis

Facultad de Medicina de UMass que coordina una juicio clínica de tres años $2,1 millones

Los investigadores en la universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts (UMMS) creen que pudieron haber encontrado un nuevo tratamiento para el pigmentosa de la retinitis (RP), una enfermedad neurodegenerative severa de la retina esa dan lugar final a ceguera. Una de las enfermedades degenerativas retinianas mas comunes, RP es causado por la muerte de las células del fotorreceptor y afecta a 1 en 4.000 personas en los Estados Unidos. El RP manifiesta típicamente en edad adulta joven como ceguera de noche o baja de la visión periférica y en muchos casos progresa a la ceguera legal por la edad 40.

En la edición en línea del 20 de julio del gorrón británico de la oftalmología, de Shalesh Kaushal, del Doctor en Medicina, del doctorado, de la silla de la oftalmología y del profesor adjunto de la oftalmología y de la biología celular en UMMS, y de sus personas, describa un nuevo eslabón terapéutico potencial entre el ácido valproic y el RP, que podrían tener enormes ventajas para los pacientes que sufrían de la enfermedad. En un estudio retrospectivo, un ácido-aprobado valproic por el FDA para reducir capturas, jaquecas de la invitación y para manejar bipolar desorden-aparecido para tener un efecto en baja de la visión que para en pacientes con el RP y en muchos casos dado lugar a un campo visual perfeccionado. Los resultados de esto estudian, conjuntamente con datos ines vitro anteriores, sugieren que el ácido valproic puede ser un tratamiento efectivo para la baja del fotorreceptor asociada al RP.

La Facultad de Medicina de UMass será el sitio que coordina para $2,1 millones, juicio clínica de tres años financiada por la ceguera que lucha del asiento/el instituto de investigación nacional de Neurovision que cuantifican el potencial del ácido valproic como tratamiento para el RP. Las juicios clínicas construirán sobre el trabajo de Kaushal en el estudio retrospectivo en el cual los pacientes eran sin marca tratado con las dosis del ácido valproic que colocaban de 500mg a 750mg por día a lo largo de dos a seis meses. Tratado en un momento en que los pacientes experimentan normalmente baja rápida de la visión como resultado del RP, cinco de los siete pacientes en el estudio experimentaron la mejoría en su campo visual.

La “inflamación y la muerte celular son componentes claves del RP,” dijo a Kaushal. “Aparece que el ácido valproic protege las células del fotorreceptor contra esto. Si nuestras observaciones se pueden verificar más a fondo por juicios clínicas seleccionadas al azar entonces el ácido valproic de la dosis inferior podría tener enorme potencial de ayudar a los millares de gente que sufría del RP.”

Hasta la fecha, el descubrimiento de un tratamiento para el RP ha sido complicado por el hecho de que más de 40 diversos genes se han conectado a la enfermedad, haciendo muchas intervenciones poco prácticas o imposibles; como consecuencia, la enfermedad sigue siendo en gran parte no tratada para los 100.000 pacientes estimados en los E.E.U.U. La mayoría de las terapias del RP actualmente que son foco investigado en la suplementación alimenticia, la suplementación de la vitamina A, la reducción liviana o la terapia génica.

El Dr. Kaushal y colegas, demostrando previamente el uso de la pequeña molécula, retinoide, como agente farmacológico capaz de aumentar el rendimiento de rhodopsins correctamente doblados del RP, comenzó a revisar otras pequeñas moléculas para los atributos similares. Debido a sus calidades ya sabidas como inhibidor potente del camino de la reacción y de la muerte celular inflamatorios, el ácido valproic fue creído para tener un perfil único el hacer le de un candidato potencial como tratamiento retiniano de la enfermedad.

“Tradicionalmente, la mudanza de un nuevo descubrimiento científico desde el banco de trabajo al paciente requiere una inversión importante del tiempo y los recursos,” dijo a Kaushal. Las “drogas de Repurposing aprobadas ya por el FDA y que se han mostrado para ser seguras, por ejemplo el ácido valproic, es una manera económica y tiempo-eficiente de traer rápidamente nuevos tratamientos a los pacientes.”

“La ceguera que lucha del asiento se encanta para ser trabajo excepcional del Dr. Kaushal móvil con el ácido valproic en nuestra red de la juicio clínica, porque la droga tiene el potencial de preservar la visión para los millares de gente afectada por enfermedades retinianas,” dijo a Steve Bramer, Ph.D., principal oficial del revelado de la droga, instituto de investigación nacional de Neurovision, una arma de apoyo clínica de la ceguera que lucha del asiento. “Es una colaboración emocionante de la investigación para nosotros, debido al potencial de la droga, y el conocimiento y el Dr. Kaushal y la universidad de la experiencia de la Facultad de Medicina de Massachusetts traen al estudio clínico.”

Source:

University of Massachusetts Medical School