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La thérapie génique non virale retarde le début de la maladie oculaire

Dans une de seulement deux études de son genre, une étude des chercheurs à l'École de Médecine d'université de touffes et l'école de Sackler des sciences biomédicales licenciées aux touffes explique que la thérapie génique non virale peut retarder le début de quelques formes de la maladie oculaire et préserver la visibilité. L'équipe a développé des nanoparticles pour livrer les gènes thérapeutiques à la rétine et pour constater que les souris traitées ont temporairement maintenu plus de vision que des contrôles. L'étude, publiée en ligne avant l'épreuve dans le traitement moléculaire, amène des chercheurs plus près d'une demande de règlement non virale de thérapie génique pour des troubles de la vue dégénératifs.

« Notre travail prouve qu'il est possible d'atteindre des résultats thérapeutiques suivre des méthodes non virales de la distribution de gène, particulièrement, des nanoparticles. Nanoparticles, qui sont assez petits pour pénétrer assez les cellules et la niche pour protéger l'ADN, sont capable d'éviter la mort cellulaire rétinienne et de préserver la visibilité, » a dit Rajendra supérieur Kumar-Singh auteur, PhD, professeur agrégé de l'ophthalmologie à l'École de Médecine d'université de touffes (TUSM) et membre de la génétique ; neurologie ; et corps enseignant de cellules, moléculaires, et de biologie du développement de programme à l'école de Sackler des sciences biomédicales licenciées aux touffes.

« L'approche la plus courante à la thérapie génique concerne employer un virus pour livrer l'ADN aux cellules. Tandis que les virus sont les transporteurs très efficaces, ils peuvent inciter les réactions immunitaires qui peuvent mener à l'inflammation, au cancer, ou même à la mort. Les méthodes non virales offrent une alternative plus sûre, mais jusqu'ici, le rendement a été un barrage significatif, » a dit Kumar-Singh.

Dans un modèle simulant l'étape progressive de la dégénérescence rétinienne humaine, les chercheurs ont traité des souris avec des nanoparticles transportant un gène pour GDNF (facteur Neurotrophic Ligne-Dérivé de cellules de Glial), une protéine connue pour protéger les cellules de photorécepteur dans l'oeil. Les rétines traitées avec les nanoparticles GDNF-transportants ont montré de manière significative moins de mort cellulaire de photorécepteur que des contrôles. La conservation de ces cellules a eu comme conséquence une vision sensiblement meilleure dans le groupe de demande de règlement sept jours après la demande de règlement, comparée aux contrôles.

La protection s'est entretenue par les nanoparticles GDNF-transportants était temporaire, car les tests quatorze jours après demande de règlement n'ont montré aucune différence dans la vision entre les souris traitées et les contrôles.

« La prochaine opération dans cette recherche est de prolonger cette protection en ajoutant les éléments à l'ADN qui permettent son assemblage dans la cellule. Produire un plus efficace et la résistance du résultat nous déménageront plus près de l'application clinique de la thérapie génique non virale, » a dit Kumar-Singh.

Le DMA, qui a comme conséquence une perte de visibilité tranchante et centrale, est la cause du numéro un du handicap visuel parmi l'âge 60 d'Américains et plus vieux. La rétinite pigmentaire, un état hérité caractérisé par héméralopie et la perte de visibilité périphérique, affecte approximativement 1 dans 4.000 personnes aux Etats-Unis.

Les auteurs complémentaires sur l'étude sont la première Sarah Parker affiché auteur, un candidat de MD/PhD à TUSM et Sackler et membre du laboratoire de Kumar-Singh's, et Siobhan Cashman, PhD, professeur d'aide à la recherche dans le service de l'ophthalmologie à TUSM et membre du laboratoire de Kumar-Singh's.

Dans une étude précédente, cette même équipe de recherche a développé la méthode de la distribution de gène employée dans cette recherche. Les chercheurs ont prouvé qu'un peptide PEG-POD appelé, qui rend l'ADN compact dans des nanoparticles, livre des gènes à la rétine plus efficacement que d'autres transporteurs non viraux.