Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

la terapia genica Non virale ritarda l'inizio della malattia dell'occhio

In uno di soltanto due studi sul suo genere, uno studio dai ricercatori alla scuola di medicina di Tufts University ed il banco di Sackler delle scienze biomediche laureate ai ciuffi dimostra che la terapia genica non virale può ritardare l'inizio di certi moduli della malattia dell'occhio e conservare la visione. Il gruppo ha sviluppato le nanoparticelle per consegnare i geni terapeutici alla retina e per trovare che i mouse trattati temporaneamente hanno conservato più vista che i comandi. Lo studio, pubblicato online prima della stampa nella terapia molecolare, porta i ricercatori più vicino ad un trattamento non virale di terapia genica per i disturbi della vista degeneranti.

“Il nostro lavoro indica che è possibile raggiungere i risultati terapeutici facendo uso dei metodi non virali della consegna del gene, specificamente, nanoparticelle. Le nanoparticelle, che sono abbastanza piccole penetrare le celle e la stalla abbastanza per proteggere il DNA, sono capaci di impedire la morte retinica delle cellule e di conservazione della visione,„ ha detto Rajendra senior Kumar-Singh autore, PhD, professore associato dell'oftalmologia alla scuola di medicina di Tufts University (TUSM) e membro della genetica; neuroscienza; e facoltà molecolari e e di biologia dello sviluppo delle cellule, di programma al banco di Sackler delle scienze biomediche laureate ai ciuffi.

“L'approccio più comune a terapia genica comprende usando un virus per consegnare il DNA alle celle. Mentre i virus sono portafili molto efficienti, possono richiedere le risposte immunitarie che possono piombo ad infiammazione, a cancro, o persino alla morte. i metodi Non virali offrono un'alternativa più sicura, ma finora, il risparmio di temi è stato una barriera significativa,„ ha detto Kumar-Singh.

In un modello che simula la progressione di degenerazione retinica umana, i ricercatori hanno trattato i mouse con le nanoparticelle che portano un gene per GDNF (fattore Neurotrophic Riga-Derivato delle cellule di Glial), una proteina conosciuta per proteggere le celle del fotoricettore nell'occhio. Le retine trattate con le nanoparticelle ditrasporto hanno mostrato significativamente meno morte delle cellule del fotoricettore che i comandi. La conservazione di queste celle ha provocato la vista significativamente migliore nel gruppo del trattamento i sette giorni dopo il trattamento, confrontato ai comandi.

La protezione ha conferito dalle nanoparticelle ditrasporto era temporanea, poichè gli esami i quattordici giorni dopo il trattamento non hanno provato differenza nella vista fra i mouse trattati ed i comandi.

“Il punto seguente in questa ricerca è di prolungare questa protezione aggiungendo gli elementi al DNA che permettono la sua conservazione nella cella. Produrre un più potente e resistere al risultato ci muoveranno più vicino all'applicazione clinica di terapia genica non virale,„ ha detto Kumar-Singh.

AMD, che provoca una perdita di visione marcata e centrale, è la causa di numero uno di danno visivo fra le età 60 degli Americani e più vecchio. Le retinite pigmentose, uno stato ereditato hanno caratterizzato di notte la cecità e la perdita di visione periferica, influenze circa 1 in 4.000 persone negli Stati Uniti.

Gli autori supplementari sullo studio sono primo Sara Parker colto autore, un candidato di MD/PhD a TUSM e Sackler e membro del laboratorio di Kumar-Singh e Siobhan Cashman, PhD, assistente universitario della ricerca nel dipartimento dell'oftalmologia a TUSM e membro del laboratorio di Kumar-Singh.

In uno studio precedente, questo stesso gruppo dei ricercatori ha messo a punto il metodo della consegna del gene impiegato in questa ricerca. I ricercatori hanno indicato che un peptide ha chiamato PEG-POD, che comprime il DNA nelle nanoparticelle, consegna i geni alla retina più efficientemente di altri portafili non virali.