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a terapia genética Não-viral atrasa o início da doença de olho

Em um de somente dois estudos de seu tipo, um estudo dos pesquisadores na Faculdade de Medicina da universidade dos topetes e a escola de Sackler de ciências biomedicáveis graduadas em topetes demonstram que a terapia genética não-viral pode atrasar o início de alguns formulários da doença de olho e preservar a visão. A equipe desenvolveu nanoparticles para entregar genes terapêuticos à retina e para encontrar que os ratos tratados retiveram temporariamente mais visão do que controles. O estudo, publicado em linha antes da cópia na terapia molecular, traz pesquisadores mais perto de um tratamento não-viral da terapia genética para desordens degenerativos do olho.

“Nosso trabalho mostra que é possível alcançar resultados terapêuticos usando métodos não-virais da entrega do gene, especificamente, nanoparticles. Nanoparticles, que são pequenos bastante penetrar pilhas e estábulo bastante para proteger o ADN, é capaz de impedir a morte celular retina e de preservar a visão,” disse Rajendra superior Kumar-Singh autor, PhD, professor adjunto da oftalmologia na Faculdade de Medicina da universidade dos topetes (TUSM) e membro da genética; neurociência; e pilha, molecular, e faculdades desenvolventes do programa da biologia na escola de Sackler de ciências biomedicáveis graduadas em topetes.

“A aproximação a mais comum à terapia genética envolve usar um vírus para entregar o ADN às pilhas. Quando os vírus forem portadores muito eficientes, podem alertar as respostas imunes que podem conduzir à inflamação, ao cancro, ou mesmo à morte. os métodos Não-virais oferecem uma alternativa mais segura, mas até aqui, a eficiência foi uma barreira significativa,” disse Kumar-Singh.

Em um modelo que simula a progressão da degeneração retina humana, os pesquisadores trataram ratos com os nanoparticles que levam um gene para GDNF (factor Neurotrophic Linha-Derivado da pilha de Glial), uma proteína conhecida para proteger as pilhas do fotorreceptor no olho. As retinas tratadas com os nanoparticles GDNF-levando mostraram significativamente menos morte celular do fotorreceptor do que controles. A preservação destas pilhas conduziu à visão significativamente melhor no grupo do tratamento sete dias após o tratamento, comparado aos controles.

A protecção conferiu pelos nanoparticles GDNF-levando era provisória, porque os testes quatorze dias após o tratamento não mostraram nenhuma diferença na visão entre ratos tratados e controles.

“O passo seguinte nesta pesquisa é prolongar esta protecção adicionando os elementos ao ADN que permitem sua retenção na pilha. Trazer adiante um mais poderoso e resistir o resultado mover-nos-ão mais perto da aplicação clínica da terapia genética não-viral,” disse Kumar-Singh.

O AMD, que conduz a uma perda de visão afiada, central, é a causa do número um do prejuízo visual entre a idade 60 dos americanos e mais velho. O pigmentosa da retinite, uma condição herdada caracterizada pela cegueira de noite e a perda de visão periférica, afectam aproximadamente 1 em 4.000 indivíduos nos Estados Unidos.

Os autores adicionais no estudo são primeira Sarah Parker lido autor, um candidato de MD/PhD em TUSM e Sackler e membro do laboratório de Kumar-Singh, e Siobhan Cashman, PhD, professor adjunto da pesquisa no departamento da oftalmologia em TUSM e membro do laboratório de Kumar-Singh.

Em um estudo precedente, esta mesma equipe dos pesquisadores desenvolveu o método da entrega do gene usado nesta pesquisa. Os pesquisadores mostraram que um peptide chamou PEG-POD, que comprime o ADN em nanoparticles, entregam genes à retina mais eficientemente do que outros portadores não-virais.