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la terapia génica No-viral demora el inicio de la enfermedad ocular

En uno de solamente dos estudios de su clase, un estudio de investigadores en la Facultad de Medicina de la universidad de los penachos y la escuela de Sackler de ciencias biomédicas graduadas en los penachos demuestra que la terapia génica no-viral puede demorar el inicio de algunas formas de la enfermedad ocular y preservar la visión. Las personas desarrollaron nanoparticles para entregar genes terapéuticos a la retina y para encontrar que los ratones tratados conservaron temporalmente más vista que mandos. El estudio, publicado en línea antes de huella en terapia molecular, trae a investigadores más cercano a un tratamiento no-viral de la terapia génica para los desordenes degenerativos del aro.

“Nuestro trabajo muestra que es posible lograr resultados terapéuticos usando métodos no-virales del lanzamiento del gen, específicamente, los nanoparticles. Nanoparticles, que son bastante pequeños penetrar las células y el establo bastante para proteger la DNA, es capaz de prevenir muerte celular retiniana y de preservar la visión,” dijo a Rajendra mayor Kumar-Singh autor, doctorado, profesor adjunto de la oftalmología en la Facultad de Medicina de la universidad de los penachos (TUSM) y pieza de la genética; neurología; y célula, molecular, y facultades de desarrollo del programa de la biología en la escuela de Sackler de ciencias biomédicas graduadas en los penachos.

“La aproximación más común a la terapia génica implica el usar de un virus para entregar la DNA a las células. Mientras que los virus son ondas portadoras muy eficientes, pueden incitar las inmunorespuestas que pueden llevar a la inflamación, al cáncer, o aún a la muerte. los métodos No-virales ofrecen una opción más segura, pero hasta ahora, la eficiencia ha sido una barrera importante,” dijo a Kumar-Singh.

En un modelo que simulaba la progresión de la degeneración retiniana humana, los investigadores trataron ratones con los nanoparticles que llevaban un gen para GDNF (factor Neurotrophic Línea-Derivado de la célula de Glial), una proteína sabida para proteger las células del fotorreceptor en el aro. Las retinas tratadas con los nanoparticles GDNF-que llevaban mostraron importante menos muerte celular del fotorreceptor que mandos. La preservación de estas células dio lugar a una vista importante mejor en el grupo del tratamiento siete días después del tratamiento, comparado a los mandos.

La protección consultó por los nanoparticles GDNF-que llevaban era temporal, pues las pruebas catorce días después del tratamiento no mostraron ninguna diferencia en vista entre los ratones tratados y los mandos.

“El paso siguiente en esta investigación es prolongar esta protección agregando los elementos a la DNA que permiso su retención en la célula. Producir un más potente y aguantar resultado nos moverán más cercano al uso clínico de la terapia génica no-viral,” dijo a Kumar-Singh.

AMD, que da lugar a una baja de la visión afilada, central, es la causa del número uno de la discapacidad visual entre la edad 60 de los americanos y más viejo. El pigmentosa de la retinitis, una condición heredada caracterizada por ceguera de noche y la baja de la visión periférica, afecta a aproximadamente 1 en 4.000 individuos en los Estados Unidos.

Los autores adicionales en el estudio son primera Sarah Parker leído autor, un candidato de MD/PhD en TUSM y Sackler y pieza del laboratorio de Kumar-Singh, y Siobhan Cashman, doctorado, profesor adjunto de la investigación en el departamento de la oftalmología en TUSM y pieza del laboratorio de Kumar-Singh.

En un estudio anterior, estas mismas personas de investigadores desarrollaron el método del lanzamiento del gen usado en esta investigación. Los investigadores mostraron que un péptido llamó PEG-POD, que condensa la DNA en nanoparticles, entregan genes a la retina más eficientemente que otras ondas portadoras no-virales.