Aug 17 2010
En uno de solamente dos estudios de su clase, un estudio de investigadores en la Facultad de Medicina de la universidad de los penachos y la escuela de Sackler de ciencias biomédicas graduadas en los penachos demuestra que la terapia génica no-viral puede demorar el inicio de algunas formas de la enfermedad ocular y preservar la visión. Las personas desarrollaron nanoparticles para entregar genes terapéuticos a la retina y para encontrar que los ratones tratados conservaron temporalmente más vista que mandos. El estudio, publicado en línea antes de huella en terapia molecular, trae a investigadores más cercano a un tratamiento no-viral de la terapia génica para los desordenes degenerativos del aro.
“Nuestro trabajo muestra que es posible lograr resultados terapéuticos usando métodos no-virales del lanzamiento del gen, específicamente, los nanoparticles. Nanoparticles, que son bastante pequeños penetrar las células y el establo bastante para proteger la DNA, es capaz de prevenir muerte celular retiniana y de preservar la visión,” dijo a Rajendra mayor Kumar-Singh autor, doctorado, profesor adjunto de la oftalmología en la Facultad de Medicina de la universidad de los penachos (TUSM) y pieza de la genética; neurología; y célula, molecular, y facultades de desarrollo del programa de la biología en la escuela de Sackler de ciencias biomédicas graduadas en los penachos.
“La aproximación más común a la terapia génica implica el usar de un virus para entregar la DNA a las células. Mientras que los virus son ondas portadoras muy eficientes, pueden incitar las inmunorespuestas que pueden llevar a la inflamación, al cáncer, o aún a la muerte. los métodos No-virales ofrecen una opción más segura, pero hasta ahora, la eficiencia ha sido una barrera importante,” dijo a Kumar-Singh.
En un modelo que simulaba la progresión de la degeneración retiniana humana, los investigadores trataron ratones con los nanoparticles que llevaban un gen para GDNF (factor Neurotrophic Línea-Derivado de la célula de Glial), una proteína sabida para proteger las células del fotorreceptor en el aro. Las retinas tratadas con los nanoparticles GDNF-que llevaban mostraron importante menos muerte celular del fotorreceptor que mandos. La preservación de estas células dio lugar a una vista importante mejor en el grupo del tratamiento siete días después del tratamiento, comparado a los mandos.
La protección consultó por los nanoparticles GDNF-que llevaban era temporal, pues las pruebas catorce días después del tratamiento no mostraron ninguna diferencia en vista entre los ratones tratados y los mandos.
“El paso siguiente en esta investigación es prolongar esta protección agregando los elementos a la DNA que permiso su retención en la célula. Producir un más potente y aguantar resultado nos moverán más cercano al uso clínico de la terapia génica no-viral,” dijo a Kumar-Singh.
AMD, que da lugar a una baja de la visión afilada, central, es la causa del número uno de la discapacidad visual entre la edad 60 de los americanos y más viejo. El pigmentosa de la retinitis, una condición heredada caracterizada por ceguera de noche y la baja de la visión periférica, afecta a aproximadamente 1 en 4.000 individuos en los Estados Unidos.
Los autores adicionales en el estudio son primera Sarah Parker leído autor, un candidato de MD/PhD en TUSM y Sackler y pieza del laboratorio de Kumar-Singh, y Siobhan Cashman, doctorado, profesor adjunto de la investigación en el departamento de la oftalmología en TUSM y pieza del laboratorio de Kumar-Singh.
En un estudio anterior, estas mismas personas de investigadores desarrollaron el método del lanzamiento del gen usado en esta investigación. Los investigadores mostraron que un péptido llamó PEG-POD, que condensa la DNA en nanoparticles, entregan genes a la retina más eficientemente que otras ondas portadoras no-virales.